醫(yī)用耗材價(jià)值綜合評(píng)價(jià)方法研究進(jìn)展

吳瑤，陶立波,2

1.北京大學(xué)醫(yī)學(xué)部 衛(wèi)生政策與技術(shù)評(píng)估中心，北京 100191；2.北京大學(xué) 公共衛(wèi)生學(xué)院 衛(wèi)生政策與管理學(xué)系，北京 100191

引言

醫(yī)用耗材管理是我國(guó)衛(wèi)生管理工作中的重要內(nèi)容之一，由于醫(yī)用耗材的品種繁多而技術(shù)多樣，產(chǎn)品材質(zhì)、特征不同會(huì)造成不同耗材產(chǎn)品的內(nèi)在質(zhì)量及臨床療效存在差異，因此醫(yī)用耗材醫(yī)保支付方面的編碼歸類工作一直進(jìn)展緩慢，醫(yī)用耗材在藥監(jiān)、醫(yī)保、醫(yī)療環(huán)節(jié)的分類編碼規(guī)則長(zhǎng)期缺乏有效銜接，直到2019 年國(guó)家醫(yī)療保障局發(fā)布《醫(yī)療保障標(biāo)準(zhǔn)化工作指導(dǎo)意見(jiàn)》[1]，明確了醫(yī)保醫(yī)用耗材編碼規(guī)則和方法。而基于醫(yī)用耗材的復(fù)雜性，對(duì)其進(jìn)行價(jià)值評(píng)價(jià)的難度較大，目前我國(guó)常用的衛(wèi)生技術(shù)價(jià)值綜合評(píng)價(jià)方法主要來(lái)自藥品評(píng)價(jià)的經(jīng)驗(yàn)，通常采用多維度評(píng)價(jià)體系，根據(jù)專家咨詢?cè)O(shè)置維度和權(quán)重，以綜合評(píng)估藥品價(jià)值。醫(yī)用耗材則一般采用傳統(tǒng)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估（Health Technology Assessment，HTA）方法對(duì)安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性等維度進(jìn)行評(píng)價(jià)。與藥品相比，醫(yī)用耗材評(píng)價(jià)難度更大，僅有部分專家共識(shí)發(fā)表，缺少官方指南，因此對(duì)醫(yī)用耗材進(jìn)行價(jià)值綜合評(píng)價(jià)受到了人們的廣泛關(guān)注?；诖?，本研究旨在通過(guò)綜述國(guó)內(nèi)外文獻(xiàn)，對(duì)價(jià)值綜合評(píng)價(jià)的方法、開(kāi)展醫(yī)用耗材價(jià)值評(píng)價(jià)的難點(diǎn)，以及國(guó)內(nèi)外醫(yī)用耗材價(jià)值評(píng)價(jià)方法的應(yīng)用進(jìn)展進(jìn)行總結(jié)和分析，以期為促進(jìn)我國(guó)醫(yī)用耗材價(jià)值評(píng)價(jià)工作的開(kāi)展提供參考。

1 藥品價(jià)值綜合評(píng)價(jià)方法概述

當(dāng)前我國(guó)藥品的價(jià)值綜合評(píng)價(jià)主要采用國(guó)家衛(wèi)生健康委辦公廳發(fā)布的《關(guān)于規(guī)范開(kāi)展藥品臨床綜合評(píng)價(jià)工作的通知》[2]，通過(guò)開(kāi)展基于價(jià)值的藥品定價(jià)研究、藥物的臨床價(jià)值研究、上市后藥品價(jià)值研究，促進(jìn)藥品回歸臨床價(jià)值，以提高藥事服務(wù)質(zhì)量，保障臨床基本用藥的供應(yīng)與合理使用，更好地服務(wù)國(guó)家藥物政策決策需求[2-3]。藥品的臨床綜合評(píng)價(jià)是對(duì)HTA、多準(zhǔn)則決策分析（Multi-Criteria Decision Analysis，MCDA）等評(píng)價(jià)工具的綜合運(yùn)用，可以分為證據(jù)收集和綜合分析決策兩個(gè)過(guò)程，其中證據(jù)收集是根據(jù)評(píng)價(jià)維度采用不同的方法收集藥品內(nèi)在價(jià)值因素的循證證據(jù)，綜合分析決策是對(duì)所有評(píng)價(jià)維度的證據(jù)進(jìn)行整合分析，綜合評(píng)價(jià)藥品價(jià)值[4]。

