美國促進(jìn)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展政策經(jīng)驗及啟示

胡海鵬， 袁 永， 莫富傳

(廣東省科技創(chuàng)新監(jiān)測研究中心， 廣州 510033)

生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)是各國重點發(fā)展的戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)之一，也是以研發(fā)創(chuàng)新為核心驅(qū)動力的朝陽產(chǎn)業(yè)。特別是新冠肺炎疫情發(fā)生以來，凸顯生物醫(yī)藥創(chuàng)新能力對應(yīng)對突發(fā)疾病防控科研攻關(guān)支撐的至關(guān)重要性。美國是全球公認(rèn)的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新強國，促進(jìn)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展政策經(jīng)驗對中國具有重要借鑒意義。當(dāng)前，學(xué)術(shù)界關(guān)于美國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展已有一定研究，但目前研究關(guān)注重點聚焦在生物防御戰(zhàn)略[1-3]、產(chǎn)業(yè)集聚發(fā)展[4-5]、臨床審批監(jiān)管[6-8]以及產(chǎn)業(yè)競爭要素[9-10]等。生物醫(yī)藥作為以研發(fā)創(chuàng)新為核心的新興產(chǎn)業(yè)，當(dāng)前研究對于美國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展現(xiàn)狀分析較為籠統(tǒng)，系統(tǒng)探討美國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展政策經(jīng)驗研究較少。本文基于集聚區(qū)、企業(yè)、高校、人才、醫(yī)院、創(chuàng)新成果等維度深入剖析美國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展現(xiàn)狀特點，并全面分析促進(jìn)產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的政策經(jīng)驗，最后提出啟示建議。

1 現(xiàn)狀特點

美國是世界生物醫(yī)藥技術(shù)的發(fā)源地，二戰(zhàn)后開始醫(yī)藥制藥技術(shù)研發(fā)，形成波士頓、舊金山、圣地亞哥、華盛頓-巴爾的摩、北卡三角研究地帶、西雅圖、紐約、費城、洛杉磯等9大發(fā)展勢頭良好的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集群及區(qū)域，其中前5 個是世界著名的生物醫(yī)藥集聚創(chuàng)新基地(表1)。目前，美國在世界上形成了明顯代際優(yōu)勢，掌握了最先進(jìn)的生物技術(shù)，擁有全球最多的生物技術(shù)專利、最頂尖的生物醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)及機構(gòu)，表現(xiàn)為以下4個方面。

表1 美國5大生物醫(yī)藥知名創(chuàng)新集聚區(qū)

1.1 集聚大批頂尖生物醫(yī)藥創(chuàng)新龍頭企業(yè)

在制藥方面，美國《制藥經(jīng)理人》雜志公布“2020年度全球制藥企業(yè)50強排行榜”，美國的輝瑞、默克、百時美施貴寶、強生等15家美國企業(yè)入選，占榜單總數(shù)30%。入選企業(yè)中，處方藥銷售總額達(dá)3 178.84億美元，占榜單總額的44.37%；研發(fā)收入總額達(dá)624.93億美元，占榜單總額的48.16%。在醫(yī)療器械方面，根據(jù)國外權(quán)威的第三方網(wǎng)站QMED最新發(fā)布的“2019年醫(yī)療器械企業(yè)百強榜單”，美敦力、強生、雅培、GE醫(yī)療等48家美國企業(yè)入選，占榜單總數(shù)48%。入選企業(yè)中，企業(yè)營業(yè)收入總額達(dá)2 331.64億美元，占榜單總額的65.85%；企業(yè)市值達(dá)16 541.93億美元，占榜單總市值的77.43%。與此同時，這些生物醫(yī)藥龍頭企業(yè)強大的企業(yè)自身實力不僅保證了生物醫(yī)藥新技術(shù)和新產(chǎn)品的研發(fā)，而且在創(chuàng)造性、敏捷性和成長性方面具有突出的優(yōu)勢，帶動相關(guān)企業(yè)特別是中小企業(yè)的發(fā)展，推動整個美國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。

