歐洲部分國家醫(yī)保預算影響分析指南研究及對我國的啟示

柳鵬程 李燦 王文 王敏嬌 杜懌 方剛 姚文兵

摘 要 目的：研究歐洲部分國家的醫(yī)保預算影響分析（BIA）指南或規(guī)范性文件，為我國醫(yī)保BIA指南的制定與實施提供參考。方法：檢索愛爾蘭、法國、波蘭、比利時、英國等歐洲國家的醫(yī)保BIA指南或相關文件，總結(jié)其基本分析框架和特殊規(guī)定，進行對比分析，并提出我國醫(yī)保BIA指南的制定與實施建議。結(jié)果與結(jié)論：上述5個歐洲國家的醫(yī)保BIA指南或文件一般從預算持有人的角度出發(fā)，研究3～5年內(nèi)衛(wèi)生技術的成本對資源的影響。其指南或文件分析框架基本一致，但在醫(yī)保BIA的定位、成本數(shù)據(jù)納入范圍、模型設計、人群亞組分析等方面，各國指南或文件均根據(jù)本國衛(wèi)生體系特征進行了調(diào)整，如愛爾蘭在成本數(shù)據(jù)納入、敏感性分析和對數(shù)據(jù)來源方面有特殊要求，法國則在醫(yī)保BIA模型、敏感性分析和醫(yī)保BIA結(jié)果呈現(xiàn)方面進行了細節(jié)性規(guī)定。我國應在醫(yī)療衛(wèi)生決策中重視醫(yī)保BIA的作用，制定我國的醫(yī)保BIA指南以規(guī)范實證研究，并在制定指南時結(jié)合我國衛(wèi)生體系特點。建議我國醫(yī)保BIA指南應至少包括研究角度、研究時限及貼現(xiàn)、參比情形、目標人群、成本、市場份額、數(shù)據(jù)來源、不確定性分析等整體框架或基本要素，充分保障醫(yī)療衛(wèi)生基金的平穩(wěn)運行。

關鍵詞 歐洲國家;醫(yī)保;預算影響分析;指南;啟示

ABSTRACT? ?OBJECTIVE： To study the medical insurance budget impact analysis （BIA） guidelines or nomative documents of some European countries， and to provide the suggestions for the formulation and implementation of medical insurance BIA guidelines in China. METHODS： Medical insurance BIA guidelines or related documents in European countries such as Ireland， France， Poland， Belgium and UK were retrieved to summarize and comparatively analyze the general analysis framework and special specification. The formulation of medical insurance BIA guideline in China and the suggestions were put forward. RESULTS & CONCLUSIONS： The above-mentioned medical insurance BIA guidelines or documents of the five European countries generally study the impact of the cost of health technology on resources within 3-5 years from the perspective of budget holders. The analysis framework of the guidelines or documents is basically the same， but the guidelines or documents are adjusted according to the characteristics of national health system in terms of the positioning of medical insurance BIA， the scope of cost data inclusion， model design， population subgroup analysis and so on. For example， Ireland had special requirements on cost data inclusion， sensitivity analysis and data source， while France had detailed regulations on medical insurance BIA model， sensitivity analysis and presentation of medical insurance BIA results. Our country should pay attention to the role of medical insurance BIA in medical and health decision-making， formulate Chinas medical insurance BIA guidelines to standardize empirical research， and combine the characteristics of Chinas health system when formulate the guideline. It is suggested that? Chinas medical insurance BIA guidelines should at least include research perspective， research time limit and discount， reference situation， target population， cost， market share， data source， uncertainty analysis and other overall framework or basic elements to ensure the smooth operation of medical and health funds.