評(píng)價(jià)維度的選擇是藥品價(jià)值綜合評(píng)價(jià)的基礎(chǔ)。近年來(lái)，相關(guān)學(xué)會(huì)、政府部門(mén)相繼發(fā)布了藥品綜合評(píng)價(jià)指南，其評(píng)價(jià)維度和內(nèi)容各不相同[5]。國(guó)家衛(wèi)生健康委辦公廳發(fā)布的《關(guān)于規(guī)范開(kāi)展藥品臨床綜合評(píng)價(jià)工作的通知》[2]提出藥品臨床綜合評(píng)價(jià)應(yīng)包括安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性、創(chuàng)新性、適宜性、可及性6 個(gè)維度。確定評(píng)價(jià)維度后，需要應(yīng)用多種評(píng)價(jià)方法和工具展開(kāi)定性、定量評(píng)價(jià)，以收集證據(jù)進(jìn)行整合分析與綜合研判。不同評(píng)價(jià)維度采取的評(píng)價(jià)方法不盡相同，安全性、有效性和經(jīng)濟(jì)性的評(píng)價(jià)以定量分析方法為主，多利用臨床試驗(yàn)、文獻(xiàn)分析、真實(shí)世界數(shù)據(jù)（Real-World Data，RWD）來(lái)支持對(duì)藥品的臨床療效、不良反應(yīng)、成本產(chǎn)出等具體指標(biāo)的評(píng)價(jià)。在藥品的創(chuàng)新性、適宜性、可及性維度的評(píng)價(jià)上，雖然也有研究采用定量方法來(lái)進(jìn)行公平性影響分析、藥品適宜性指數(shù)計(jì)算等具體指標(biāo)的評(píng)價(jià)，但主要評(píng)價(jià)方法為描述性分析、問(wèn)卷調(diào)查、咨詢?cè)L談等定性分析方法[6]。綜合決策分析需要將各維度的定性資料和定量資料結(jié)合起來(lái)綜合評(píng)定藥品價(jià)值，常用德?tīng)柗品?、層次分析法、MCDA 等方法[5]，基本做法是使不同利益相關(guān)者參與決策，基于評(píng)價(jià)維度構(gòu)建具體的指標(biāo)體系并賦予權(quán)重，以獲得綜合評(píng)價(jià)結(jié)果。在國(guó)家藥物和衛(wèi)生技術(shù)綜合評(píng)估中心發(fā)布的《心血管病、抗腫瘤、兒童藥品臨床綜合評(píng)價(jià)技術(shù)指南》[7]中，明確將MCDA 用于藥品綜合決策分析環(huán)節(jié)，對(duì)不同藥品進(jìn)行綜合價(jià)值排序以確定最佳選擇。

