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    首款遺傳佝僂病藥物burosumab獲批上市

    2018-03-16 13:45:39
    首都食品與醫(yī)藥 2018年12期
    關(guān)鍵詞:佝僂病荷爾蒙新藥

    近日,F(xiàn)DA批準了UItragenyx(RARE)/Kyowa Kirin合作開發(fā)的FGF23抗體burosumab(商品名Crysvita?)用于治療一歲以上X-連鎖低磷性佝僂?。╔LH)。這是美國首款上市的XLH藥物,也是RARE繼Mepsevii后6個月內(nèi)上市的第二個首創(chuàng)新藥。Crysvita此前獲得FDA突破性藥物地位和優(yōu)先審批資格,RARE因此將再獲得一張優(yōu)先評審券(PRV),因Mepsevii獲得的PRV已經(jīng)以1.3億美元賣給諾華。Crysvita售價為每年20萬美元,估計峰值銷售可達10億美元。

    XLH是一種罕見的磷代謝失調(diào)疾病,由一個叫做PHEX的基因變異引起。據(jù)估計,美國有1.2萬XLH病人,患者骨骼變形、發(fā)育延遲。鈣、磷是生命過程重要的無機鹽,其代謝由骨骼、腎、胃腸等多個器官協(xié)同調(diào)控。甲狀旁腺激素和活化維生素D是主要的調(diào)控荷爾蒙,但多年來科學(xué)家猜測還有另一類荷爾蒙參與磷和鈣的代謝調(diào)控,并將這類激素命名為phosphatonin。2001年發(fā)現(xiàn)成纖維細胞生長因子(FCF)家族的一個新成員FCF23(第23個成員),就是潛伏多年的phosphatonin之一。雖然后來又陸續(xù)發(fā)現(xiàn)幾個類似激素,但FGF23仍然是最主要的phosphatonin。FGF23主要由骨骼分泌,抑制腎對磷的重吸收和活性維生素D的合成。PHEX變異誘發(fā)FCF23分泌異常,導(dǎo)致血磷濃度偏低。

    XLH不同于其他磷代謝引起的佝僂病,因為維生素D治療效果不佳,而補磷制劑不僅需要經(jīng)常調(diào)節(jié)劑量使用不方便,而且并不是干預(yù)疾病本身。Crysvita與FCF23結(jié)合并抑制其功能,更接近治本。在兩個兒童臨床試驗中,Crysvita改善骨骼、增加血磷濃度、降低堿性磷酸酶、改善發(fā)育。在兩個成人臨床試驗中,Crysvita改善骨質(zhì)疏松、血磷正常病人比例明顯高于安慰劑、幫助骨折恢復(fù),但未能緩解疼痛仍令部分投資者有點糾結(jié)。

    RARE是一個2010年成立、2014年上市的年輕小公司,除了已經(jīng)上市的兩個藥物外,還有兩三個二期臨床以后資產(chǎn)。RARE關(guān)注生物機理清楚的罕見疾病,其產(chǎn)品多是內(nèi)源性物質(zhì)(如酶和激素)的代替物或基因療法。這是最直接的疾病治療手段,當(dāng)然這種疾病通常是人數(shù)有限的罕見病。平衡研發(fā)風(fēng)險和市場回報是個高難技術(shù)活,另一個極端是AD這樣回報巨大、但機理復(fù)雜的研發(fā)黑洞。從發(fā)現(xiàn)靶點FCF23到Crysvita新藥上市只用了17年,是個了不起的成就,尤其對于RARE這樣資源有限的年輕企業(yè)而言。盡管有人認為Crysvita療效不值得這個高價,但RARE 8年上市兩個臨床稀缺新藥的研發(fā)效率還是值得業(yè)界學(xué)習(xí)的。

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