KEYWORDS? ?European countries; Medical insurance; Budget impact analysis; Guidelines; Englightenment

醫(yī)保預算影響分析（Budget impact analysis，BIA）是一種藥品在進入財政資源有限的藥品償付系統(tǒng)時用來評估和預測其潛在經(jīng)濟影響的工具[1]，也可用于預測一種治療方案的變化對醫(yī)療總費用的影響。因此，醫(yī)保BIA對保障醫(yī)保預算的可支付性和長期穩(wěn)定性起著重要作用[2]。多數(shù)發(fā)達國家的醫(yī)療保險基金管理單位將醫(yī)保BIA列為評估藥品可負擔性的重要工具之一，并發(fā)布了基于醫(yī)療保險角度的醫(yī)保BIA指南或規(guī)范性文件。

醫(yī)保BIA作為藥物經(jīng)濟學評價的必要補充，在醫(yī)療保險支付價的制定與醫(yī)療保險報銷目錄的調(diào)整中發(fā)揮著重大作用[3]。目前，我國還沒有出臺正式的醫(yī)保BIA指南。國內(nèi)已有學者研究其他國家或國際組織的醫(yī)保BIA指南，如董雅琦等[4]在國際經(jīng)驗研究中對美國、加拿大、國際藥品經(jīng)濟學與結(jié)果研究協(xié)會（ISPOR）出臺的醫(yī)保BIA指南進行了對比分析與經(jīng)驗研究。但是上文中分析醫(yī)保BIA的基本框架等共性因素較多，關注各國個性、細節(jié)部分較少，未凸顯各國醫(yī)保BIA指南的特色之處。

考慮到歐洲部分國家醫(yī)療體系發(fā)展較成熟、社會福利涵蓋面較廣，其出臺的醫(yī)保BIA指南或相關規(guī)范性文件對我國醫(yī)保BIA指南的制定有一定借鑒價值。本文選擇部分歐洲國家各具特色的醫(yī)保BIA指南或文件進行研究，分析其基本分析框架與特殊規(guī)定，總結(jié)其共性與個性之處，為我國醫(yī)保BIA的實施與相應指南的制定提供借鑒。

1 資料與方法

1.1 數(shù)據(jù)來源及檢索策略

以“Budget impact analysis guideline” “Budget impact assessment” “Resource impact analysis” “Financial impact analysis”為關鍵詞檢索PubMed、Elsevier、Web of Science等數(shù)據(jù)庫，檢索各數(shù)據(jù)庫自建庫起至2019年8月收錄的醫(yī)保BIA指南性文獻。同時，以上述關鍵詞檢索歐洲各國醫(yī)療系統(tǒng)官方網(wǎng)站中與醫(yī)保BIA指南或文件相關的內(nèi)容。

1.2 排除標準

（1）非醫(yī)藥領域的研究;（2）非完整或非獨立的醫(yī)保BIA指南或文件;（3）無法獲取的文獻。

1.3 檢索結(jié)果篩選

由兩位研究者獨立篩選后整理結(jié)果，若存在爭議，由第三位研究者裁定。最終從數(shù)據(jù)庫中檢索到完整有效的醫(yī)保BIA指南8篇，分別來自ISPOR、美國、加拿大、澳大利亞、巴西、法國、波蘭、比利時;從網(wǎng)站中檢索到完整有效的醫(yī)保BIA指南2篇，分別來自英國、愛爾蘭。由于本研究的背景是基于歐洲，因此最終納入愛爾蘭、法國、波蘭、比利時、英國的醫(yī)保BIA指南。

1.4 分析方法

對納入研究的指南的基本分析框架、數(shù)據(jù)來源、建議的報告格式等內(nèi)容進行歸納和整理。通過閱讀總結(jié)各國醫(yī)保BIA指南共同的分析框架作為醫(yī)保BIA的基本分析框架，并提煉各國醫(yī)保BIA指南中不同于其他國家的個性之處作為各國醫(yī)保BIA的特殊規(guī)定進行分析。主要分析指南的制定主體、各國對醫(yī)保BIA的態(tài)度、所評估的對象、研究角度、參比情形、研究時限、目標人群、成本的納入、是否考慮貼現(xiàn)率、模型設計、預算影響的計算方法、是否要求敏感性分析、報告格式等。

2 歐洲部分國家醫(yī)保BIA指南或文件分析

2.1 愛爾蘭醫(yī)保BIA指南

愛爾蘭健康信息和質(zhì)量管理局（Health Information and Quality Authority，HIQA）與科學咨詢小組（Scienti- fic Advisory Group，SAG）在國家藥物經(jīng)濟學中心（National Centre for Pharmacoeconomics）的技術投入下，共同制定了愛爾蘭的醫(yī)保BIA指南[5]。