近年來(lái)，我國(guó)藥品價(jià)值綜合評(píng)價(jià)相關(guān)研究逐漸增多，有關(guān)藥品臨床綜合評(píng)價(jià)質(zhì)量控制[8]，以及特定品類藥品如心血管慢病藥品[9]、中成藥[10]等的指南和專家共識(shí)相繼發(fā)布，有利于推動(dòng)評(píng)價(jià)工作的持續(xù)開(kāi)展和評(píng)價(jià)結(jié)果的運(yùn)用、轉(zhuǎn)化，但現(xiàn)階段的指南只是對(duì)評(píng)價(jià)流程、維度和內(nèi)容的初步介紹，具體的評(píng)價(jià)方法和實(shí)施路徑仍處于探索階段。首先是評(píng)價(jià)維度尚未完全統(tǒng)一，2021 年國(guó)家衛(wèi)生健康委辦公廳發(fā)布的《關(guān)于規(guī)范開(kāi)展藥品臨床綜合評(píng)價(jià)工作的通知》[2]提出的6 個(gè)維度是評(píng)價(jià)的重要參考，但具體評(píng)價(jià)過(guò)程中可能根據(jù)藥品特點(diǎn)增加其他維度進(jìn)行共同評(píng)價(jià)，如張旭明等[11]在6 個(gè)評(píng)價(jià)維度基礎(chǔ)上增加中醫(yī)藥特色和藥品信息服務(wù)兩個(gè)維度共同對(duì)注射用血栓通（凍干）治療急性腦梗死進(jìn)行臨床綜合評(píng)價(jià)；也可能減少某些維度來(lái)適應(yīng)不同的決策場(chǎng)景，如2022 年醫(yī)保藥品目錄遴選要求提交5 個(gè)維度的證據(jù)，與指南相比，去掉了對(duì)適宜性、可及性證據(jù)的要求，新增對(duì)公平性的考量[12]。其次，每個(gè)維度的評(píng)價(jià)指標(biāo)選擇具有多樣性[3]，不同藥品構(gòu)建的具體指標(biāo)體系中，二級(jí)指標(biāo)乃至三級(jí)指標(biāo)構(gòu)成可能不同[13-14]，為每種或每類藥品構(gòu)建不同指標(biāo)體系費(fèi)時(shí)費(fèi)力，標(biāo)準(zhǔn)也難以統(tǒng)一。另外，評(píng)價(jià)方法學(xué)的嚴(yán)謹(jǐn)性、數(shù)據(jù)來(lái)源的真實(shí)可靠性直接影響評(píng)價(jià)結(jié)果的質(zhì)量。以定量方法為主的維度在評(píng)價(jià)時(shí)能獲得的證據(jù)資料相對(duì)較多，決策時(shí)能更明確地判斷證據(jù)質(zhì)量；而定性分析的維度往往缺乏明確的評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)，證據(jù)資料不足現(xiàn)象突出。肖秘蘇等[15]分析我國(guó)藥品綜合評(píng)價(jià)研究現(xiàn)狀發(fā)現(xiàn)，對(duì)于指南中要求的6 個(gè)評(píng)價(jià)維度，以安全性和有效性的研究居多，其次為經(jīng)濟(jì)性，涉及創(chuàng)新性、適宜性和可及性的相關(guān)研究較少，且多在其他研究中被提及。最后，由藥品品種、研究目的、證據(jù)資料完備程度等因素導(dǎo)致的評(píng)價(jià)維度、內(nèi)容和方法上的差異，均會(huì)影響最終的綜合分析決策過(guò)程。如何整合不同維度、不同證據(jù)等級(jí)的資料，以及得出的評(píng)價(jià)結(jié)果在不同決策場(chǎng)景的應(yīng)用、轉(zhuǎn)化方式均有待進(jìn)一步探索實(shí)踐。

2 醫(yī)用耗材價(jià)值綜合評(píng)價(jià)的特點(diǎn)和難點(diǎn)

近年來(lái)，技術(shù)進(jìn)步促使新型醫(yī)用耗材不斷投入臨床應(yīng)用，同時(shí)高值醫(yī)用耗材價(jià)格虛高、過(guò)度使用等問(wèn)題持續(xù)存在，導(dǎo)致醫(yī)用耗材在衛(wèi)生費(fèi)用中的占比不斷增加，醫(yī)用耗材價(jià)格形成機(jī)制改革逐漸成為政策關(guān)注的重點(diǎn)，尤其是單價(jià)和資源消耗占比相對(duì)較高的高值醫(yī)用耗材。為降低高值醫(yī)用耗材虛高價(jià)格、完善價(jià)格形成機(jī)制，2019 年國(guó)務(wù)院辦公廳發(fā)布《治理高值醫(yī)用耗材改革方案》[16]，提出將高值醫(yī)用耗材作為重點(diǎn)治理對(duì)象，統(tǒng)一耗材分類和編碼體系，實(shí)行醫(yī)保準(zhǔn)入和目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整，探索高值醫(yī)用耗材分類集中采購(gòu)。這意味著醫(yī)用耗材的定價(jià)將從以往的粗放式管理走向更加精細(xì)化的管理，而關(guān)鍵之一是如何獲得各方都可接受的醫(yī)用耗材價(jià)格。與藥品類似，基于證據(jù)的價(jià)值評(píng)價(jià)可作為定價(jià)的重要參考。除定價(jià)環(huán)節(jié)以外，在醫(yī)療機(jī)構(gòu)內(nèi)部的耗材遴選、采購(gòu)、臨床使用等環(huán)節(jié)，相關(guān)文件也提出應(yīng)按照合法、安全、有效、適宜、經(jīng)濟(jì)等原則[17]，進(jìn)行醫(yī)用耗材的選用和管理，這均需要相關(guān)證據(jù)的收集和評(píng)價(jià)。

