美科學家利用CRISPR–Cas9編輯胚胎來治療疾病

近期，美國科學家小組弄出了一個爆炸性新聞，他們首次實現(xiàn)了對活的人胚胎進行基因編輯。他們通過基因編輯成功地校正了導致心臟病的MYBPC3基因突變。 相關文章發(fā)表在頂尖雜志《自然》（Nature）上。哈佛大學著名遺傳學家George Church評述道，這是一個非常重大的里程碑。

諸多證據(jù)表明，MYBPC3基因突變是肥厚型心肌?。╤ypertrophic cardiomyopathy）的主要原因。美國俄勒岡健康科技大學的研究人員則想著利用“基因魔剪”CRISPR-Cas9在發(fā)生這種突變的DNA位點上誘導斷裂，并將一段正常的序列導入到里面，起到治療效果。

此項研究中，一共有12名健康的卵子供者和1名攜帶著這種MYBPC3缺陷的精子供者參與。在初期的體外試驗中，他們發(fā)現(xiàn)誘導性多能干細胞中大約27%的克隆得到修復。他們隨后轉向胚胎研究，在早期的卵母細胞中同時注射精子和CRISPR-Cas9試劑、向導RNA（gRNA）和模板DNA。

結果也是非常的喜人，正常的純合胚胎數(shù)量在接受CRISPR處理的實驗組中更高（實驗組中大約為72%，對照組中大約為50%）。這對患有先天性基因的嬰兒顯然是一個巨大的福音。而研究人員下一步需要做的是，在進入臨床試驗之前，要提高正常胚胎的產(chǎn)生效率。因為盡管野生型/野生型胚胎的產(chǎn)率仍然比較高，但是它并不是100%。

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