2.1.1 基本分析框架

愛爾蘭醫(yī)保BIA指南建議的醫(yī)保BIA分析框架包括：研究角度、對所評估衛(wèi)生技術的介紹、對參比情景的描述、研究時限、目標人群、成本、有效性和安全性分析、模型設計、敏感性分析。

2.1.2 特殊規(guī)定

愛爾蘭醫(yī)保BIA指南中涉及的一些基于本國醫(yī)保BIA發(fā)展歷史與國家特色的規(guī)定具體如下。

（1）成本數(shù)據(jù)納入。愛爾蘭醫(yī)保BIA指南會考慮引入新技術時的資本投資，估算資本的年度成本，并對投資成本進行折舊。其中，直接成本因為發(fā)生在當年，故不進行貼現(xiàn)。與不包括增值稅的經(jīng)濟評估相比，愛爾蘭醫(yī)保BIA指南建議計算相關成本的增值稅，具體取決于產(chǎn)品種類。將其他國家的成本值代入模型時，愛爾蘭醫(yī)保BIA指南建議使用消費者價格指數(shù)（CPI）計算通貨膨脹率，并使用購買力平價指數(shù)（Purchasing power parity，PPP）將此成本值轉(zhuǎn)換為當?shù)刎泿?。由于新技術的引進可能導致其他衛(wèi)生資源開銷的減少，如由于不良事件而減少聯(lián)合治療等，故需考慮此類成本抵消。愛爾蘭的醫(yī)保BIA指南在附錄中對資本成本折舊、人工成本計算和成本轉(zhuǎn)換方法進行了詳細介紹。

（2）敏感性分析。愛爾蘭醫(yī)保BIA指南推薦兩種敏感性分析方法：確定性敏感性分析（Deterministic sensitivity analysis）用于檢驗參數(shù)變量對模型輸出的影響，包括單因素和多因素敏感性分析;概率敏感性分析（Probabilistic sensitivity analysis）用于探索由于參數(shù)不精確引起的不確定性，為模型的每個數(shù)據(jù)找到輸入理由。愛爾蘭醫(yī)保BIA指南建議至少對以下關鍵參數(shù)進行敏感性分析：目標人群、市場份額、新技術和參比情景的成本、成本抵消。如果沒有成本變化范圍的依據(jù)，推薦將成本變動按±20%進行分析。

（3）對數(shù)據(jù)來源的要求。愛爾蘭醫(yī)保BIA指南規(guī)定醫(yī)保BIA應與相應的經(jīng)濟評價中使用的數(shù)據(jù)一致，且由于人口統(tǒng)計學、流行病學和臨床實踐方面的差異，必須明確說明所有數(shù)據(jù)的來源以及與之相關的假設或調(diào)整。數(shù)據(jù)最好來自愛爾蘭本地，若無本地數(shù)據(jù)，也可引入國際數(shù)據(jù)。如果部分數(shù)據(jù)是通過尚未公布的來源（如專家小組）獲得的，利用這些數(shù)據(jù)時需說明可能的偏差或利益沖突。

2.2 法國醫(yī)保BIA指南

法國國家衛(wèi)生局出臺了關于本國醫(yī)保BIA指南的建議[6]。

2.2.1 基本分析框架

法國醫(yī)保BIA指南建議的醫(yī)保BIA分析框架包括：研究角度、研究時限、目標人群、基本敘述（對衛(wèi)生技術、參比情形、臨床數(shù)據(jù)進行敘述）、醫(yī)保BIA模型、成本、貼現(xiàn)、敏感性分析。

2.2.2 特殊規(guī)定

法國醫(yī)保BIA指南中的一些基于本國醫(yī)保BIA發(fā)展歷史與國家特色的細節(jié)性規(guī)定具體如下。

（1）醫(yī)保BIA模型。法國醫(yī)保BIA指南就慢病醫(yī)保BIA模型的問題與國際專家達成共識，即模型應同時采用發(fā)病率和患病率數(shù)據(jù)。同時，其指南建議分析所有的健康干預措施對預算的影響，包括在參比情形下超說明書用藥所采用的干預措施等。此外，還考慮到了醫(yī)保BIA模型如何應用于轉(zhuǎn)換治療（即改變治療方案）并關注患者依從性等方面的問題。