當(dāng)前我國(guó)衛(wèi)生技術(shù)價(jià)值綜合評(píng)價(jià)工作尚處于起步和探索階段，主要集中在藥品領(lǐng)域，已有學(xué)者從醫(yī)療機(jī)構(gòu)醫(yī)用耗材遴選和管理視角展開(kāi)了針對(duì)止血材料[18]、吻合器[19]等醫(yī)用耗材的價(jià)值綜合評(píng)估探索，在國(guó)家層面尚未發(fā)布醫(yī)用耗材價(jià)值綜合評(píng)價(jià)的相關(guān)指南或辦法，但從改革方案中可以看出，醫(yī)用耗材的評(píng)價(jià)維度與藥品具有一定的相似之處，參考藥品建立價(jià)值綜合評(píng)價(jià)制度是一個(gè)可行的思路。與藥品基于通用名進(jìn)行分類管理不同，耗材分類復(fù)雜，管理難度更大。在對(duì)醫(yī)用耗材進(jìn)行價(jià)值綜合評(píng)價(jià)時(shí)，除了面臨藥品評(píng)價(jià)的問(wèn)題之外，還有很多與醫(yī)用耗材相關(guān)的特點(diǎn)和難點(diǎn)亟待解決。

2.1 產(chǎn)品特點(diǎn)

針對(duì)產(chǎn)品本身而言，長(zhǎng)期以來(lái)醫(yī)用耗材缺乏統(tǒng)一通用名，產(chǎn)品種類繁多，型號(hào)、規(guī)格復(fù)雜，企業(yè)自定標(biāo)準(zhǔn)、自定名稱現(xiàn)象普遍；技術(shù)更新迭代快，不同品類、產(chǎn)地、材質(zhì)、規(guī)格、品牌的醫(yī)用耗材同時(shí)存在，使得醫(yī)用耗材的遴選及合理使用困難較多[20-21]。2019 年醫(yī)保醫(yī)用耗材編碼規(guī)則和方法的發(fā)布一定程度上改善了醫(yī)用耗材命名和分類混亂的現(xiàn)狀，但從產(chǎn)品注冊(cè)、醫(yī)保準(zhǔn)入到收費(fèi)多個(gè)流程之間，現(xiàn)行使用的目錄分類方式均不相同，仍缺乏有效銜接[22]。

2.2 學(xué)習(xí)曲線問(wèn)題和使用者偏好

耗材應(yīng)用場(chǎng)景復(fù)雜且與醫(yī)護(hù)人員接受的培訓(xùn)、能力和經(jīng)驗(yàn)密切相關(guān)。我國(guó)定義的高值醫(yī)用耗材多為高風(fēng)險(xiǎn)的，常用于三、四級(jí)重大手術(shù)的植入類或介入類醫(yī)用耗材，對(duì)臨床操作要求高，使用不當(dāng)會(huì)造成患者安全風(fēng)險(xiǎn)[23]。醫(yī)用耗材的臨床價(jià)值與醫(yī)生技術(shù)水平密切相關(guān)，進(jìn)行安全性、有效性等維度評(píng)價(jià)時(shí)，更易受醫(yī)護(hù)人員學(xué)習(xí)曲線差異因素干擾[24]。即使是同類醫(yī)用耗材，不同廠家的產(chǎn)品在使用上仍存在一定差異，醫(yī)生經(jīng)過(guò)培訓(xùn)和日常操作已形成相對(duì)固定的使用習(xí)慣，更換品牌存在較高的學(xué)習(xí)成本，因此醫(yī)生在醫(yī)用耗材選用上具有一定的使用者偏好，品牌粘性較強(qiáng)，在操作滿意度、醫(yī)護(hù)使用體驗(yàn)等定性指標(biāo)評(píng)價(jià)上，更易受主觀偏好影響[25]。

