現(xiàn)實(shí)版『藥神』：我與病魔搶兒子

文文海霞

徐偉和他的實(shí)驗(yàn)室

徐偉與兒子對(duì)視

兒子安靜地躺在徐偉胸前

為救罹患罕見病的兒子，高中學(xué)歷的徐偉自學(xué)干細(xì)胞療法、基因編輯，自制藥物。大家稱他是現(xiàn)實(shí)版“藥神”，他卻說(shuō)：“我只想從病魔手中搶回我的兒子。”

兒子罹患罕見病

1991 年出生的徐偉在云南經(jīng)營(yíng)一家網(wǎng)店。2009 年6 月6 日，兒子灝洋出生。兒女雙全，家庭幸福，徐偉把重心放在了事業(yè)上，準(zhǔn)備大干一場(chǎng)。

然而，灝洋八個(gè)月大時(shí)罹患門克斯綜合征。這是一種罕見先天性銅代謝異常疾病，又稱卷發(fā)綜合征，因基因突變導(dǎo)致銅轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白失常，引起肌體發(fā)育和功能障礙。患者因血液中銅水平低，平均壽命僅有十九個(gè)月，更要命的是此病迄今沒有上市藥品和成熟的治療方法。

早在灝洋六個(gè)月時(shí)，徐偉的妻子就發(fā)現(xiàn)兒子比同齡孩子發(fā)育遲，不會(huì)抬頭、翻身，頭無(wú)法正常豎立。他們當(dāng)時(shí)以為是兒子太胖，加上冬天穿衣太多所致，直到基因檢測(cè)報(bào)告出來(lái)才知道兒子患上了門克斯綜合征。徐偉記得當(dāng)時(shí)醫(yī)生一邊搖頭一邊嘆息：“沒法治呢?！?/p>

夫妻倆隨即帶著兒子趕往北京求醫(yī)，確診后住院治療。灝洋的體重一天天下降，雙手雙腳因輸液被扎得像馬蜂窩，輸液位置不得不轉(zhuǎn)移到頭部和脖子?！耙淮蜥槪瑑鹤泳陀们缶鹊难凵穸⒅?，小臉通紅，身體繃得很直。”徐偉不敢直視兒子清澈的眼睛。

為了少扎幾針，有時(shí)會(huì)做留置針，灝洋的睡姿必須固定一個(gè)動(dòng)作，夫妻倆24小時(shí)不合眼地輪流照顧。讓人難以接受的是，一個(gè)月后檢測(cè)結(jié)果出來(lái)了，灝洋受了那么多苦，體內(nèi)銅含量卻幾乎沒有變化?！拔揖筒恍帕?。”徐偉拿到結(jié)果后就帶著兒子回到云南。

徐偉回家后查閱了大量資料，加入了病友群，后來(lái)得知國(guó)外有醫(yī)院推出的組氨酸銅制劑能延續(xù)患者生命。病友群里有家長(zhǎng)給了徐偉一支20毫升的組氨酸銅，他給兒子輸入0.5 毫升的劑量后，兒子體內(nèi)銅元素明顯增加，整個(gè)人精神了很多。

自學(xué)制藥

眼看組氨酸銅快用完了，徐偉嘗試聯(lián)系多家制藥廠生產(chǎn)組氨酸銅，都因市場(chǎng)過(guò)小被拒。上海一家藥廠想合作，提出費(fèi)用至少需要80 萬(wàn)元，要幾個(gè)月才有研究結(jié)果。兒子的病等不得，徐偉偶然得知上海有個(gè)共享實(shí)驗(yàn)室，租借一天1.4萬(wàn)元，便決定試一試。

徐偉帶著所有驗(yàn)證過(guò)的組氨酸銅資料、數(shù)據(jù)前往實(shí)驗(yàn)室，兩天后拿到了“救命藥”。他先在兩只小兔子身上試用，因劑量超標(biāo)，兩只小兔子死了。徐偉又買了三只十幾斤重的兔子，分別輸入不同的劑量?？吹酵米影踩粺o(wú)事后，他偷偷地給自己注射了一定量的組氨酸銅，3天后沒有異常，才嘗試給孩子注射。兩星期后去醫(yī)院查驗(yàn)，孩子肝膽腎功能恢復(fù)正常，徐偉長(zhǎng)吁了一口氣。

更讓徐偉興奮的是制劑可操作性強(qiáng)。在共享實(shí)驗(yàn)室，他全程跟蹤，記錄了整個(gè)過(guò)程。徐偉覺得只要有設(shè)備，自己也能獨(dú)立做出來(lái)。他核算了一番：租借實(shí)驗(yàn)室加往返上海的費(fèi)用要2萬(wàn)元起，組氨酸銅只有56 天的保質(zhì)期，意味著每?jī)蓚€(gè)月就要跑一次上海，一年下來(lái)要十幾萬(wàn)；如果自己制作，可以大幅度降低費(fèi)用，能為兒子贏得更多的時(shí)間。

兒子的生命一天天倒計(jì)時(shí)，徐偉想把兒子從病魔手里奪回來(lái)。他花了一個(gè)多月時(shí)間，購(gòu)買了分析天平、磁力攪拌儀、儲(chǔ)存藥物的低溫運(yùn)輸箱等共享實(shí)驗(yàn)室的制藥儀器。高中學(xué)歷的他想自建實(shí)驗(yàn)室做藥品，家人集體反對(duì)?！皩＜叶疾蛔龅氖虑?，你能做好？”“做藥品要試驗(yàn)，緊急關(guān)頭，不能冒險(xiǎn)。”父親勸徐偉不如在灝洋生命的最后時(shí)光好好陪護(hù)他。

