英國NICE醫(yī)用耗材準(zhǔn)入流程及啟示

呂蘭婷 余瀏潔

（中國人民大學(xué)公共管理學(xué)院、中國人民大學(xué)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估與醫(yī)藥政策研究中心 北京 100872）

2019年5月29日，中央全面深化改革委員會(huì)第八次會(huì)議召開，審議通過了《關(guān)于治理高值醫(yī)用耗材的改革方案》。方案指出：高值醫(yī)用耗材治理關(guān)系減輕人民群眾醫(yī)療負(fù)擔(dān)，要理順高值醫(yī)用耗材價(jià)格體系，推動(dòng)形成高值醫(yī)用耗材質(zhì)量可靠、流通快捷、價(jià)格合理、使用規(guī)范的治理格局。6月15日，北京市正式實(shí)施北京醫(yī)耗聯(lián)動(dòng)綜合改革。此次改革的重點(diǎn)任務(wù)之一是在醫(yī)藥分開綜合改革取消藥品加成的基礎(chǔ)上，取消醫(yī)用耗材加成[1]，按醫(yī)用耗材采購進(jìn)價(jià)收費(fèi)。取消醫(yī)用耗材加成是一個(gè)全國大趨勢，今后醫(yī)用耗材的使用也將成為醫(yī)院運(yùn)營成本的重要組成部分，如何科學(xué)合理地進(jìn)行醫(yī)用耗材準(zhǔn)入乃至定價(jià)變得十分重要。

1 我國醫(yī)用耗材準(zhǔn)入現(xiàn)狀

醫(yī)用耗材是指醫(yī)療機(jī)構(gòu)在開展臨床治療和醫(yī)療診治過程中頻繁使用的具有醫(yī)用診療特征的消耗性材料，包括一次性、可重復(fù)使用和植入人體的醫(yī)療器械等。我國大部分醫(yī)用耗材在醫(yī)院層面進(jìn)行準(zhǔn)入和采購。我國醫(yī)用耗材管理工作起步較晚，大部分醫(yī)院仍未建立科學(xué)規(guī)范的管理制度。醫(yī)院層面的耗材準(zhǔn)入采購申請一般由臨床醫(yī)生根據(jù)診療需要提出，由于臨床醫(yī)生對(duì)耗材的相關(guān)政策法規(guī)和整個(gè)市場產(chǎn)品情況了解比較片面，大多數(shù)時(shí)候會(huì)申請之前使用過的耗材，在申請環(huán)節(jié)也缺少充分論證[2]。而對(duì)于諸多創(chuàng)新醫(yī)用耗材，醫(yī)院又缺少科學(xué)的評(píng)價(jià)體系，對(duì)創(chuàng)新耗材的準(zhǔn)入把關(guān)不嚴(yán)，導(dǎo)致一些進(jìn)入市場時(shí)間短、價(jià)格虛高甚至是國際上已被淘汰的耗材進(jìn)入醫(yī)院，大大增加了醫(yī)院的運(yùn)營成本、質(zhì)量安全風(fēng)險(xiǎn)和患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)[3]。隨著醫(yī)用耗材加成的逐步取消和DRGs醫(yī)保支付方式改革的推進(jìn)，傳統(tǒng)粗放式耗材準(zhǔn)入模式已經(jīng)無法滿足醫(yī)院內(nèi)涵式發(fā)展的需要。

2 英國NICE及其耗材準(zhǔn)入現(xiàn)狀

2.1 英國NICE簡介

英國國家衛(wèi)生醫(yī)療質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)署（NICE）作為獨(dú)立于英國國家醫(yī)療服務(wù)體系（NHS）的機(jī)構(gòu)，負(fù)責(zé)提供有關(guān)改善健康和社會(huì)護(hù)理的循證指導(dǎo)和建議。NICE的部門職責(zé)是通過衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估（HTA）來確定創(chuàng)新藥品、新醫(yī)療器械、創(chuàng)新耗材、創(chuàng)新醫(yī)療技術(shù)等的安全有效性、經(jīng)濟(jì)性（包括比較其與現(xiàn)有治療方案相比是否具有成本效益，可能帶來的預(yù)算壓力）以及社會(huì)適應(yīng)性（包括倫理、法律、政治影響）等。