2.3 臨床資料不足

醫(yī)用耗材臨床資料普遍不足的現(xiàn)狀導(dǎo)致開(kāi)展多維度綜合評(píng)價(jià)的證據(jù)基礎(chǔ)薄弱。與藥品相比，醫(yī)用耗材產(chǎn)品的注冊(cè)審批要求相對(duì)簡(jiǎn)單，開(kāi)展的臨床研究較少，上市前臨床試驗(yàn)提供的安全性、有效性證據(jù)不充分現(xiàn)象普遍存在[25]。上市前通常采用一些安全性測(cè)量，將慣用技術(shù)參數(shù)作為判斷產(chǎn)品優(yōu)劣的指標(biāo)，往往需要通過(guò)上市后臨床應(yīng)用積累數(shù)據(jù)資料，驗(yàn)證其安全性、有效性[21]。此外，企業(yè)常采用累進(jìn)性微創(chuàng)新策略，導(dǎo)致產(chǎn)品上市快、生命周期短[26]，缺乏積累數(shù)據(jù)的條件，加劇了評(píng)價(jià)所需證據(jù)不足的現(xiàn)狀。

2.4 適用范圍和證據(jù)鏈問(wèn)題

部分醫(yī)用耗材還存在適應(yīng)證不明確和證據(jù)鏈過(guò)長(zhǎng)的問(wèn)題。藥品的適應(yīng)證通常較明確，在藥品臨床綜合評(píng)價(jià)中，可以針對(duì)特定的適應(yīng)證探討其臨床價(jià)值。而一些起診斷或輔助治療作用的耗材、器械通常適應(yīng)證廣泛，缺乏直接的短期或長(zhǎng)期療效產(chǎn)出，導(dǎo)致證據(jù)鏈比較長(zhǎng)，難以獲得足夠的數(shù)據(jù)進(jìn)行分析評(píng)價(jià)[26]。

總體來(lái)看，醫(yī)用耗材和藥品雖然都屬于衛(wèi)生技術(shù)，在臨床中合理應(yīng)用均有利于提高患者健康水平，改善生活質(zhì)量，兩者在進(jìn)行價(jià)值綜合評(píng)價(jià)時(shí)有一定的共通之處，但醫(yī)用耗材價(jià)值評(píng)價(jià)的不確定性更強(qiáng)，具有一定的特殊性，主要體現(xiàn)為評(píng)價(jià)所需證據(jù)資料不足和證據(jù)質(zhì)量欠佳現(xiàn)象普遍存在，以及學(xué)習(xí)曲線和使用者偏好導(dǎo)致評(píng)價(jià)結(jié)果的不確定性。由此導(dǎo)致在進(jìn)行醫(yī)用耗材醫(yī)保報(bào)銷、臨床應(yīng)用等決策時(shí)，往往受到不充分或不適用的證據(jù)阻礙。而決策的不確定性可能會(huì)帶來(lái)巨大的成本，導(dǎo)致有價(jià)值的衛(wèi)生技術(shù)出現(xiàn)不必要的延遲應(yīng)用使患者不能充分獲益，或者未經(jīng)合理驗(yàn)證的技術(shù)應(yīng)用后可能對(duì)患者造成直接傷害和資源浪費(fèi)。

3 醫(yī)用耗材價(jià)值評(píng)估方法進(jìn)展

當(dāng)前國(guó)際上醫(yī)用耗材價(jià)值評(píng)價(jià)主要采用傳統(tǒng)的HTA方法。HTA 是對(duì)藥品、醫(yī)療器械、醫(yī)用耗材等在內(nèi)的衛(wèi)生技術(shù)的特性、作用及影響的系統(tǒng)評(píng)估，其主要目的是為醫(yī)療領(lǐng)域中與技術(shù)有關(guān)的決策提供信息，促進(jìn)具有成本效益的新技術(shù)應(yīng)用，并避免不能保障安全性及效益的技術(shù)應(yīng)用于臨床[27-28]。在國(guó)際上，HTA 廣泛應(yīng)用于藥械技術(shù)綜合評(píng)估，其在藥品領(lǐng)域的應(yīng)用已日漸完善，多個(gè)國(guó)家已發(fā)布相關(guān)指南以指導(dǎo)藥品HTA 實(shí)踐和結(jié)果應(yīng)用，但在醫(yī)用耗材領(lǐng)域仍處于探索階段。據(jù)聶海鑫[27]的研究統(tǒng)計(jì)，目前歐洲41 個(gè)國(guó)家發(fā)布的官方HTA 指南中僅有23%適用于醫(yī)用耗材，僅4 個(gè)針對(duì)醫(yī)用耗材HTA 進(jìn)行了單獨(dú)討論，但可實(shí)施的解決方案有限。盡管如此，HTA 仍是醫(yī)用耗材選用和醫(yī)保決策的重要參考，尤其是不屬于現(xiàn)有分類的新興耗材，無(wú)法參考同類產(chǎn)品獲得醫(yī)保報(bào)銷，可通過(guò)提交HTA 評(píng)估資料證明其具有更好的臨床療效或經(jīng)濟(jì)性更佳[29]。