1.2 培育大批世界一流的生物醫(yī)藥高校及人才

在生物醫(yī)藥領(lǐng)域高校方面，根據(jù)QS 世界大學(xué)排名顯示，2020年生命科學(xué)與醫(yī)學(xué)世界排名前200 的高校中，美國有61所高校入選，遠(yuǎn)超過排名第二的英國21 所上榜高校。與此同時，大批生物醫(yī)藥頂尖高校及學(xué)科為美國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展培養(yǎng)了大量學(xué)科人才及承擔(dān)了研發(fā)創(chuàng)新工作，支撐美國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集聚區(qū)快速發(fā)展[11]。在生物醫(yī)藥頂尖創(chuàng)新人才方面，1901年設(shè)立諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎至今，諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎共頒發(fā)111次，有222人獲得該獎，來自美國的諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎的共103人，占獲得總數(shù)的46.40%。其中，獲獎得主來自哈佛大學(xué)12人、洛克菲勒大學(xué)9人、得克薩斯大學(xué)5人、加州理工學(xué)院5人、美國國立衛(wèi)生研究院4人、哈欽森癌癥研究中心3人。

1.3 發(fā)展大批生物醫(yī)藥研發(fā)機構(gòu)及研究型醫(yī)院

為了確保在生物技術(shù)和生物武器領(lǐng)域的領(lǐng)先優(yōu)勢，美國不斷加大生物安全領(lǐng)域創(chuàng)新平臺的投入，建設(shè)美國陸軍傳染病醫(yī)學(xué)研究所等15家P4實驗室，數(shù)量和建設(shè)面積居世界之首。其中，馬里蘭州5家、得克薩斯州3家、佐治亞州2家，主要隸屬于國防部、衛(wèi)生公眾服務(wù)部門、國土安全部以及大學(xué)，聚焦開展重大傳染病研究。在研究型醫(yī)院建設(shè)方面，根據(jù)美國《新聞周刊》發(fā)布的“2020年世界最佳醫(yī)院”，全球前100的醫(yī)院中美國占據(jù)18席，排名前10的醫(yī)院中，美國占據(jù)4席。這些醫(yī)院強調(diào)科技和人才的創(chuàng)新，致力于解決臨床實際問題的科學(xué)研究，臨床醫(yī)療水平和科研能力世界一流。

1.4 產(chǎn)出大批具有全球影響力的創(chuàng)新成果

根據(jù)incoPat創(chuàng)新指數(shù)研究中心與IPRdaily中文網(wǎng)聯(lián)合發(fā)布的2020全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)明專利排行榜TOP100，美國共48家機構(gòu)上榜，生物醫(yī)藥發(fā)明專利申請數(shù)量共12 059件，占榜單總數(shù)的59.91%。在原研藥方面，根據(jù)世界各大醫(yī)藥公司最新年報，2019年全球藥物銷售額TOP100中，美國占53個，銷售總額達(dá)到2 174.32億美元，數(shù)量和銷售總額分別占53%、64.74%。其中，全球藥物銷售額TOP10的中，美國占9個。

2 政策經(jīng)驗

近幾十年間，美國全力支持生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，推動在戰(zhàn)略謀劃、創(chuàng)新平臺建設(shè)、企業(yè)創(chuàng)新發(fā)展、臨床審批機制以及創(chuàng)新生態(tài)環(huán)境等方面建立完善的政策扶持體系。

2.1 頂層戰(zhàn)略謀劃推動全美生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新

1)從國家層面持續(xù)制定國家生物安全戰(zhàn)略。美國歷來高度重視生物安全，小布什政府、奧巴馬政府、特朗普政府制定了《國家生物防御戰(zhàn)略》《國家衛(wèi)生安全戰(zhàn)略2019—2022》《全球衛(wèi)生安全戰(zhàn)略》，推動全美生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展。其中，2018年9月，特朗普簽署第14號國家安全總統(tǒng)備忘錄發(fā)布《國家生物防御戰(zhàn)略》，強調(diào)大力發(fā)展生命科學(xué)和生物技術(shù)體系，支持建立美國創(chuàng)新基地(表2)。

表2 美國近年出臺生物安全戰(zhàn)略情況

2)將生物醫(yī)藥作為國家創(chuàng)新戰(zhàn)略重要支持領(lǐng)域。2015年10月，美國新版《美國創(chuàng)新戰(zhàn)略》將 “精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)概念治療疾病”“通過腦計劃加速發(fā)展新型神經(jīng)技術(shù)”“推動在衛(wèi)生保健方面的突破性創(chuàng)新”作為國家優(yōu)先突破領(lǐng)域，并提出精密醫(yī)療、大腦計劃兩大戰(zhàn)略領(lǐng)域。