（2）敏感性分析。2018年版法國醫(yī)保BIA指南公布前，法國國家衛(wèi)生局收到的醫(yī)保BIA中使用的市場份額數(shù)據(jù)主要依賴于假設，因此法國國家衛(wèi)生局特別建議在敏感性分析中對推算市場份額變化數(shù)據(jù)的假設進行驗證。同時其指南指出，如果將臨床數(shù)據(jù)用于估算與病情相關的成本或正在研究中的干預措施的臨床效益，這些數(shù)據(jù)應該具有一定的穩(wěn)健性，并且應與醫(yī)保BIA的時間范圍一致。

（3）醫(yī)保BIA結(jié)果呈現(xiàn)。法國醫(yī)保BIA指南建議根據(jù)成本差異報告每年的醫(yī)保BIA結(jié)果。報告應分別按總目標人群和亞組人群、總適應證和分適應證、干預措施、費用項目，按年份和累計情況分層列出分析結(jié)果。

2.3 波蘭醫(yī)保BIA指南

2.3.1 基本分析框架

波蘭醫(yī)保BIA指南[7]的分析框架同樣包括研究角度、目標人群、研究時限、成本、貼現(xiàn)、敏感性分析等基本要素。

2.3.2 特殊規(guī)定

波蘭醫(yī)保BIA指南在醫(yī)保BIA的定位、評估主體、數(shù)據(jù)納入等方面體現(xiàn)了本國特色。

（1）評估主體。不同于其他國家的以“衛(wèi)生技術”為主體對預算影響分析方法進行敘述，波蘭的醫(yī)保BIA指南主要以藥品為例對其分析框架進行了闡述。因此，其指南對藥品的描述規(guī)范提出了要求，建議提供詳細數(shù)據(jù)來說明被評估藥品與其他藥品（包括聯(lián)合用藥以及因藥品的副作用而需額外使用的藥品）的使用情況。需要提供的數(shù)據(jù)包括：有關制劑名稱及其用途的數(shù)據(jù);藥品解剖學、治療學、化學（ATC）分類;藥品批準使用的日期;藥品有效性和安全性信息;藥品的所有適應證或與報銷有關的所有適應證;藥品每日劑量、預計用藥期和用藥重復頻率等。

（2）對醫(yī)保BIA的定位。波蘭醫(yī)保BIA指南認為，醫(yī)保BIA與藥物經(jīng)濟學評價可以一起使用：先確定具有成本效益的藥品，后評估藥品對潛在預算的影響;或者反過來，先進行醫(yī)保BIA，確定是否有足夠的預算用于報銷。波蘭醫(yī)保BIA指南明確規(guī)定，必須對提交報銷申請的所有藥品進行醫(yī)保BIA，除外的情形包括與已獲得報銷許可的藥品中含有相同活性成分的藥品（包括仿制藥、新包裝制劑），或者不明顯改變治療成本且能提高健康效用的藥品。

（3）數(shù)據(jù)納入。波蘭醫(yī)保BIA指南建議醫(yī)保BIA模型納入以下數(shù)據(jù)：流行病學數(shù)據(jù);藥品適應證人群和新藥預期覆蓋人群的規(guī)模;藥品的使用情況;藥品價格和總治療費用。與愛爾蘭類似，波蘭醫(yī)保BIA指南建議醫(yī)保BIA使用的關鍵數(shù)據(jù)（流行病學、市場份額、成本、替代治療方案及目標人群等）應是本國的數(shù)據(jù)。對目標人群的死亡率、疾病進展、不良事件發(fā)生率的影響，新加入醫(yī)保藥品的數(shù)據(jù)不一定是本國的數(shù)據(jù)，但使用這些數(shù)據(jù)之前必須首先對其進行“本土化”。

2.4 比利時醫(yī)保BIA指南

比利時的官方衛(wèi)生技術評估機構(gòu)及比利時衛(wèi)生保健中心在其2015年發(fā)布的衛(wèi)生技術評估指南中加入了醫(yī)保BIA指南[8]。

2.4.1 基本分析框架

比利時醫(yī)保BIA指南建議醫(yī)保BIA研究的分析框架包括以下要素：研究角度、目標人群、參比情形、成本計算、研究時限、醫(yī)保BIA模型及敏感性分析。