2.2 英國NICE耗材準(zhǔn)入現(xiàn)狀

圖1 醫(yī)療技術(shù)指南（MTG）制定流程圖

NICE內(nèi)部的衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估中心承擔(dān)著NICE職責(zé)中需要HTA的大部分工作，而其中對(duì)醫(yī)用耗材的HTA和管理分散在三個(gè)長期固定的項(xiàng)目組，由三個(gè)委員會(huì)分別負(fù)責(zé)HTA管理質(zhì)控和基于HTA的最終決策。第一個(gè)是醫(yī)療技術(shù)評(píng)估項(xiàng)目（MTEP），主要評(píng)估相對(duì)高耗、對(duì)衛(wèi)生總費(fèi)用影響較大的耗材和醫(yī)療器械；第二個(gè)是技術(shù)評(píng)估項(xiàng)目（TA），主要評(píng)估創(chuàng)新藥品和昂貴的創(chuàng)新耗材等；第三個(gè)是評(píng)估診斷項(xiàng)目（DAP），主要評(píng)估創(chuàng)新醫(yī)療診斷技術(shù)，包括昂貴的創(chuàng)新診斷技術(shù)和與其配合使用的耗材。

3 英國NICE耗材HTA流程

英國醫(yī)用耗材的評(píng)估涉及MTEP、TA和DAP三個(gè)項(xiàng)目，評(píng)估內(nèi)容和流程均不同，鑒于大部分耗材指南是由MTEP項(xiàng)目制定的，所以本文主要分析MTEP的評(píng)估流程。

MTEP的目標(biāo)是促進(jìn)在醫(yī)療和社會(huì)照護(hù)體系中更快地采用新的技術(shù)（這個(gè)項(xiàng)目中的技術(shù)主要指耗材、醫(yī)療器械），鼓勵(lì)合作研究（即生產(chǎn)行業(yè)和醫(yī)療與照護(hù)體系），以產(chǎn)生所選技術(shù)的臨床效用的證據(jù)。MTEP的主要活動(dòng)和職責(zé)是：確定和選擇適當(dāng)?shù)尼t(yī)療器械或者耗材；NICE派專人幫助企業(yè)準(zhǔn)備材料申請進(jìn)行NICE評(píng)估；獨(dú)立的外部評(píng)估中心審查企業(yè)提交證據(jù)，并在必要時(shí)展開獨(dú)立評(píng)估并發(fā)送評(píng)估報(bào)告和相關(guān)證據(jù)給委員會(huì)；委員會(huì)基于HTA證據(jù)制定和發(fā)布相關(guān)耗材使用的指導(dǎo)意見；根據(jù)臨床需要審查和更新指導(dǎo)意見。MTEP制定的指南稱為醫(yī)療技術(shù)指南（MTG），其制定流程大致分為以下11個(gè)步驟（見圖1）。

遴選評(píng)估的耗材（第1周起）：由于一次可以評(píng)估的耗材數(shù)量有限，因此選題小組會(huì)選擇可能對(duì)患者和健康與社會(huì)照護(hù)系統(tǒng)最有利的耗材。要求評(píng)估的耗材包括以下一個(gè)或兩個(gè)好處：對(duì)患者有益（與現(xiàn)有耗材相比，患者可獲得可衡量的益處）；有益于整個(gè)醫(yī)療和社會(huì)照護(hù)系統(tǒng)（采用該耗材可能減輕NHS工作人員的負(fù)擔(dān)或減少資源使用）。