醫(yī)用耗材HTA 評(píng)估也面臨評(píng)價(jià)維度選擇的問(wèn)題，不同國(guó)家和地區(qū)HTA 報(bào)告納入的維度不盡相同，共同之處是均關(guān)注對(duì)醫(yī)用耗材有效性、安全性和經(jīng)濟(jì)性的評(píng)價(jià)，除此之外，一些國(guó)家還將耗材的技術(shù)特性（包括使用壽命和范圍）、創(chuàng)新性、社會(huì)適應(yīng)性、可負(fù)擔(dān)性等的一個(gè)或多個(gè)維度納入評(píng)估[24,27-28,30-32]。當(dāng)前我國(guó)從全社會(huì)層面開(kāi)展的醫(yī)用耗材HTA 研究較少，尚未針對(duì)評(píng)價(jià)維度形成共識(shí)。孫輝等[33]提出高值醫(yī)用耗材價(jià)值評(píng)估框架應(yīng)包括需求、技術(shù)特性、臨床獲益、學(xué)習(xí)曲線、經(jīng)濟(jì)性和社會(huì)影響6 個(gè)維度。邱英鵬等[23]、陳毅捷等[24]認(rèn)為我國(guó)高值醫(yī)用耗材內(nèi)涵體現(xiàn)了臨床價(jià)值、經(jīng)濟(jì)價(jià)值和社會(huì)價(jià)值3 個(gè)核心維度，選擇具體評(píng)估維度時(shí)，安全性和有效性是核心，也是醫(yī)保支付的前提，在此基礎(chǔ)上可增加經(jīng)濟(jì)性和其他維度，以滿足我國(guó)高值醫(yī)用耗材治理價(jià)值取向。

