冷靜不冷漠讓有溫度的政策更加現(xiàn)實(shí)可行

口服制劑能直接降低醫(yī)保費(fèi)用

蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院學(xué)科主任醫(yī)師黃海雯:

在罕見病治療方面，口服制劑能直接降低醫(yī)保費(fèi)用，節(jié)約醫(yī)院資源。由于口服藥物使用方便，不需要患者住院，其他相應(yīng)開支也明顯減少，總費(fèi)用甚至比住院費(fèi)用還低。另外，從家庭來講，子女不需要陪患者住院或者請(qǐng)護(hù)工。無論對(duì)于家庭、患者還是醫(yī)保部門，如果有療效明顯、安全性較強(qiáng)的口服藥物，應(yīng)優(yōu)先考慮使用。

用更多韌勁做好注冊(cè)登記工作

國家衛(wèi)生健康委罕見病診療與保障專委會(huì)主任、北京大學(xué)第一醫(yī)院紀(jì)委書記主任醫(yī)師程蘇華:

國家衛(wèi)生健康委罕見病診療與保障專委會(huì)的臨床、經(jīng)濟(jì)、管理等各領(lǐng)域的專家經(jīng)過集體研究認(rèn)為，可以通過可及性、可治療、可診斷以及對(duì)生命影響程度等維度來對(duì)罕見病進(jìn)行篩選。

第一批罕見病目錄公布后，對(duì)各項(xiàng)工作的推進(jìn)起到了很大的作用，接下來要做好注冊(cè)登記工作。當(dāng)然，相應(yīng)的注冊(cè)登記監(jiān)控?cái)?shù)據(jù)系統(tǒng)仍然存在很多問題，需要更多的韌勁和毅力才能完善。

同時(shí)，與醫(yī)療保障相關(guān)的工作，不僅僅是醫(yī)保部門自己的工作，應(yīng)從國家層面引導(dǎo)各方力量去開展。

讓罕見病患者成為最大的獲益者

首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京朝陽醫(yī)院藥學(xué)部主任劉麗宏：

對(duì)于罕見病人群藥物治療的持續(xù)關(guān)注是一種社會(huì)責(zé)任，無論從產(chǎn)品的研究還是臨床使用，都需要科學(xué)精神。

目前，罕見病沒有足夠規(guī)范標(biāo)準(zhǔn)的治療方案，罕見病用藥也處于探討的過程中。這就需要探索更加科學(xué)有效的治療方案，可以使治療有效率和治愈率進(jìn)一步提升，讓罕見病患者成為最大的獲益者。

醫(yī)?；鹗褂脩?yīng)更有效率

國家衛(wèi)生健康委罕見病診療與保障專委會(huì)委員、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京友誼醫(yī)院醫(yī)保辦主任趙冠宏：

在罕見病保障領(lǐng)域，醫(yī)療隊(duì)伍的建設(shè)是必不可少的環(huán)節(jié)，因此，對(duì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)的相關(guān)人員進(jìn)行罕見病方面的專業(yè)培訓(xùn)是一個(gè)迫在眉睫的問題。

此外，針對(duì)罕見病用藥，建議建立以醫(yī)療保險(xiǎn)為主導(dǎo)的多元化保障渠道，進(jìn)而提升患者的保障水平。同時(shí)，為了提升罕見病相關(guān)的醫(yī)?；鹗褂眯?，應(yīng)該進(jìn)一步調(diào)整醫(yī)院的管理結(jié)構(gòu)，并通過行業(yè)聯(lián)動(dòng)，讓醫(yī)?；鸶行У厥褂?。

應(yīng)對(duì)疾病負(fù)擔(dān)進(jìn)行排名

北京大學(xué)醫(yī)院醫(yī)保辦主任冷家驊：

從國際上來看，美國最早通過立法形式鼓勵(lì)對(duì)罕見病藥物的研發(fā)，起到了非常大的作用。隨后，日本、歐洲也有相應(yīng)跟進(jìn)。當(dāng)前，我國雖然制定了第一批罕見病目錄，其從社會(huì)效果上來看，還不能和立法保障所能起到的作用媲美。因此，應(yīng)考慮從立法保障的角度切入，來鼓勵(lì)罕見病用藥市場，這對(duì)整個(gè)產(chǎn)業(yè)的刺激將更加巨大。