灝洋長(zhǎng)期躺臥，轉(zhuǎn)動(dòng)著一雙大眼睛探知世界。在徐偉的懷里，他特別安靜，不時(shí)露出笑容。“兒子，我一定努力讓你好好地活?！毙靷?duì)妻子說(shuō)：“兒子的眼神告訴我，他要活下來(lái)，只要有一線希望，我們都不能放棄?！?/p>

徐偉9歲那年經(jīng)歷過(guò)一場(chǎng)車禍，全身多處骨折，休學(xué)臥床一年后，一條腿還伸不直。徐偉的右腿肌肉萎縮，醫(yī)生說(shuō)有可能終身殘疾。徐父含淚讓兒子挺住，每天用手給他掰直、扭轉(zhuǎn)、彎曲，痛得徐偉連連慘叫。經(jīng)過(guò)徐父半年多的“治療”，徐偉站了起來(lái)。徐偉告訴父親：“你在我身上創(chuàng)造了奇跡，我希望在我兒子身上也創(chuàng)造一個(gè)奇跡?！毙旄笡]再多說(shuō)什么，任由徐偉在花園搭建起一間玻璃實(shí)驗(yàn)房。

徐偉把生意委托給合伙人，全身心投入研究。他重新拿起中學(xué)化學(xué)教材，在網(wǎng)上學(xué)習(xí)有機(jī)化學(xué)的本科基礎(chǔ)課程，借助翻譯器，一個(gè)詞一個(gè)詞地啃外國(guó)論文……在一片質(zhì)疑聲中，徐偉為兒子制作出了組氨酸銅。

隨著徐偉研究的深入，他發(fā)現(xiàn)有機(jī)構(gòu)提出伊利司莫銅能有效阻止腦神經(jīng)退化。在病友群一位醫(yī)生的支持下，徐偉從國(guó)外買到相關(guān)的助溶劑，開始了伊利司莫銅的研究。這一次難度更大，成本更高，他前后投入40 多萬(wàn)元。徐偉在自己身上試驗(yàn)后，確定無(wú)排異反應(yīng)，才給兒子注射。用了三個(gè)月徐偉自制的伊利司莫銅后，灝洋的腦電圖恢復(fù)了正常。

多次自制、批量生產(chǎn)組氨酸銅和伊利司莫銅后，徐偉想深層次探究門克斯綜合征。讀研究生要有本科學(xué)歷，他報(bào)名了成人高考，制藥的同時(shí)，一科科拿下學(xué)科積分。

徐偉為給兒子治病，用完了積蓄，又貸款20 萬(wàn)元。他沒有賣車，確保兒子有情況，能第一時(shí)間開車趕往醫(yī)院。徐偉帶著兒子和父母一起住在昆明，妻子則帶著女兒住在老家建水。周末，一家四口相聚，女兒偶爾會(huì)冒出一句“爸爸偏心”，又轉(zhuǎn)身對(duì)弟弟說(shuō)：“你一定會(huì)好的，爸爸有魔法?！眱蓺q半的灝洋喜歡趴在大人的肩膀上，不時(shí)露出笑容。

不能讓兒子白來(lái)一趟

徐偉了解到，干細(xì)胞、基因編輯等療法對(duì)門克斯癥有重大突破。他計(jì)劃一一嘗試，幫助兒子恢復(fù)正常智力和生活自理能力。目前。他已成功培育出干細(xì)胞。試驗(yàn)時(shí)，他用右手給左手打入，期待著試驗(yàn)通過(guò)：“好怕有敗血癥，萬(wàn)一有事，誰(shuí)來(lái)救我兒子？”

徐偉的努力給罕見病患者打開了一道門，讓大家看到了希望。很多罕見病患者和家屬看了相關(guān)報(bào)道后，紛紛聯(lián)系徐偉。為集中解答問(wèn)題，徐偉建了一個(gè)“罕見病希望群”。有人也想研究罕見病，看過(guò)論文后，感嘆：“太難了，你咋能看懂？”有醫(yī)學(xué)生留言：“感謝你讓我看見學(xué)醫(yī)的意義。”

徐偉總是鼓勵(lì)病友深入探究疾病，勇敢邁出自救的第一步。因?yàn)闆]有藥廠會(huì)去研究某一種罕見病，但如果前期有研究數(shù)據(jù)，進(jìn)度就會(huì)快很多。2022 年年初，徐偉想在昆明市內(nèi)尋找一個(gè)免費(fèi)的場(chǎng)所做共享實(shí)驗(yàn)室，他想把部分實(shí)驗(yàn)設(shè)備捐出來(lái)，給罕見病人及家屬研究使用?！安荒茏寖鹤影讈?lái)一趟，即便某一天他的人生戛然而止，至少讓社會(huì)了解了門克斯綜合征。”

越深入研究，投入成本越大。隨著社會(huì)的關(guān)注越來(lái)越多，迄今有三家基因公司、一家細(xì)胞公司和一家醫(yī)院向徐偉拋來(lái)橄欖枝。順利的話，灝洋將在2022 年年底進(jìn)行基因替代的臨床試驗(yàn)，他將是全國(guó)首例門克斯綜合征接受基因治療的患者。目前，徐偉還想籌備罕見病患基金會(huì)，將所收到的援助留給更需要的人。