與藥品臨床綜合評(píng)價(jià)類似，醫(yī)用耗材綜合價(jià)值評(píng)價(jià)也重視對(duì)臨床價(jià)值和經(jīng)濟(jì)性的評(píng)價(jià)，其中以安全性、有效性為核心的臨床價(jià)值是醫(yī)用耗材綜合評(píng)價(jià)的基礎(chǔ)，在醫(yī)保決策、醫(yī)院遴選中，經(jīng)濟(jì)性評(píng)價(jià)也是關(guān)注的重點(diǎn)。根據(jù)國(guó)際上已發(fā)布的HTA 報(bào)告，產(chǎn)品的技術(shù)特性、安全性、有效性和經(jīng)濟(jì)性是關(guān)注度較高的維度，而較少涉及公平性、對(duì)患者和醫(yī)療系統(tǒng)的影響等體現(xiàn)醫(yī)用耗材社會(huì)價(jià)值的維度[24]。與藥品綜合評(píng)價(jià)的主要不同點(diǎn)包括：醫(yī)用耗材適用范圍廣泛和證據(jù)鏈長(zhǎng)的問(wèn)題更突出，難以獲得長(zhǎng)期療效產(chǎn)出的醫(yī)用耗材通常需要采用中間指標(biāo)來(lái)代替結(jié)局指標(biāo)進(jìn)行評(píng)價(jià)[18-19]；醫(yī)用耗材的學(xué)習(xí)曲線問(wèn)題在評(píng)估中應(yīng)有所考量，如與對(duì)照品相比是否需要對(duì)醫(yī)護(hù)人員進(jìn)行額外培訓(xùn)[34]。此外，醫(yī)用耗材特點(diǎn)所致證據(jù)資料不充分對(duì)價(jià)值評(píng)估方法學(xué)的挑戰(zhàn)更突出。一項(xiàng)對(duì)歐洲高風(fēng)險(xiǎn)醫(yī)療器械HTA 報(bào)告的系統(tǒng)分析發(fā)現(xiàn)[27]，50%以上報(bào)告中關(guān)于器械有效性和安全性的臨床質(zhì)量等級(jí)為中低水平，即使有系統(tǒng)評(píng)價(jià)及隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)可供評(píng)估，但大多數(shù)研究的偏倚風(fēng)險(xiǎn)為不清楚或高風(fēng)險(xiǎn)。由于醫(yī)用耗材產(chǎn)品在進(jìn)入市場(chǎng)后，產(chǎn)品的評(píng)估和修改仍在繼續(xù)，因此將產(chǎn)品整個(gè)生命周期中產(chǎn)生的RWD 形成的真實(shí)世界證據(jù)（Real-World Evidence，RWE）作為前瞻性臨床試驗(yàn)的替代或補(bǔ)充以進(jìn)行價(jià)值評(píng)估，有利于加快創(chuàng)新耗材產(chǎn)品的上市進(jìn)程，使患者能更早受益。2016 年美國(guó)已批準(zhǔn)美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（Food and Drug Administration，F(xiàn)DA）在審查新申請(qǐng)（上市前審批）醫(yī)療器械和新適應(yīng)證時(shí)可考慮RWE 的應(yīng)用。根據(jù)美國(guó)FDA 發(fā)布的關(guān)于使用RWE 支持醫(yī)療器械監(jiān)管決策的指南，包括RWD 在內(nèi)的非傳統(tǒng)數(shù)據(jù)來(lái)源的證據(jù)可部分或全部構(gòu)成評(píng)估醫(yī)療器械安全性和有效性的充分證據(jù)[35]。即使如此，數(shù)據(jù)的分散、非標(biāo)準(zhǔn)化等問(wèn)題仍制約了RWD的應(yīng)用，在這種情況下，權(quán)威的、有代表性的專家咨詢意見(jiàn)成為補(bǔ)充證據(jù)的重要和快速途徑[36]。

醫(yī)用耗材價(jià)值綜合評(píng)價(jià)結(jié)果來(lái)自對(duì)各維度證據(jù)的整合分析，由于在進(jìn)行各維度評(píng)價(jià)時(shí)普遍存在證據(jù)數(shù)量和質(zhì)量不足的現(xiàn)象，更加依賴專家咨詢，而新型醫(yī)用耗材臨床應(yīng)用較少，專家意見(jiàn)的可靠性缺乏臨床驗(yàn)證，仍然采用MCDA 方法構(gòu)建指標(biāo)體系將加劇評(píng)價(jià)結(jié)果的不確定性。從國(guó)際經(jīng)驗(yàn)來(lái)看，在耗材HTA 評(píng)估中對(duì)各維度分別評(píng)價(jià)并重點(diǎn)關(guān)注經(jīng)濟(jì)性指標(biāo)是更常見(jiàn)的做法。Hill等[37]研究發(fā)現(xiàn)，澳大利亞Medicare 在衛(wèi)生技術(shù)醫(yī)保準(zhǔn)入決策時(shí)，不建議納入醫(yī)保的最主要因素為HTA 報(bào)告中成本效益的不確定性。英國(guó)、加拿大的HTA 指南中也將經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)證據(jù)作為基本要求，沒(méi)有成本效果證據(jù)的支持，衛(wèi)生技術(shù)難以被推薦用于臨床實(shí)踐[38]。除經(jīng)濟(jì)性評(píng)價(jià)以外，其他維度作為重要的支持材料共同輔助決策制定，其中安全性和有效性資料是開(kāi)展經(jīng)濟(jì)性評(píng)價(jià)的基礎(chǔ)，高質(zhì)量的創(chuàng)新和療效證據(jù)有利于產(chǎn)品獲得更高的報(bào)銷標(biāo)準(zhǔn)[31]。國(guó)內(nèi)已有研究[18-19,39]探索建立針對(duì)特定品類耗材的多維度綜合價(jià)值評(píng)價(jià)指標(biāo)體系，但應(yīng)用場(chǎng)景局限于院內(nèi)耗材的遴選采購(gòu)，由醫(yī)護(hù)人員和醫(yī)院管理者對(duì)醫(yī)用耗材的安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性或財(cái)務(wù)影響、生產(chǎn)供應(yīng)等維度展開(kāi)評(píng)價(jià)，其中耗占比、企業(yè)知名度、服務(wù)信譽(yù)度等多個(gè)具體指標(biāo)基于醫(yī)院管理需求而制定，其評(píng)價(jià)方法的落地應(yīng)用，以及向其他決策場(chǎng)景擴(kuò)展的可行性仍有待進(jìn)一步驗(yàn)證。