2.4.2 特殊規(guī)定

比利時醫(yī)保BIA指南特別關注對目標人群的預測，建議預測穩(wěn)定狀態(tài)下而非短期狀態(tài)下目標人群的規(guī)模。此外，醫(yī)保BIA的目標人群是開放隊列，即根據(jù)患者在特定時間點是否滿足所定義的納入標準進行納入或排除。這與藥物經(jīng)濟學評價形成了對比，后者的檢查人群通常是封閉的，即在開始時確定一組患者，這組納入的患者在給定的時間范圍內(nèi)不發(fā)生變動。因此，在進行醫(yī)保BIA時，決策者不僅需要了解當前預算條件下是否可以負擔新干預措施，而且需要了解新干預措施對醫(yī)?；痤A算帶來的長期影響。

2.5 英國醫(yī)保BIA規(guī)范文件

從2017年4月1日起，英國在衛(wèi)生技術評估方案中引入了醫(yī)保BIA[9]。英國國家健康與保健研究所（National Institute for Health and Care Excellence，NICE）與英國國家醫(yī)療服務體系（National Health Service，NHS ）將在2020年審查引入醫(yī)保BIA這種評估方法對醫(yī)藥公司、醫(yī)療系統(tǒng)等各方面的影響。

2.5.1 基本分析框架

英國的醫(yī)保BIA文件規(guī)定了包括研究角度、研究時限、目標人群、參比情形、成本、臨床數(shù)據(jù)、醫(yī)保BIA結(jié)果的呈現(xiàn)以及敏感性分析等。

2.5.2 特殊規(guī)定

英國醫(yī)保BIA文件在醫(yī)保BIA目標、背景陳述、數(shù)據(jù)來源、報告格式等方面體現(xiàn)了本國特色。

（1）醫(yī)保BIA目標。醫(yī)保BIA將評估使用一項技術對NHS的影響，既保證英國國民健康保險體系財務的可持續(xù)性，又確保英國醫(yī)藥公司的利益。如果某項衛(wèi)生技術的預算影響超過兩千萬英鎊，NHS可能與提供該技術的公司進行商業(yè)討論，減少對該技術的資助，以降低資助這項技術對其他醫(yī)療服務的影響。

（2）背景陳述。英國醫(yī)保BIA要求BIA相關報告主要由醫(yī)藥公司遞交給NHS，然后由專門對醫(yī)保BIA報告進行審查的小組審查報告。由于審查人員背景的復雜性，英國對所評估技術的臨床實踐相關信息進行了規(guī)范。同前述幾個國家一樣，英國醫(yī)保BIA主要分析藥品、醫(yī)療器械、治療方法三類，其指南主要以治療方案為例進行敘述。由于NHS的特殊性及醫(yī)保BIA作為衛(wèi)生技術評估的一部分被考慮，故其規(guī)范性文件建議考慮使用該衛(wèi)生技術對其他領域資源的影響，如勞動力市場、基礎設施建設、教育領域等。

（3）數(shù)據(jù)來源。英國醫(yī)保BIA文件對確定當前衛(wèi)生技術的影響與預測未來影響的數(shù)據(jù)來源提出了不同建議。用于評估當前狀況的數(shù)據(jù)來源包括醫(yī)院數(shù)據(jù)、電子處方數(shù)據(jù)、初級保健數(shù)據(jù)（如全科醫(yī)生醫(yī)療數(shù)據(jù)庫）、相關出版物等;用于預測未來影響的數(shù)據(jù)來源包括專家意見、醫(yī)藥公司提交數(shù)據(jù)、類似衛(wèi)生技術或其他干預措施的數(shù)據(jù)等。

（4）報告格式。英國有成文的對醫(yī)藥公司提交的醫(yī)保BIA格式進行規(guī)定的規(guī)范性文件[10]。其規(guī)定醫(yī)保BIA必須包括以下幾個基本部分：對所評估衛(wèi)生技術的詳細介紹、臨床實踐相關問題、對參比情形的介紹、估計的年度預算影響結(jié)果、對評估局限性的說明等，具體見圖1。

