“每一個(gè)小群體都不應(yīng)該被放棄”

秦羽

武漢兒童醫(yī)院順利完成華中地區(qū)“第一針”諾西那生鈉鞘內(nèi)注射

“每一個(gè)小群體都不應(yīng)該被放棄……”國(guó)家醫(yī)保局談判代表張勁妮的“砍價(jià)金句”，一度讓眾多網(wǎng)友動(dòng)容。

從近70萬(wàn)元降到3.3萬(wàn)元

2021年11月，福建省醫(yī)保局藥械采購(gòu)監(jiān)管處處長(zhǎng)張勁妮接受了一項(xiàng)特殊使命——作為國(guó)家醫(yī)保談判代表，與醫(yī)藥廠家進(jìn)行醫(yī)保藥品準(zhǔn)入談判。天價(jià)藥諾西那生鈉就在參與談判的藥品目錄中。

在張勁妮看來(lái)，這個(gè)藥品有它的特殊性。諾西那生鈉注射液，系全球首個(gè)脊髓性肌萎縮癥治療藥物。在中國(guó)，脊髓性肌萎縮癥患者大約有3萬(wàn)到5萬(wàn)人。而進(jìn)入中國(guó)時(shí)，該藥一針定價(jià)69.97萬(wàn)元，且需終身用藥。讓它進(jìn)入醫(yī)保，是這些罕見病患者共同的呼聲。

“參加這種談判確實(shí)會(huì)感覺到責(zé)任很重大。因?yàn)槲沂菍W(xué)臨床醫(yī)學(xué)出身的，我知道很多疾病會(huì)給患者帶來(lái)什么樣的生活，他們有什么樣的預(yù)期，包括對(duì)他們的家庭會(huì)帶來(lái)什么樣的影響。”張勁妮也知道，談判結(jié)果不可控，每一年都有談不成的藥品。

“我覺得至少?gòu)奈覀儏⒓诱勁械娜藖?lái)說(shuō)，我們可以做到盡力而為，就是可能在很久以后再想起這個(gè)事情的時(shí)候，最起碼可以讓自己不后悔吧?！睆垊拍菡f(shuō)。

經(jīng)過8輪談判、一個(gè)半小時(shí)交鋒，諾西那生鈉注射液每針定價(jià)成功從近70萬(wàn)元降到3.3萬(wàn)元，并被納入醫(yī)保目錄。

“國(guó)家政策太好了”

“今天真的是特別激動(dòng)，太不容易了，我們家孩子等了7年?！币晃缓币姴』純旱哪赣H喜極而泣。

“我們是2015年確診的，當(dāng)時(shí)發(fā)現(xiàn)他運(yùn)動(dòng)能力不如正常小朋友，確診時(shí)醫(yī)生跟我們說(shuō)，這個(gè)孩子活不過兩歲?！北本┘顾栊约∥s癥患兒松子的媽媽說(shuō)。

在很長(zhǎng)一段時(shí)間里，中國(guó)對(duì)于脊髓性肌萎縮癥患者的診斷、就醫(yī)、用藥一直是一個(gè)空白。

2018年5月，國(guó)家衛(wèi)健委、科技部、工業(yè)和信息化部、國(guó)家藥監(jiān)局、國(guó)家中醫(yī)藥管理局聯(lián)合印發(fā)《第一批罕見病目錄》，收錄了脊髓性肌萎縮癥等121種罕見病。

從確診開始，松子父母得到的反饋都是“沒有任何希望了”，但他們一直沒有放棄，一直堅(jiān)持了解更多的脊髓性肌萎縮癥相關(guān)知識(shí)，給孩子用護(hù)具、按摩，跟國(guó)外的家長(zhǎng)聊這個(gè)疾病，“那個(gè)時(shí)候是想，只要把他的生命維持下去，我們都能傾其所有去付出”。