2.2 建立多層次的生物醫(yī)藥研發(fā)及創(chuàng)新平臺體系

1)建立以美國國立衛(wèi)生研究院(NIH)為主的生物醫(yī)藥基礎(chǔ)研究投入渠道。美國政府通過NIH投資于生物醫(yī)學(xué)研究，發(fā)展成為美國生物醫(yī)藥領(lǐng)域知識創(chuàng)造最重要投資主體，并成為世界的最大醫(yī)學(xué)研究中心之一。NIH 的主要任務(wù)是資助和引導(dǎo)生物醫(yī)學(xué)研究，用新的方法進(jìn)行預(yù)防、檢測、診斷及治療疾病，NIH 所資助的研究大部分是基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)研究[12]。

2)成立弗雷德里克國家實驗室。弗雷德里克國家實驗室隸屬于國立衛(wèi)生研究院的國家癌癥研究所，是全美唯一一家完全專注于生物醫(yī)學(xué)研究的國家實驗室，被賦予滿足國家最迫切的生物醫(yī)學(xué)研究需求的國家使命[13]，并在癌癥和艾滋病方面開展基礎(chǔ)、轉(zhuǎn)化和臨床前研究與開發(fā)。

3)推動建立臨床與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心體系。美國國立衛(wèi)生研究院成立了臨床與轉(zhuǎn)化科學(xué)基金(CTSA)項目，NIH-CTSA項目資助建立的臨床與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心，目的在于建立臨床與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心網(wǎng)絡(luò)，推動臨床與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的研究，使中心成為驗證臨床與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)相關(guān)政策規(guī)范和方法的試驗基地。NIH采用合作協(xié)議的模式，由NIH附屬的國家研究資源中心負(fù)責(zé)管理，5年為一個周期對臨床與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心給予資金支持，每個中心獲得年度NIH-CTSA項目資助400～2 300萬美元[14]。

4)建立覆蓋全國的國家動物衛(wèi)生實驗室網(wǎng)絡(luò)。為提升動物外來病入侵和生物恐怖襲擊的應(yīng)對能力，美國組建了國家動物衛(wèi)生實驗室網(wǎng)絡(luò)(NAHLN)，旨在通過開展持續(xù)性監(jiān)測活動，及時發(fā)現(xiàn)動物外來病、新發(fā)病以及應(yīng)對生物恐怖襲擊，保護(hù)美國動物健康、公共衛(wèi)生安全和食品供給安全。目前，NAHLN共有12 個一級實驗室。

5)注重培育發(fā)展研究型醫(yī)院。美國醫(yī)院承擔(dān)職能在新的醫(yī)療環(huán)境和系統(tǒng)不斷發(fā)展，通過注重科學(xué)研究與臨床實際的結(jié)合、注重與研究型大學(xué)及其他醫(yī)療機構(gòu)建立多學(xué)科研究平臺、注重培養(yǎng)和引進(jìn)臨床與科研雙優(yōu)的復(fù)合型人才、注重醫(yī)院的文化建設(shè)，研究型醫(yī)院逐漸發(fā)展成為現(xiàn)代醫(yī)院發(fā)展對標(biāo)的標(biāo)桿。美國研究型醫(yī)院基本上是國際一流的大型醫(yī)院，具有高超的臨床診療技術(shù)水平，綜合實力雄厚。

2.3 大力支持生物醫(yī)藥企業(yè)創(chuàng)新發(fā)展

1)注重支持企業(yè)開展“孤兒藥”研發(fā)。1983年1月，美國總統(tǒng)里根簽署《孤兒藥法案》，開創(chuàng)了孤兒藥由政府支持的先河，成為美國罕見病用藥方面的基礎(chǔ)性法律[15]，隨后相繼出臺《孤兒藥法案實施辦法》《減輕稅負(fù)法案》《孤兒藥研究資助法案》《孤兒藥實施細(xì)則》，提出采用基金資助、抵扣稅收、市場壟斷權(quán)、快速審批通道、協(xié)議幫助、開放性協(xié)議等方式支持孤兒藥研發(fā)(表3)。