3 5個歐洲國家醫(yī)保BIA指南或文件建議對比

3.1 指南或文件建議的共性之處

由于地理位置接近，政治、文化等各方面的趨同性，本文所涉及的5個歐洲國家醫(yī)保BIA指南或文件的分析框架基本相同。歐洲各國計算目標人群時，一般是根據(jù)適應證對目標人群規(guī)模進行估計;一般是基于藥品效果、成本、患者選擇偏好等方面的差異性，對亞組進行討論;考慮了衛(wèi)生技術（治療方案/藥品/醫(yī)療器械）成本、不良反應和/或并發(fā)癥成本、其他醫(yī)療服務成本;一般要求分析關鍵數(shù)據(jù)要素與模型的不確定性。

參考法國醫(yī)保BIA指南框架，可將5個歐洲國家醫(yī)保BIA指南或文件格式總結(jié)為3個部分：第一部分從宏觀角度認識醫(yī)保BIA，包括醫(yī)保BIA的定義/目的、被評估的衛(wèi)生技術類型、受眾;第二部分側(cè)重于了解醫(yī)保BIA的分析框架;第三部分側(cè)重于說明醫(yī)保BIA評價的數(shù)據(jù)與數(shù)據(jù)來源的選擇，具體見圖2。

3.2 指南或文件建議的個性之處

除前文所述各國醫(yī)保BIA指南或文件的特殊規(guī)定外，在進行具體評估時，各國仍存在一些細節(jié)方面的差異。例如波蘭、比利時和法國的指南考慮了超說明書用藥的問題，而愛爾蘭的指南則并未提及;愛爾蘭、法國和英國的指南或文件提出要考慮檢測與管理費用，但波蘭和比利時的指南則不考慮此類成本。

由于醫(yī)療體系的差異性，歐洲各國對醫(yī)保BIA的定義略有不同。以比利時、愛爾蘭、英國為代表的國家將醫(yī)保BIA看作衛(wèi)生技術評估的一部分進行討論。國際上一般認為衛(wèi)生技術評估是對臨床證據(jù)和經(jīng)濟證據(jù)的審查。臨床證據(jù)是用來反映衛(wèi)生技術的有效性，包括對患者健康的益處和對生活質(zhì)量的影響，以及對死亡率的潛在影響;經(jīng)濟證據(jù)是用來反映這項技術的效果及納入報銷體系后對資源的影響，從而評估其是否“物有所值”[1-2]。審查經(jīng)濟證據(jù)的方法主要包括藥物經(jīng)濟學評價和醫(yī)保BIA，而就是否將醫(yī)保BIA看作獨立于藥物經(jīng)濟學評價之外的評估方式這一問題，不同的國家有不同的看法。藥物經(jīng)濟學評價與醫(yī)保BIA可能有許多相同的數(shù)據(jù)要求，但其范圍和結(jié)果報告方面有很大的不同[11]。因此也有部分歐洲國家將藥物經(jīng)濟學評價與醫(yī)保BIA看作是兩個獨立的評估體系。而以荷蘭、瑞典、意大利為代表的大部分歐洲國家以藥物經(jīng)濟學評價為主，部分國家如匈牙利僅在藥物經(jīng)濟學評價指南中對醫(yī)保BIA的實施略有提及。這導致醫(yī)保BIA評價細節(jié)方面的差異。例如，由于波蘭將醫(yī)保BIA看作是藥物經(jīng)濟學評價的一部分，因此在貼現(xiàn)問題上采用經(jīng)濟評估通用的貼現(xiàn)率（5%）;而比利時、愛爾蘭等國基于醫(yī)保BIA研究時限較短等因素，不考慮貼現(xiàn)。我國學者在先前的研究中提到，雖然藥物經(jīng)濟學評價與預算影響分析存在一定的差異性，但也存在較強的互補性，將二者聯(lián)用能夠充分評估某一藥品的經(jīng)濟性水平，有助于我國醫(yī)療保險基金的平穩(wěn)運行[3]。5個歐洲國家醫(yī)保BIA相關政策對比分析見表1。