開題以確定評(píng)估的范圍（第1周起）：評(píng)估范圍為評(píng)估證據(jù)和委員會(huì)的決策制定界限，范圍包括：耗材描述及其聲稱的好處；與該耗材相關(guān)的疾病、病癥或臨床問題的信息；該耗材的監(jiān)管狀況；制定該耗材指南的理由，包括任何相關(guān)的考慮因素；評(píng)估要解決的決策問題；參與提供技術(shù)評(píng)估的專業(yè)和患者組織的名單；邀請?jiān)u估范圍的社團(tuán)或組織名單。確定后制定評(píng)估范圍草案。

開題范圍草案公開征求意見（第4周起）：NICE邀請企業(yè)、專家顧問、相關(guān)患者和照護(hù)組織、專業(yè)協(xié)會(huì)和其他注冊利益相關(guān)者在5個(gè)工作日內(nèi)對(duì)開題范圍草案發(fā)表評(píng)論，一旦范圍最終確定，將在網(wǎng)站上發(fā)布。

企業(yè)提交臨床證據(jù)（第4周起）和經(jīng)濟(jì)學(xué)證據(jù)（第6周起）：企業(yè)使用模板和指南說明，根據(jù)最終開題范圍準(zhǔn)備并提交耗材的臨床證據(jù)、經(jīng)濟(jì)學(xué)證據(jù)與成本模型，這基于已發(fā)布或未發(fā)布的數(shù)據(jù)，包括為監(jiān)管目的而準(zhǔn)備的機(jī)密數(shù)據(jù)。提交的證據(jù)旨在回答評(píng)估范圍中提出的問題。企業(yè)有6周的時(shí)間提供這些信息。因?yàn)楹牟钠髽I(yè)相對(duì)藥企規(guī)模小得多，大多數(shù)對(duì)于申請NICE評(píng)估沒有經(jīng)驗(yàn)，NICE會(huì)派專人幫助這些企業(yè)熟悉流程和方法并準(zhǔn)備材料用于NICE評(píng)估。

撰寫評(píng)估報(bào)告（第8周起）：獨(dú)立的外部評(píng)估中心審查和評(píng)估證據(jù)，并撰寫評(píng)估報(bào)告。獨(dú)立的外部評(píng)估中心是NICE簽約的9個(gè)外部研究中心之一，他們具有開展HTA的方法學(xué)知識(shí)和其他相關(guān)專業(yè)知識(shí)。如果外部評(píng)估中心認(rèn)為企業(yè)提交的內(nèi)容未能充分解決開題范圍內(nèi)的問題，中心可能會(huì)建議MTEP小組開展進(jìn)一步分析。在這種情況下，額外的分析通常由外部評(píng)估中心按照團(tuán)隊(duì)的指示進(jìn)行，并構(gòu)成評(píng)估報(bào)告的一部分。如果對(duì)提交的成本模型進(jìn)行了更改，外部評(píng)估中心會(huì)在評(píng)估報(bào)告中包含這些修訂的詳細(xì)技術(shù)信息及其結(jié)果和影響。企業(yè)也將有機(jī)會(huì)審查報(bào)告的事實(shí)準(zhǔn)確性。這大約需要6周的時(shí)間。

撰寫評(píng)估報(bào)告概述（第18周起）：由MTEP團(tuán)隊(duì)撰寫的評(píng)估報(bào)告概述包括證據(jù)基礎(chǔ)和成本模型的主要特征、所做的任何其他分析、重要的不確定性和委員會(huì)可能希望討論的主要問題，以及在適當(dāng)情況下進(jìn)一步研究的必要性。

