國(guó)內(nèi)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)應(yīng)用研究的相關(guān)問(wèn)題探討

高 鵬，付希婧，孫 茂，孔 彩，梁敏洪，郝光磊，朱文濤（北京中醫(yī)藥大學(xué)管理學(xué)院，北京 100029）

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)廣義上是指西方經(jīng)濟(jì)學(xué)在藥物治療評(píng)價(jià)中的應(yīng)用，包括一切有關(guān)藥物臨床應(yīng)用的經(jīng)濟(jì)學(xué)研究。具體地說(shuō)，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)是應(yīng)用現(xiàn)代經(jīng)濟(jì)學(xué)的研究手段，結(jié)合流行病學(xué)、決策學(xué)、生物統(tǒng)計(jì)學(xué)等多學(xué)科研究成果，全方位地分析藥物治療備選方案的成本、效益或效果，評(píng)價(jià)其經(jīng)濟(jì)學(xué)價(jià)值的差別[1]。其主要的研究方法有成本-效果分析、成本-效用分析、成本-效益分析以及最小成本分析。我國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究始于20世紀(jì)90年代，國(guó)內(nèi)開(kāi)展的多為西藥研究，就如何合理配置醫(yī)藥資源進(jìn)行探索研究，尚處于發(fā)展階段。

1 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的作用

1.1 在控制藥品價(jià)格中的作用

世界銀行統(tǒng)計(jì)報(bào)告顯示，2010年中國(guó)藥品支出占衛(wèi)生費(fèi)用總支出的比例高達(dá)40%，這一比例在大多數(shù)國(guó)家僅有15%～40%[2]，因此有效地減少藥品支出費(fèi)用、控制藥品價(jià)格顯得尤為重要。2009年通過(guò)的《關(guān)于深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革的意見(jiàn)》中明確指出，對(duì)新藥和專(zhuān)利藥品逐步實(shí)行上市前的藥物經(jīng)濟(jì)性評(píng)價(jià)制度。這表明國(guó)家有控制藥品費(fèi)用的決心，并將藥物經(jīng)濟(jì)性評(píng)價(jià)作為控制藥品費(fèi)用的重要工具。

1.2 在臨床合理用藥中的作用

《國(guó)家基本藥物目錄》（2012年版）根據(jù)臨床藥理及功能，共收錄化學(xué)藥品和生物制品、中成藥、中藥飲片共計(jì)520種[3]。在臨床診療中，對(duì)于同種疾病可能會(huì)有多種治療方案或藥物，采用不同的治療方案或藥物會(huì)產(chǎn)生不同的治療效果。而運(yùn)用藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)原理通過(guò)成本-效果、成本-效用等分析對(duì)同種疾病的幾種治療方案的療效進(jìn)行比較，可找到一種成本較低、療效顯著的治療方案，使患者以最小的治療費(fèi)用得到最佳的治療效果。比如胡兆霆等[4]對(duì)4種降壓治療方案進(jìn)行成本-效果分析顯示，國(guó)產(chǎn)長(zhǎng)效血管緊張素轉(zhuǎn)換酶抑制劑（ACEI）——苯那普利為較佳選擇。

2 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)應(yīng)用研究中存在的問(wèn)題

2.1 研究角度選擇不清晰，成本測(cè)算項(xiàng)目不明確

研究角度的選擇決定了研究設(shè)計(jì)、分析方法以及成本-效果等評(píng)價(jià)程序，研究角度的確立至關(guān)重要?！吨袊?guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南》指出，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究角度主要有全社會(huì)角度、醫(yī)保方角度、雇主角度、醫(yī)療提供者角度以及患者角度等，研究者應(yīng)根據(jù)研究目的和報(bào)告對(duì)象明確研究角度。張海波[5]在“國(guó)內(nèi)近年藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究文獻(xiàn)的系統(tǒng)評(píng)估”研究中指出，國(guó)內(nèi)約91.2%的研究都沒(méi)有明確指明研究角度，且文獻(xiàn)總體質(zhì)量較低，這就嚴(yán)重影響了國(guó)內(nèi)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)研究過(guò)程的完整性以及研究結(jié)果的可信程度。

