Epidiolex或?qū)⒊蔀槭讉€獲FDA專家全票通過的大麻素藥物

近日，專注于發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和推廣治療性大麻類新藥的生物醫(yī)藥公司GW Pharmac-euticals及其子公司Greenwich Biosciences宣布，美國FDA的外周和中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物咨詢委員會一致支持批準在研大麻二酚口服溶液（CBD，商品名Epidiolex?）的新藥申請（NDA），用于輔助治療兩歲及以上患者的Lennox-Gastaut綜合征（LGS）和Dravet綜合征相關(guān)的癲癇發(fā)作。如果獲批，Epidiolex將成為首個基于CBD的藥物制劑，也將是首個新型抗癲癇藥物（AED）。FDA完成NDA審查的目標日期是2018年6月27日。

LGS和Dravet綜合征通常在兒童期開始發(fā)展，是癲癇發(fā)作的嚴重破壞性形式。不僅發(fā)病率和死亡率高，對家庭和看護者也會造成重大負擔。超過90%的LGS或Dravet綜合征患者每天癲癇發(fā)作多次，這使他們持續(xù)處于跌倒和受傷的危險中。治療LGS和Dravet綜合征患者的醫(yī)生努力使用目前可用療法來減少危險癲癇發(fā)作的數(shù)量。如果Epidiolex獲得批準，它將成為Dravet綜合征患者的首個獲批藥物。

Epidiolex是GW的主要大麻素候選藥物，是純化CBD的藥物制劑，用于治療幾種罕見的兒童期發(fā)作性癲癇癥。截至目前，Epidiolex已獲得FDA的孤兒藥資格，用于治療Dravet綜合征、LGS、結(jié)節(jié)性硬化綜合征（TSC）和嬰兒痙攣（IS）。此外，該藥物還獲得FDA頒發(fā)的快速通道資格，用于治療Dravet綜合征。

此次GW展示的強大的臨床開發(fā)項目包括三項隨機對照的3期臨床試驗和一項開放標簽擴展研究。在第3階段的研究中，Epidiolex聯(lián)合其他抗癲癇治療，可顯著降低LGS和Dravet綜合征患者的癲癇發(fā)作頻率。此外，Epidiolex通常耐受性良好，大多數(shù)不良事件報告為輕度或中度并且可控。（本刊訊）