表3 美國“孤兒藥”研發(fā)激勵機制

2)支持生物醫(yī)藥中小企業(yè)創(chuàng)新。為增強中小制藥企業(yè)的創(chuàng)新活力，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)針對小微生物醫(yī)藥企業(yè)設(shè)置了小微企業(yè)辦公室，并對小微企業(yè)實行項目資助、注冊收費減免、優(yōu)先審評、快速通道等機制(表4)。FDA 還發(fā)布了《小微企業(yè)指南》。另外，美國還致力于建立生物技術(shù)領(lǐng)域的創(chuàng)新型專業(yè)孵化器，包括LabCentral、IndieBio等，為美國生物醫(yī)藥中小企業(yè)研發(fā)創(chuàng)新提供完善的研發(fā)服務(wù)。

表4 美國生物醫(yī)藥中小企業(yè)研發(fā)創(chuàng)新政策舉措

3)美國發(fā)達(dá)的資本市場為生物醫(yī)藥企業(yè)研發(fā)提供多元化的融資渠道。美國生物醫(yī)藥企業(yè)得益于全球最發(fā)達(dá)的資本市場，在證券市場反面，美國擁有紐約證券交易所、全美證券交易所、納斯達(dá)克市場、招示板市場等證券市場，為生物醫(yī)藥企業(yè)提供證券和股指的現(xiàn)貨、證券和股指的期貨及期權(quán)、可轉(zhuǎn)換債券、信托憑證(ADRs)等品種，保障了生物醫(yī)藥企業(yè)的融資發(fā)展需求。

2.4 構(gòu)建完善的臨床審批機制

1)建立以美國食品藥品監(jiān)督管理局為核心的臨床審批監(jiān)督制度體系。20 世紀(jì)60 年代，《聯(lián)邦醫(yī)藥法》正式要求醫(yī)藥公司向FDA證明其產(chǎn)品同時具備安全性和有效性，此后相繼出臺《罕見病藥物法》《藥品價格競爭與專利期恢復(fù)法》《處方藥使用者費用法》《處方藥使用者費用法(1992)》《動物藥使用者費用法(2003)》《仿制藥使用者費用法(2012)》[17]，逐步構(gòu)建形成臨床審批監(jiān)督制度體系，推動美國成為全球最嚴(yán)格的藥品審核的國家。

2)注重建立生物類似藥專門的研發(fā)注冊審批綠色機制。為平衡藥品創(chuàng)新和可及性，F(xiàn)DA通過《生物制品價格競爭與創(chuàng)新法案》以及《證明生物類似藥與參比生物制品具有生物相似性的科學(xué)考量》《證明生物類似藥與參比生物制品具有生物相似性的臨床藥理數(shù)據(jù)》等一系列生物類似藥研發(fā)與評價指南，提出適當(dāng)簡化研發(fā)與評價中的技術(shù)要求、設(shè)立專門的生物類似藥審評途徑、建立生物類似藥注冊專利鏈接制度等，構(gòu)建了生物類似藥的研發(fā)評價指南和專門的注冊審批制度。

3)建立統(tǒng)一的臨床試驗數(shù)據(jù)信息化平臺。為了規(guī)范臨床試驗的操作，1997年美國啟動開發(fā)北美臨床試驗數(shù)據(jù)中心，2002年正式運行，主要針對新藥或干預(yù)措施的臨床試驗注冊，將臨床試驗中的信息和數(shù)據(jù)在公開的臨床試驗注冊機構(gòu)進(jìn)行登記注冊，以便向公眾、臨床研究人員和贊助者提供可靠有效的信息，使臨床試驗的設(shè)計和實施更加透明化，所有人均可通過網(wǎng)絡(luò)免費對注冊的臨床試驗進(jìn)行查詢和評價[14]。目前，北美臨床試驗數(shù)據(jù)中心臨床試驗數(shù)據(jù)覆蓋了美國境內(nèi)的50多個州和192個國家，是國際上最重要的臨床試驗注冊機構(gòu)之一。

2.5 打造有利于生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)研發(fā)創(chuàng)新的生態(tài)環(huán)境