藥物的成本測(cè)算首先取決于研究角度，不同的研究角度反映了不同的目的、影響因素等，所以藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)研究中成本的測(cè)算就顯得尤為復(fù)雜與重要。而國(guó)內(nèi)大多數(shù)的研究都沒(méi)有明確指出研究角度，表明這些研究的成本測(cè)算沒(méi)有完全按照研究角度進(jìn)行界定[6]。成本數(shù)據(jù)收集具有不明確性，因而成本測(cè)算范圍有很大的差異性，造成了藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)研究結(jié)果不具有可比性和適用性。

2.2 對(duì)照藥物或治療方案選取欠合理

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)是針對(duì)不同的治療方案或藥物進(jìn)行經(jīng)濟(jì)學(xué)比較，因此對(duì)照藥物的選取是十分重要的。選取對(duì)照治療方案或藥物最理想的狀態(tài)應(yīng)該與最具成本-效果的方案或藥物進(jìn)行比較，在實(shí)際研究中，可采用現(xiàn)存對(duì)照（常規(guī)治療）和最有效對(duì)照（標(biāo)準(zhǔn)治療）[7]。常規(guī)治療可根據(jù)臨床最常用方法或市場(chǎng)份額確定，而標(biāo)準(zhǔn)治療則是常規(guī)治療中效果最好的治療方案。國(guó)內(nèi)在進(jìn)行藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)時(shí)，沒(méi)有按照上述基本原則選擇，很大程度上影響了其研究?jī)r(jià)值及意義；而在國(guó)內(nèi)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)文獻(xiàn)中，對(duì)照方案或藥物是否為常規(guī)治療或最具成本-效果的治療說(shuō)明較少。

2.3 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)產(chǎn)出指標(biāo)缺乏標(biāo)準(zhǔn)

趙雪梅等[8]在2007－2011年的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)應(yīng)用類(lèi)文獻(xiàn)分析方法中指出，我國(guó)成本-效果分析占87.07%。然而在成本-效果的應(yīng)用研究中，在對(duì)不同治療方案或藥物進(jìn)行經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)時(shí)，則多采用中間指標(biāo)[9]（如疾病生化指標(biāo)、疾病治愈率和好轉(zhuǎn)率的提高等）和最終指標(biāo)（如人口死亡率、期望壽命等）。西醫(yī)最常用的效果指標(biāo)是疾病生化指標(biāo)，在同一研究中效果指標(biāo)選取一致時(shí)，不同治療方案或藥物可進(jìn)行成本-效果比較；但不同研究之間效果指標(biāo)選取不一致時(shí)，則無(wú)法進(jìn)行比較。目前，我國(guó)在進(jìn)行各疾病的成本-效果評(píng)價(jià)時(shí)效果指標(biāo)的選擇缺乏統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)。成本-效用、成本-效益在我國(guó)應(yīng)用中還在進(jìn)一步發(fā)展，存在一些尚未解決的問(wèn)題，如公認(rèn)的適合我國(guó)人文特點(diǎn)的生命質(zhì)量問(wèn)卷尚在開(kāi)發(fā)中、效益的轉(zhuǎn)換存在倫理問(wèn)題等，致使這兩類(lèi)方法目前還使用較少，缺乏適合我國(guó)國(guó)情的生命質(zhì)量量表。

2.4 中藥的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)缺乏評(píng)價(jià)指標(biāo)

中藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)效果指標(biāo)包括西醫(yī)的療效指標(biāo)以及中醫(yī)的判斷標(biāo)準(zhǔn)。中醫(yī)效果指標(biāo)采用半定量化后的中醫(yī)證候療效積分，是以專(zhuān)家經(jīng)驗(yàn)為基礎(chǔ)，列出疾病的主要和次要癥狀，按照癥狀的嚴(yán)重程度進(jìn)行賦值。中醫(yī)證候理論則被認(rèn)為是中醫(yī)藥臨床的主要結(jié)局指標(biāo)，但由于目前我們尚難以對(duì)其進(jìn)行規(guī)范化[10]，且在中醫(yī)證候療效積分體系的制訂過(guò)程中方法學(xué)上缺少科學(xué)的參照，因此將中醫(yī)證候療效積分作為主要的結(jié)局指標(biāo)進(jìn)行效果評(píng)價(jià)力度較弱。