召開醫(yī)療技術(shù)咨詢委員會(huì)（MTAC）會(huì)議（第21周起）：MTAC是一個(gè)獨(dú)立的咨詢委員會(huì)，每月舉行一次會(huì)議以制定關(guān)于評(píng)估耗材的建議草案。會(huì)議內(nèi)容包括：評(píng)估報(bào)告和企業(yè)提交的資料；由MTEP團(tuán)隊(duì)編寫的評(píng)估報(bào)告概述；專家顧問的貢獻(xiàn)；患者和照護(hù)組織報(bào)告的重要結(jié)果。相關(guān)會(huì)議文件將在會(huì)議召開前兩周發(fā)送給委員會(huì)成員。委員會(huì)會(huì)議向公眾開放，會(huì)后發(fā)布醫(yī)療技術(shù)咨詢文件。

就指導(dǎo)意見草案公開征求意見（第24周起）：MTAC在指導(dǎo)意見草案中提出臨時(shí)建議。征求意見開始時(shí)，NICE會(huì)通知相關(guān)群體，包括：國家患者組織、英國醫(yī)療保健行業(yè)協(xié)會(huì)和英國體外診斷協(xié)會(huì)、相關(guān)專家顧問，以及其成員可能使用該耗材的專業(yè)機(jī)構(gòu)、被評(píng)估耗材的企業(yè)、其他在網(wǎng)站上注冊了的利益相關(guān)者。公開征求意見為期4周。

指導(dǎo)意見終稿發(fā)布（第30周起）：委員會(huì)審議收到的關(guān)于指導(dǎo)意見草案的意見，然后提出關(guān)于被評(píng)估耗材是否推薦使用的最終建議。最終決議（第33周起）：如有異議可以提交意見，該步驟是該耗材在臨床使用指南發(fā)布之前的最終質(zhì)量保證步驟。最終指南發(fā)布（第38周）：指南最終發(fā)布后，還會(huì)根據(jù)臨床需要審查和更新指導(dǎo)意見和指南。

MTG的法律效力不如TA指南，TA指南是法律強(qiáng)制NHS必須執(zhí)行的，而MTG只是推薦意見，不強(qiáng)制執(zhí)行，但是一般都會(huì)起到較強(qiáng)的正面推動(dòng)作用。隨著NICE耗材評(píng)估的增多，NICE也在探討在未來幾年將MTG調(diào)整為強(qiáng)制執(zhí)行的指南。

4 耗材準(zhǔn)入的難題和NICE的應(yīng)對(duì)方式

耗材準(zhǔn)入的難題包括醫(yī)用耗材的證據(jù)不易評(píng)估和收集。表現(xiàn)在：耗材的有效性可能會(huì)持續(xù)不斷地小幅度有所改進(jìn)；使用醫(yī)用耗材的臨床結(jié)果通常取決于使用者接受的培訓(xùn)、能力和經(jīng)驗(yàn)；新耗材的臨床證據(jù)通常是有限的，特別是具有適當(dāng)替代治療或診斷方法的比較證據(jù)。醫(yī)用耗材的成本通常包括采購成本（包括相關(guān)基礎(chǔ)設(shè)施）和運(yùn)行成本（包括維護(hù)和消耗品），并且除了與其使用直接相關(guān)的成本之外，新耗材可能通過其對(duì)使用全周期的各個(gè)方面影響來影響成本。

醫(yī)用耗材更新快，利益相關(guān)者較多，且難以獲得同行評(píng)審的研究，準(zhǔn)入決策過程復(fù)雜。醫(yī)用耗材的監(jiān)管要求較少，隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)不易進(jìn)行，其證據(jù)不如藥品多且證據(jù)質(zhì)量也不如藥品高，并且耗材企業(yè)很多是小型企業(yè)，企業(yè)極度缺乏評(píng)估經(jīng)驗(yàn)。

NICE的應(yīng)對(duì)方式是盡早識(shí)別有前景的耗材，為企業(yè)提交申請的過程主動(dòng)提供細(xì)致幫助，放寬臨床證據(jù)收集的要求，聽取權(quán)威專家的意見，評(píng)估時(shí)進(jìn)行成本結(jié)果建模，與現(xiàn)有耗材比較，在臨床應(yīng)用上質(zhì)量不差且不貴即可準(zhǔn)入。NICE還建立了新醫(yī)療技術(shù)資金授權(quán)（New Medtech Funding Mandate），加快具有成本效益的新耗材準(zhǔn)入。同時(shí)，還大幅增加了NICE評(píng)估耗材的數(shù)量，并與NHS合作，為安全、有效、有應(yīng)用前景的耗材提供個(gè)性化支持，以提高準(zhǔn)入率。