2016年，美國(guó)一家醫(yī)藥公司生產(chǎn)的鞘內(nèi)注射藥物諾西那生鈉注射液，在美國(guó)獲批上市，成為全球首個(gè)脊髓性肌萎縮癥治療藥物?！拔矣浀锰貏e清楚，當(dāng)時(shí)覺得，我們家孩子有希望了，活下去更有希望了?！彼勺?jì)寢尭锌馈?/p>

諾西那生鈉注射液進(jìn)入中國(guó)后，一開始的定價(jià)在69.97萬(wàn)元一針，根據(jù)企業(yè)送藥政策，買第一針時(shí)送三針，買第二針時(shí)送一針?；颊咴谥委熤校枰皟蓚€(gè)月注射4針諾西那生鈉，以后每4個(gè)月打一針。第一個(gè)年度，需要注射6針諾西那生鈉，這樣下來(lái)就是140萬(wàn)元的年治療費(fèi)用。

“近70萬(wàn)元一針，傾其所有我們能用上一年，但是這個(gè)不是一針就見效的藥，是要終身用藥的，那之后怎么辦？”松子?jì)寢尰貞?，?dāng)時(shí)看著周圍孩子用藥后的好轉(zhuǎn)讓她更加煎熬，陷入自責(zé)和內(nèi)疚之中?！斑@個(gè)藥進(jìn)醫(yī)保后，我們對(duì)帶孩子去國(guó)外治療的家長(zhǎng)說(shuō)：你們回來(lái)吧，大部分孩子都能用得起藥了。國(guó)家政策太好了，這種心情真的太難描述！”松子?jì)寢屨f(shuō)。

“每一個(gè)小群體都不應(yīng)該被放棄”

新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄已于2022年1月1日起正式實(shí)施。目前，經(jīng)過醫(yī)保報(bào)銷，患者注射諾西那生鈉的費(fèi)用從完全自費(fèi)的每針近70萬(wàn)元，下降到1萬(wàn)元左右。從2022年1月1日開始，全國(guó)各地的脊髓性肌肉萎縮癥患者陸續(xù)用上了昔日的“天價(jià)藥”。

“很高興，非常高興?？赡芪沂怯幸獾乜酥屏艘幌拢鋵?shí)我內(nèi)心的高興應(yīng)該是比我表面上看起來(lái)要更多一些?！痹诮邮懿稍L時(shí)，張勁妮笑著說(shuō)，社會(huì)的關(guān)注度會(huì)這么高，有點(diǎn)沒想到。

張勁妮

“每一個(gè)小群體都不應(yīng)該被放棄?！睆垊拍荼硎?，“這不像一些大的病種，可能有很多人替他們發(fā)聲，你會(huì)聽到很多種聲音，但是罕見病患者是小群體，可能話語(yǔ)權(quán)很有限。如果自己遇到這種事情的時(shí)候，希望的是什么，我當(dāng)時(shí)考慮的就是這個(gè)?！?/p>

自國(guó)家醫(yī)保局2018年組建以來(lái)，已組織開展7批、294種藥品集中采購(gòu)，大幅降低了群眾就醫(yī)負(fù)擔(dān)。而且，國(guó)家醫(yī)保局連續(xù)4年動(dòng)態(tài)調(diào)整、優(yōu)化藥品目錄，累計(jì)將507個(gè)臨床價(jià)值高、患者獲益明顯的藥品納入支付范圍，談判藥品價(jià)格平均降幅在50%到60%，累計(jì)為患者減負(fù)3000億元。

張勁妮動(dòng)容地說(shuō)：“我從事醫(yī)保工作很多年，特別是國(guó)家醫(yī)保局成立之后，做了很多原來(lái)想做沒有做成的事情。每一個(gè)重病患者身后都有一個(gè)很艱難的家庭，可能你多做一件事情，就會(huì)有一個(gè)病種的患者或者一個(gè)家庭能夠獲得更好的生活?！?/p>

（摘自七一網(wǎng) 七一客戶端/《新京報(bào)》）