3 對(duì)策

3.1 明確研究角度，規(guī)范成本測(cè)算

藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)中的成本確定是與研究角度密切相關(guān)的，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)主體應(yīng)當(dāng)切實(shí)地根據(jù)研究目的及報(bào)告對(duì)象明確研究角度。從患者角度研究，方案的直接成本可用醫(yī)療的收費(fèi)價(jià)格計(jì)算，而因治療疾病造成的個(gè)人或家庭的費(fèi)用可作為間接成本；由于患者自身對(duì)治療的效果和痛苦比較關(guān)心，此時(shí)患者角度中隱性成本的計(jì)算就非常重要，而從醫(yī)療機(jī)構(gòu)角度出發(fā)對(duì)于隱形成本的考慮相對(duì)較少，并經(jīng)常忽略計(jì)算；從全社會(huì)角度研究問(wèn)題時(shí)，成本的計(jì)算既要考慮具體方案所消耗的社會(huì)資源價(jià)值，又要計(jì)算對(duì)患者產(chǎn)生的健康效果，要計(jì)算直接成本、間接成本和隱性成本。

3.2 建立完善的健康產(chǎn)出指標(biāo)標(biāo)準(zhǔn)，提升評(píng)價(jià)結(jié)果的科學(xué)性

筆者認(rèn)為，應(yīng)加大力度建立客觀(guān)、科學(xué)可信的中醫(yī)效果指標(biāo)評(píng)價(jià)體系。在各類(lèi)疾病中醫(yī)證候指標(biāo)的選擇和賦權(quán)上應(yīng)該借助客觀(guān)性較強(qiáng)的可量化的結(jié)局指標(biāo)，從而使中醫(yī)證候療效積分作為主要的結(jié)局指標(biāo)能擁有強(qiáng)有力的效果評(píng)價(jià)力度且得到廣泛認(rèn)可。具體來(lái)講，應(yīng)結(jié)合各類(lèi)疾病的具體特點(diǎn)，參照相關(guān)機(jī)構(gòu)制定的公認(rèn)的判定指標(biāo)，降低主觀(guān)因素的偏倚，制定出與疾病嚴(yán)格對(duì)應(yīng)的中醫(yī)證候療效判定標(biāo)準(zhǔn)。除此之外，在成本-效果評(píng)價(jià)中也應(yīng)結(jié)合發(fā)病及治療特點(diǎn)制定出各類(lèi)疾病所特有的西醫(yī)效果指標(biāo)體系，以規(guī)范我國(guó)疾病及用藥的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)；應(yīng)鼓勵(lì)使用結(jié)局指標(biāo)，增強(qiáng)不同方案之間的可比性；加快發(fā)展成本-效用分析、成本-效益分析在我國(guó)的應(yīng)用；鼓勵(lì)政府、學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)、企業(yè)和醫(yī)院等單位多方合作，開(kāi)發(fā)適合我國(guó)的生命質(zhì)量測(cè)量問(wèn)卷，建立起完善的評(píng)價(jià)體系，為我國(guó)的政府決策、合理用藥等方面提供科學(xué)、規(guī)范的決策依據(jù)。

3.3 加強(qiáng)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)技術(shù)要點(diǎn)制訂，提供科學(xué)的決策依據(jù)

我國(guó)衛(wèi)生投入屬于固定預(yù)算的形式，同時(shí)我國(guó)醫(yī)保目錄中藥物的篩選也需要一定的理論支持來(lái)進(jìn)行決策，而成本-效果閾值曲線(xiàn)[11]能夠科學(xué)地為固定預(yù)算模式的決策提供依據(jù)。但是，繪制成本-效果閾值曲線(xiàn)需要大量的具有可比性的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)為基礎(chǔ)。因此，建議以《中國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南》為指導(dǎo)，開(kāi)發(fā)我國(guó)各類(lèi)藥物的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)技術(shù)要點(diǎn)，指導(dǎo)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)具體操作和規(guī)范藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)報(bào)告形式，使藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)更科學(xué)、更規(guī)范、更具可比性，才能較好地建立我國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)成本-效果閾值曲線(xiàn)，最終為我國(guó)衛(wèi)生投入與醫(yī)保目錄藥物篩選的決策提供強(qiáng)有力的證據(jù)支持。

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