5 啟示

在取消公立醫(yī)院醫(yī)用耗材加成的改革背景下，HTA在醫(yī)用耗材的醫(yī)保準(zhǔn)入過程中有著重要作用。第一，在宏觀層面，HTA關(guān)注醫(yī)用耗材的安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)學(xué)特性和社會(huì)適應(yīng)性等，可以提供證據(jù)，從而支持耗材準(zhǔn)入、招采產(chǎn)品遴選的相關(guān)決策。第二，在微觀層面，醫(yī)院可以使用基于醫(yī)院的衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估（HB-HTA）為醫(yī)院的耗材管理工作提供證據(jù)支持，使醫(yī)院能夠基于循證證據(jù)來決定如何做出符合本醫(yī)院實(shí)際情況的醫(yī)用耗材采購和使用決策，以同時(shí)滿足提供高質(zhì)量醫(yī)療服務(wù)，醫(yī)院控費(fèi)和減輕患者負(fù)擔(dān)的多重目標(biāo)。

5.1 全國性醫(yī)用耗材信息數(shù)據(jù)庫

耗材更新速度快且臨床證據(jù)難以收集，更有必要建立全國性的耗材信息數(shù)據(jù)庫。相關(guān)部門鼓勵(lì)耗材生產(chǎn)廠家在數(shù)據(jù)庫中注冊新產(chǎn)品，并制定全國統(tǒng)一的證據(jù)提交模板，要求生產(chǎn)廠家在注冊新產(chǎn)品的同時(shí)提交相關(guān)臨床證據(jù)，并鼓勵(lì)提交經(jīng)濟(jì)學(xué)證據(jù)。邀請第三方評(píng)估機(jī)構(gòu)對(duì)提交的證據(jù)進(jìn)行審核和管理，將證據(jù)質(zhì)量差的產(chǎn)品剔除，保證證據(jù)的質(zhì)量，以便各級(jí)耗材準(zhǔn)入部門（各級(jí)醫(yī)院、省級(jí)招采平臺(tái)、國家平臺(tái)等）使用。目前，在國家醫(yī)保局的牽頭下，全國性的高值耗材信息數(shù)據(jù)庫建設(shè)已提上日程。今后，耗材信息收集的工作還需正式化、精細(xì)化和公開化；方法要嚴(yán)謹(jǐn)化、簡明化和透明化；數(shù)據(jù)庫建設(shè)需要穩(wěn)扎穩(wěn)打，逐步擴(kuò)展到低值耗材領(lǐng)域；最終數(shù)據(jù)庫的管理也離不開持續(xù)跟進(jìn)和及時(shí)更新。