4 歐洲國家醫(yī)保BIA指南或文件對我國的啟示

4.1 在我國醫(yī)療衛(wèi)生決策中重視醫(yī)保BIA的作用

進行新藥上市批準以及將藥品納入醫(yī)保目錄時，藥品的可負擔性問題在國際上越來越受到關注。作為全面評估的一部分，基于醫(yī)保角度的醫(yī)保BIA幾乎在所有發(fā)達國家的戰(zhàn)略預算規(guī)劃中得到廣泛應用[12]。2015-2019年，我國三級公立醫(yī)院次均門診費用從276.5元上漲至326.2元，5年漲幅達18%[13-14]。面對醫(yī)療費用持續(xù)上漲的現(xiàn)狀，建議我國在制訂衛(wèi)生政策時要充分考慮醫(yī)療費用的可負擔性問題;同時，建議我國在藥物經(jīng)濟學評價中強化醫(yī)保BIA的使用要求，使評估結(jié)果的呈現(xiàn)更加全面[15]，有助于選擇更有優(yōu)勢的藥品納入醫(yī)保。

我國目前有眾多創(chuàng)新藥、重大疾病治療藥品不斷被納入醫(yī)保，例如成功加入醫(yī)保乙類目錄的程序性死亡受體1（PD-1）單抗——信迪利單抗。此類定價較高的藥品給醫(yī)?；饚砹艘欢▔毫?，醫(yī)保基金的可負擔性問題成為社會關注的焦點。醫(yī)保BIA計算干預方案的凈資源消耗，可作為計算藥品可負擔性的工具[3-5]，因此可將其應用于與醫(yī)藥衛(wèi)生相關的各個領域，包括新藥上市批準、醫(yī)保談判、基本藥物目錄的遴選、藥品定價、藥品帶量采購、公共衛(wèi)生資源配置等。在上述各領域引入醫(yī)保BIA，計算藥品對資源的影響，可以幫助控制我國逐年上漲的醫(yī)療衛(wèi)生費用。例如可在醫(yī)保談判中，通過醫(yī)保BIA對新藥未納入醫(yī)保與納入醫(yī)保兩個情形下的總成本進行比較，從醫(yī)?；鹂芍Ц缎缘慕嵌葘Υ怂幤肥欠癖患{入醫(yī)保報銷范圍提出建議，有利于保障醫(yī)保資金平穩(wěn)運行。

4.2 制定我國的醫(yī)保BIA指南以規(guī)范實證研究

指南對實證研究具有規(guī)范作用，目前我國已有出版的藥物經(jīng)濟學評估指南[16]，但尚無醫(yī)保BIA指南，導致醫(yī)保BIA實證研究的質(zhì)量參差不齊。部分文獻的研究假設、敏感性分析、數(shù)據(jù)來源等并不嚴謹。例如關于舒尼替尼治療轉(zhuǎn)移性腎細胞癌的醫(yī)保BIA中，缺少對舒尼替尼成本的敏感性分析[17];在另一項關于腎康栓治療慢性腎功能衰竭的醫(yī)保BIA中，模型假設腎康栓加入醫(yī)保后僅對同類藥品中的某一藥品的市場份額產(chǎn)生影響[18]，但未說明此假設的理由，故基于此假設預測每年腎康栓的市場份額數(shù)據(jù)的合理性值得懷疑。因此，建議制定我國本土的醫(yī)保BIA指南，幫助提升我國醫(yī)保BIA的整體研究質(zhì)量，提高醫(yī)保BIA結(jié)果的借鑒價值，從而使其成為醫(yī)療衛(wèi)生相關部門可靠的評價和決策工具。

4.3 制定符合我國衛(wèi)生體系特點的醫(yī)保BIA指南

4.3.1 對我國醫(yī)保BIA指南整體框架的建議

一致的框架、規(guī)范的研究設計有助于提升醫(yī)保BIA的整體研究質(zhì)量。雖然歐洲各國醫(yī)保BIA研究指南之間存在些許差別，其總體框架保持一致。根據(jù)歐洲經(jīng)驗，建議我國醫(yī)保BIA指南應至少包括如下要素：研究角度、研究時限及貼現(xiàn)、參比情形、目標人群、成本、市場份額、數(shù)據(jù)來源、不確定性分析等。

4.3.2 對我國醫(yī)保BIA指南基本要素細節(jié)的建議

（1）研究角度。鑒于我國醫(yī)保系統(tǒng)存在部分地域差異性，每一項醫(yī)保BIA研究也都應該基于特定的研究角度。一般而言，醫(yī)保BIA研究的視角一般基于各級醫(yī)保決策機構(gòu)，例如國家醫(yī)保主管部門、省級醫(yī)保主管部門、醫(yī)院醫(yī)保部門等?；诓煌芯恳暯浅霭l(fā)的醫(yī)保BIA研究所需考慮的成本計量項目有所不同。