1)建立體系化的生物醫(yī)藥創(chuàng)新支持機制。在制度法規(guī)層面，美國通過研究制定相應(yīng)的法律法規(guī)、財政預(yù)算、管理法規(guī)、稅收政策等，不斷加強生物技術(shù)研究、鼓勵發(fā)明創(chuàng)新和促進(jìn)生物技術(shù)轉(zhuǎn)移等。在產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新機構(gòu)管理層面，在國家層面成立內(nèi)閣級的生物防御指導(dǎo)委員會，主席由衛(wèi)生和公眾服務(wù)部部長擔(dān)任，與生物防御相關(guān)的機構(gòu)負(fù)責(zé)人也加入生物防御指導(dǎo)委員會中，協(xié)調(diào)各部門共同解決生物威脅問題。

2)運用研發(fā)外包模式開展臨床研究。研發(fā)外包與研發(fā)業(yè)務(wù)離岸外包是美國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新重要的運行模式。與CRO共同開發(fā)新藥已成為美國生物醫(yī)藥企業(yè)新藥研發(fā)的戰(zhàn)略性環(huán)節(jié)，全美約20%生物醫(yī)藥研發(fā)開支用于研發(fā)外包業(yè)務(wù)[18]，培育了昆泰、實驗室集團(tuán)、精鼎醫(yī)藥、PPD等一批世界頂尖的CRO企業(yè)。

3)創(chuàng)新體制機制擴大藥品器械市場。建立醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)適用的專利保護(hù)制度、數(shù)據(jù)保護(hù)制度、專利期補償制度，為創(chuàng)新藥物上市后提供了足夠長的市場獨占期。創(chuàng)新藥壟斷定價，美國藥品定價機制為市場自由定價，創(chuàng)新藥在市場獨占期內(nèi)可以制定較高的壟斷價格[19]，為美國醫(yī)藥創(chuàng)新提供了豐厚的創(chuàng)新回報；通過醫(yī)療衛(wèi)生制度改革擴大居民對生物醫(yī)藥產(chǎn)品和服務(wù)的需求。

3 啟示建議

3.1 注重頂層謀劃設(shè)計促進(jìn)生物醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展機制

借鑒美國從制度法規(guī)、產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新管理等方面頂層謀劃設(shè)計，對促進(jìn)生物醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展具有重要意義。

1)要制定綜合統(tǒng)籌的生物醫(yī)藥戰(zhàn)略規(guī)劃。系統(tǒng)規(guī)劃生物醫(yī)藥及細(xì)分領(lǐng)域，在國家層面制定和實施生物醫(yī)藥行動計劃，形成生物醫(yī)藥領(lǐng)域創(chuàng)新的強大國家戰(zhàn)略能力。與此同時，通過研究制定配套完善的財政資助計劃、管理法規(guī)辦法、稅收政策舉措等，加強生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)研發(fā)創(chuàng)新。

2)要建立促進(jìn)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新的統(tǒng)籌管理機構(gòu)。生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新涉及衛(wèi)健、藥監(jiān)、科技、發(fā)改、工信、市場監(jiān)管、中醫(yī)藥等跨部門管理，部門之間存在條塊分割，導(dǎo)致促進(jìn)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展難以形成合力。借鑒美國經(jīng)驗要建立戰(zhàn)略性協(xié)調(diào)機構(gòu)，負(fù)責(zé)促進(jìn)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的協(xié)調(diào)、指揮、評估工作，建立配套多部門工作協(xié)調(diào)機制，完善生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)治理體系和規(guī)范化管理運行機制[2]。

3)加強科研倫理建設(shè)。要成立了相對獨立的倫理委員會，嚴(yán)格開展對研究者的資格審查，保障參與者和其他研究人員的相關(guān)權(quán)益，發(fā)展中國特色的臨床研究資源共享的模式。