此外，目前，群眾關(guān)注的熱點(diǎn)主要集中在高發(fā)病，這部分疾病也是醫(yī)?；鹬饕采w的范圍。要更好地保障罕見病，建議對(duì)各種疾病按照個(gè)人的負(fù)擔(dān)和治療情況進(jìn)行排名，進(jìn)而讓納入醫(yī)保的項(xiàng)目更加有據(jù)可循。

基金安全運(yùn)行，保障方可持續(xù)

國家衛(wèi)生健康委罕見病診療與保障專委會(huì)委員、國家衛(wèi)生健康委衛(wèi)生發(fā)展研究中心副研究員任靜：

罕見病保障政策是有溫度的政策，但是醫(yī)保部門應(yīng)更多地從經(jīng)濟(jì)學(xué)的角度，冷靜、理智地考慮可負(fù)擔(dān)性，以保障醫(yī)?；鸬陌踩\(yùn)行。當(dāng)然，冷靜不代表冷漠，從經(jīng)濟(jì)學(xué)角度考量是為了讓有溫度的政策更加有可持續(xù)性。

目前，國家基本藥物目錄、醫(yī)保藥品目錄以及罕見病目錄，都以專家評(píng)審為主，并逐步納入客觀的數(shù)據(jù)信息系統(tǒng)。下一步，相關(guān)藥品想要進(jìn)入醫(yī)保目錄時(shí)，應(yīng)提交更多相關(guān)材料，除了強(qiáng)調(diào)療效性，還應(yīng)關(guān)注藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的經(jīng)濟(jì)性，包括目前的成本、替代方案成本等。此外，除了直接的成本，還應(yīng)從總的社會(huì)負(fù)擔(dān)，比如直接醫(yī)療成本和直接非醫(yī)療成本，包括交通、食宿、患者家屬陪護(hù)等方面提供相關(guān)數(shù)據(jù)。

激勵(lì)更多社會(huì)力量加入

國家衛(wèi)生健康委罕見病診療與保障專委會(huì)委員、財(cái)政科學(xué)研究所副研究員朱坤：

罕見病涉及醫(yī)療、經(jīng)濟(jì)、民生、科技等眾多領(lǐng)域，是一個(gè)系統(tǒng)性工程，僅僅靠政府是不夠的。建議把公益組織、社會(huì)資金等納入進(jìn)來，激勵(lì)更多社會(huì)力量在罕見病保障領(lǐng)域發(fā)揮作用。

病友組織期待更多支持

病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)秘書長王奕鷗：

作為一名罕見病患者，我認(rèn)為，罕見病相對(duì)于常見病來講，的確面臨著不一樣的挑戰(zhàn)與困難。一些地區(qū)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)對(duì)罕見病診治的水平較低，罕見病患者能被及時(shí)發(fā)現(xiàn)并進(jìn)行早期干預(yù)具有一定難度。

因此，不管在醫(yī)療、用藥還是政策的制定角度，都對(duì)病友組織提出更高的要求。我們期待病友組織有更多參與的空間、通道、機(jī)制，同時(shí)，社會(huì)各界應(yīng)更多支持病友組織向?qū)I(yè)化、規(guī)范化方向發(fā)展，進(jìn)而實(shí)現(xiàn)病友組織在發(fā)聲時(shí)更理性、更有說服力，能夠把病友的訴求通過更加合適的方式加以表達(dá)。

目錄制定應(yīng)發(fā)動(dòng)多方參與

淋巴瘤之家創(chuàng)始人洪飛:

許多罕見病患者的生與死僅一步之差，建議國家優(yōu)化罕見病相關(guān)藥品審批上市政策，加快審批流程。

此外，在第一批罕見病目錄出臺(tái)的過程中，政策制定只有專家參與。目前，國家正在對(duì)第二批罕見病目錄公開征集意見，社會(huì)各界有了正規(guī)、通暢的渠道來反映問題，更加便于將更為緊迫的病種納入病種目錄和醫(yī)保目錄，我們要為這樣的政策叫好。