5.2 醫(yī)用耗材的綜合評(píng)價(jià)體系

醫(yī)用耗材種類繁多，應(yīng)根據(jù)各類耗材的特點(diǎn)，針對(duì)不同質(zhì)量層次、不同功能、不同療效、不同價(jià)格的耗材做出合理有效的評(píng)價(jià)，并在此基礎(chǔ)上探索對(duì)醫(yī)用耗材的合理使用范圍和合理定價(jià)。對(duì)衛(wèi)生總費(fèi)用影響較大（總體成本增加或降低）且有較好應(yīng)用前景、臨床需求量大的耗材應(yīng)優(yōu)先評(píng)估，評(píng)估結(jié)果是否具有成本效益應(yīng)進(jìn)行全方位、全流程的綜合考量，例如對(duì)于一些臨床急需的耗材可以適當(dāng)降低準(zhǔn)入標(biāo)準(zhǔn)；對(duì)于臨床使用量大、輔助治療一些負(fù)擔(dān)較重疾病的耗材可以根據(jù)具體情況提高支付意愿的閾值。而對(duì)一些創(chuàng)新性較強(qiáng)但是價(jià)格昂貴的耗材進(jìn)行基于HTA評(píng)估結(jié)果的有效談判定價(jià)等方式來促進(jìn)醫(yī)?；鹗褂眯首畲蠡瑫r(shí)促進(jìn)行業(yè)健康有序發(fā)展，并盡量減輕患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。需要針對(duì)醫(yī)用耗材種類繁多、更新?lián)Q代快、逐步“微量”創(chuàng)新多的特點(diǎn)，建立一套適合我國決策情況和醫(yī)院準(zhǔn)入情況的醫(yī)用耗材的綜合評(píng)價(jià)流程和方法體系。

5.3 鼓勵(lì)醫(yī)院準(zhǔn)入和采購前采用醫(yī)用耗材HB-HTA

醫(yī)用耗材有許多種類并且會(huì)有持續(xù)不斷的“微量”創(chuàng)新改進(jìn)，導(dǎo)致耗材的數(shù)據(jù)不易收集因而證據(jù)不確定性極大。醫(yī)務(wù)人員作為醫(yī)用耗材的直接使用者，可以直接觀察并記錄耗材的使用情況和產(chǎn)生的效果，同時(shí)收集不斷更新的成本效益數(shù)據(jù)。我國可以從基于醫(yī)院的HTA做起，發(fā)揮各個(gè)醫(yī)院的專業(yè)特長和技術(shù)優(yōu)勢，充分利用醫(yī)院數(shù)據(jù)資源，鼓勵(lì)醫(yī)院在準(zhǔn)入和采購前采用醫(yī)用耗材HB-HTA。HBHTA的推動(dòng)既可以規(guī)范醫(yī)院新產(chǎn)品準(zhǔn)入和采購流程，也可以通過評(píng)估和結(jié)果的應(yīng)用減少耗材臨床使用的證據(jù)不確定性。

5.4 以國家層面機(jī)構(gòu)牽頭的HTA評(píng)估網(wǎng)絡(luò)

我國可以充分利用現(xiàn)有資源，通過國家層面的HTA機(jī)構(gòu)來加強(qiáng)和管理醫(yī)用耗材的綜合評(píng)價(jià)體系。這個(gè)機(jī)構(gòu)可以通過自身發(fā)展和拓展與國內(nèi)相關(guān)高校、研究機(jī)構(gòu)合作，納入足夠數(shù)量的臨床醫(yī)學(xué)專家、流行病學(xué)專家、器械耗材信息專家、衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)專家等相關(guān)學(xué)科專家，評(píng)估廠家提交的證據(jù)，或者與廠家合作共同收集并評(píng)估證據(jù)。目前我國已有不少衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估中心，但各中心進(jìn)行的評(píng)估工作比較分散，迫切需要一個(gè)機(jī)構(gòu)來扮演英國NICE的角色，實(shí)現(xiàn)我國評(píng)估資源的有效整合。對(duì)于創(chuàng)新性極強(qiáng)并且（或是）對(duì)衛(wèi)生體系有極大可能造成巨大影響（整體成本降低或者極大增高）的醫(yī)療器械和耗材，由國家或地區(qū)層面HTA機(jī)構(gòu)負(fù)責(zé)進(jìn)行評(píng)估和撰寫指導(dǎo)意見。對(duì)于其他在醫(yī)院層面準(zhǔn)入的產(chǎn)品，則鼓勵(lì)或要求醫(yī)院準(zhǔn)入和采購前的醫(yī)用耗材HB-HTA。最終通過不斷積累完善形成一套較成熟的評(píng)估體系與一個(gè)既分工又合作的HTA全國評(píng)估網(wǎng)絡(luò)。