3.2 注重突出生物安全的戰(zhàn)略地位

美國站在國家安全的高度看待生物安全問題，借鑒研究制定國家生物安全戰(zhàn)略，積極推動生物安全成為維護(hù)國家生物安全的最高指導(dǎo)方針。

1)要樹立生物安全戰(zhàn)略發(fā)展觀。要加強生物安全在國家安全體系中的戰(zhàn)略地位，把生物安全與經(jīng)濟(jì)安全、國防安全、能源安全、信息安全等并列為國家安全的重要組成部分，統(tǒng)籌資源進(jìn)行生物技術(shù)的研發(fā)，對生物安全進(jìn)行頂層設(shè)計。要建立應(yīng)對重大生物安全事件防控機制及應(yīng)急規(guī)劃方案，加強生物安全情報發(fā)現(xiàn)分析、生物安全研究基礎(chǔ)設(shè)施建設(shè)、生物安全監(jiān)測評估。加強對人口基因和動植物基因等資源管控，保障國民健康和國家安全。

2)要構(gòu)建生物安全國家戰(zhàn)略體系。充分發(fā)揮中央國家安全委員會對生物安全發(fā)展的統(tǒng)籌作用，加快構(gòu)建國家生物安全法律法規(guī)體系、制度保障體系。結(jié)合中國生物安全和技術(shù)發(fā)展領(lǐng)域?qū)嶋H情況，制定生物安全領(lǐng)域相關(guān)的國家戰(zhàn)略，健全中國生物安全管理法律法規(guī)體系，出臺生物安全相關(guān)法規(guī)、指南規(guī)范、技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)。以《生物安全法》為基礎(chǔ)，進(jìn)一步制定和完善生物信息數(shù)據(jù)跨境非法交易、野生動植物保護(hù)、外來物種入侵防御、生物武器防御等法律法規(guī)，做好與《傳染病防治法》《進(jìn)出境動植物檢疫法》等現(xiàn)有法規(guī)的銜接工作。

3.3 注重加強生物醫(yī)藥領(lǐng)域的研發(fā)投入

借鑒美國推動建立由財政投入、企業(yè)投資、風(fēng)險投資等多元化的生物醫(yī)藥研發(fā)投入體系。

1)要加強對生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的基礎(chǔ)研究投入。為推動藥品器械的自主創(chuàng)新，要加大對發(fā)展醫(yī)學(xué)與生命科學(xué)的基礎(chǔ)研究領(lǐng)域，引導(dǎo)大學(xué)、科研機構(gòu)、醫(yī)院瞄準(zhǔn)世界科技發(fā)展前沿，聚焦腦科學(xué)、生命組學(xué)、病原生物學(xué)、合成生物學(xué)等前瞻性領(lǐng)域開展基礎(chǔ)與應(yīng)用基礎(chǔ)研究，以科研基金的形式加強研發(fā)扶持。

2)加強利用風(fēng)投創(chuàng)投支持生物醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新。生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)是需要極高資金投入的產(chǎn)業(yè)。要發(fā)展現(xiàn)代化的生物醫(yī)藥資本市場，依托證券市場、風(fēng)投創(chuàng)投向生物醫(yī)藥企業(yè)投資，制定傾向于小微生物醫(yī)藥企業(yè)提供投融資的優(yōu)惠政策。要建立健全創(chuàng)業(yè)投資引導(dǎo)基金的投入機制，引導(dǎo)風(fēng)投創(chuàng)投基金支持創(chuàng)新型生物技術(shù)初創(chuàng)公司的孵育，保障新藥研發(fā)的資金需求。

3)建立“罕見藥”“生物類似藥”研發(fā)支持機制。制定支持“罕見藥”“生物類似藥”研發(fā)的專門性政策法規(guī)，健全從基礎(chǔ)研究、藥物開發(fā)、臨床試驗、注冊上市、推廣應(yīng)用全流程的支持機制。基于“罕見藥”“生物類似藥”的特殊性，設(shè)立單獨的注冊審評路徑，在保證安全的前提下，建立恰當(dāng)?shù)臉?biāo)準(zhǔn)和要求評估的可比性、安全性及有效性，優(yōu)化審評尺度，推動“罕見藥”“生物類似藥”盡早進(jìn)入臨床研究，縮短研發(fā)周期。

3.4 注重培育世界一流生物醫(yī)藥科技創(chuàng)新平臺及龍頭企業(yè)