4 總結(jié)與展望

當(dāng)前醫(yī)用耗材價(jià)值綜合評(píng)價(jià)以傳統(tǒng)的HTA 方法為主，對(duì)安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性等維度分別展開(kāi)評(píng)價(jià)，并且在風(fēng)險(xiǎn)、治療效果可接受的基礎(chǔ)上，重點(diǎn)關(guān)注對(duì)成本效果證據(jù)，即經(jīng)濟(jì)性的審查。藥品價(jià)值綜合評(píng)價(jià)中常用的MCDA 方法在耗材領(lǐng)域尚不多見(jiàn)，醫(yī)用耗材在注冊(cè)上市、醫(yī)保準(zhǔn)入、醫(yī)院遴選等決策場(chǎng)景中，其價(jià)值內(nèi)涵取決于相應(yīng)的決策需求，建立適用于醫(yī)用耗材的多維度、多指標(biāo)評(píng)價(jià)體系仍有待進(jìn)一步的可行性和方法學(xué)上的探索。目前，國(guó)內(nèi)對(duì)醫(yī)用耗材價(jià)值綜合評(píng)價(jià)的應(yīng)用尚處于探索階段，未來(lái)有必要針對(duì)耗材評(píng)價(jià)的特點(diǎn)和難點(diǎn)繼續(xù)展開(kāi)價(jià)值綜合評(píng)價(jià)方法學(xué)的研究，包括探討不同決策場(chǎng)景醫(yī)用耗材綜合價(jià)值的主要內(nèi)涵，如何提高評(píng)價(jià)的證據(jù)質(zhì)量和降低學(xué)習(xí)曲線因素的干擾，以及探索評(píng)價(jià)結(jié)果在不同情境下的決策應(yīng)用，以提高衛(wèi)生決策的科學(xué)化、規(guī)范化、同質(zhì)化，為我國(guó)醫(yī)用耗材供應(yīng)保障、政策制定與調(diào)整提供決策依據(jù)。

醫(yī)用耗材價(jià)值綜合評(píng)價(jià)是耗材研發(fā)生產(chǎn)、準(zhǔn)入、使用各環(huán)節(jié)決策的科學(xué)、有效的輔助工具，合理應(yīng)用有助于識(shí)別真正有價(jià)值的醫(yī)用耗材使患者盡早獲益。而價(jià)值評(píng)價(jià)的復(fù)雜性和醫(yī)用耗材的特點(diǎn)導(dǎo)致評(píng)價(jià)結(jié)果不確定性較強(qiáng)，且在新型耗材的臨床應(yīng)用早期階段尤為突出，原因主要包括耗材市場(chǎng)準(zhǔn)入的監(jiān)管要求相對(duì)寬松，難以從隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)中產(chǎn)生確鑿的證據(jù)，醫(yī)用耗材技術(shù)特性、學(xué)習(xí)效應(yīng)，以及產(chǎn)品累進(jìn)式迭代更新使得現(xiàn)有研究結(jié)果在其他環(huán)境中難以推廣，這種不確定性導(dǎo)致耗材價(jià)值評(píng)價(jià)時(shí)普遍缺乏高質(zhì)量證據(jù)的支持。為降低不確定性的影響，在實(shí)踐中加強(qiáng)對(duì)RWE 的應(yīng)用可一定程度上彌補(bǔ)隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)數(shù)據(jù)的不足，但獲得足夠、有價(jià)值的RWD需要相關(guān)證據(jù)報(bào)告制度建立和信息化建設(shè)的支持，有待未來(lái)進(jìn)一步發(fā)展和完善。