（2）研究時限及貼現(xiàn)。法國、英國、比利時等國家的醫(yī)保BIA指南中，均推薦醫(yī)保BIA研究時限為3～5年。但是，由于近年來我國人口老齡化嚴重、醫(yī)療費用高速增長等因素，導致醫(yī)?；鹗找媾c支出呈現(xiàn)出高度不穩(wěn)定性。因此，建議我國的醫(yī)保BIA研究時限盡可能延長，應至少為5年。

醫(yī)保BIA研究時限內(nèi)的每一年度均應該計算相應的預算影響，即成本增量，因此醫(yī)保BIA研究過程中相關成本推薦表示形式為每個預算周期內(nèi)的名義貨幣，即一般不考慮貼現(xiàn)等因素。但由于我國老年人口數(shù)量龐大，每年高血壓、糖尿病等慢病的發(fā)病率高，與急性病相比其治療持續(xù)時間、治療次數(shù)以及治療成本等諸多方面存在差異，在這種情況下，研究者可使用疾病經(jīng)治療達到穩(wěn)態(tài)的一段時間作為研究時限，或考慮貼現(xiàn)率等因素。

（3）目標人群。醫(yī)保BIA目標人群應該以藥品說明書或是新藥申報書中被批準的適應證為基礎，同時考慮疾病的流行病學特征（如患病率、診斷率、治療率等），以及醫(yī)保規(guī)定的有關適用和報銷該新藥可能的限制條件（包括超說明書用藥等）。此外，針對部分人群患有的特殊疾病也需要考慮其他相關因素，例如疾病不同分型或分級等。

目標人群應是動態(tài)變化的，即個人是否被納入或被排除取決于他們是否符合已制定的報銷準入標準。醫(yī)保報銷條件變化、疾病轉(zhuǎn)移、治愈或死亡等都有可能帶來目標人群的變動。由于特定藥品可能縮短治療時間，減緩疾病進程或在不完全治愈的情況下降低死亡率，這種情況也會導致納入率和排除率失衡，目標人群也將會發(fā)生改變。

（4）成本。治療成本是整個治療方案中所產(chǎn)生的一系列醫(yī)?？蓤箐N的費用，通常包括治療方案成本、醫(yī)療服務成本、不良反應或其他并發(fā)癥成本以及其他成本。醫(yī)保BIA通常的研究角度為醫(yī)保決策機構(gòu)，因此疾病帶來的勞動力損失等通常不予考慮，這一點在本文納入的幾個歐洲國家中是一致的。研究過程中還需考慮新藥和參比制劑導致的疾病進展、疾病持續(xù)時間及疾病治療結(jié)果的不同，這些情形會導致納入的成本環(huán)節(jié)不完全相同，需分別考慮。

（5）不確定性分析。除了關鍵參數(shù)的敏感性分析，比利時、愛爾蘭、波蘭等國家的醫(yī)保BIA指南還推薦對模型結(jié)構(gòu)進行不確定性分析，即采用情景分析法，通過改變結(jié)構(gòu)假設來產(chǎn)生合理的替代情景，例如超說明書用藥情景的出現(xiàn)、國家藥物政策對于藥品使用的影響等，通過改變特定的參數(shù)和模型結(jié)構(gòu)的假設來驗證醫(yī)保BIA結(jié)果的可靠性和穩(wěn)健性。

5 結(jié)語

綜上所述，本文采用文獻研究法，查找并篩選出愛爾蘭、法國、波蘭、比利時、英國等5個歐洲國家的醫(yī)保BIA指南或規(guī)范性文件，對其基本分析框架和特殊規(guī)定分別進行介紹，并作出橫向?qū)Ρ确治?。在研究歐洲部分國家醫(yī)保BIA指南的基礎上，對我國醫(yī)保BIA指南的整體框架和基本要素的制定提出了建議，旨在幫助相關部門根據(jù)我國醫(yī)療體系特色，制定適用于我國的醫(yī)保BIA指南。

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（收稿日期：2020-02-29 修回日期：2020-05-17）

（編輯：劉明偉）