1)規(guī)劃建設(shè)高水平生物醫(yī)藥科技基礎(chǔ)設(shè)施與實驗室。圍繞新冠肺炎疫情等重大突發(fā)傳染病和重大疾病等人民群眾迫切關(guān)注的焦點問題，完善科研攻關(guān)體系和重大平臺載體建設(shè)，增強生物醫(yī)藥領(lǐng)域戰(zhàn)略科技力量和戰(zhàn)略儲備能力。突出國家意志和目標(biāo)導(dǎo)向，爭取在生物醫(yī)藥領(lǐng)域建設(shè)國家實驗室。推進(jìn)現(xiàn)有國家重點實驗室優(yōu)化調(diào)整，支持在生命科學(xué)領(lǐng)域新建一批國家重點實驗室。依托高校、科研機構(gòu)建設(shè)一批高等級生物安全實驗室。

2)加快培育世界一流的生物醫(yī)藥龍頭企業(yè)。要鼓勵企業(yè)加強自主研發(fā)，加大對生物醫(yī)藥研發(fā)投入，依托國家重大新藥創(chuàng)制科技重大專項等國家級科研項目的資助，強化與制藥企業(yè)對接與合作，提高技術(shù)成果轉(zhuǎn)化率。進(jìn)一步營造生物醫(yī)藥企業(yè)競爭環(huán)境，鼓勵生物醫(yī)藥企業(yè)間并購轉(zhuǎn)讓，引入國外優(yōu)質(zhì)生物醫(yī)藥企業(yè)與中國生物醫(yī)藥企業(yè)開展合作競爭，充分調(diào)動生物醫(yī)藥企業(yè)創(chuàng)新活力。強化政府對創(chuàng)新藥物全生命周期支持，通過資金扶持、藥品定價、稅收優(yōu)惠制度、醫(yī)保采購等政策傾斜，提高生物醫(yī)藥企業(yè)的創(chuàng)新能動性。

3)加快建設(shè)臨床醫(yī)學(xué)研究中心。圍繞疾病防治的重大需求和臨床研究中存在的共性技術(shù)問題，組建和運營好國家臨床醫(yī)學(xué)研究中心，開展大規(guī)模、多中心的循證評價、防診治新技術(shù)新方法、診療規(guī)范和療效評研究，推動基礎(chǔ)向臨床轉(zhuǎn)化，提升疾病診療技術(shù)水平。

3.5 注重建立完善的臨床研究審批監(jiān)管支撐體系

1)建立機制完善的臨床研究監(jiān)管體系。藥品安全監(jiān)管涉及藥監(jiān)、工商、衛(wèi)生委等多部門管理，容易造成多頭領(lǐng)導(dǎo)。借鑒FDA建設(shè)經(jīng)驗，要建立統(tǒng)一的領(lǐng)導(dǎo)機構(gòu)和藥品安全監(jiān)管體系，明確機構(gòu)設(shè)置、運行機制等，強化監(jiān)管主體、職能劃分。大力發(fā)展行業(yè)協(xié)會等民間組織，發(fā)揮外部機構(gòu)的約束機制，增加對政府、市場的監(jiān)督力量。從國家層面完善修訂新藥審批監(jiān)管法律法規(guī)，加快創(chuàng)新藥品審批，加速創(chuàng)新產(chǎn)品的市場化速度，節(jié)約企業(yè)成本和社會成本。

2)大力發(fā)展研發(fā)外包等新業(yè)態(tài)。醫(yī)藥研發(fā)業(yè)務(wù)離岸外包已經(jīng)成為美國醫(yī)藥跨國企業(yè)創(chuàng)新的重要運行模式，中國要建立完善的科技中介服務(wù)體系，通過稅收優(yōu)惠及獎勵培育和扶持一批本土研發(fā)外包機構(gòu)發(fā)展壯大。加強醫(yī)藥研發(fā)的國際合作，推動本土醫(yī)藥企業(yè)參與跨國醫(yī)藥企業(yè)的研發(fā)外包。

3)加強權(quán)威的臨床試驗數(shù)據(jù)庫建設(shè)。政府部門要牽頭建立完善的生物醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)管理制度體系，制定了完善的管理規(guī)范，形成生物醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)資源自動匯聚渠道。加強收集整理中國已產(chǎn)生或即將產(chǎn)生的生物醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)與信息，構(gòu)建中國生物信息數(shù)據(jù)庫。