美國FDA批準Nucala(mepolizumab/美泊利單抗)用于治療嗜酸性粒細胞增多綜合征

美國FDA于2020年9月25日批準葛蘭素史克公司的藥物Nucala (mepolizumab，美泊利單抗)用于成人及12歲以上(含12歲)患者治療嗜酸性粒細胞增多綜合征(hypereosinophilic syndrome,HES)，適用于患病半年或以上且無其他非血液方面病因的患者。

Nucala是FDA在最近14年以來批準的首個治療嗜酸性粒細胞增多綜合征的藥物，是一種源自中國倉鼠卵巢細胞、使用重組DNA技術(shù)生產(chǎn)的單克隆抗體，為白介素5拮抗劑。Nucala并非全新藥物。此前，美國FDA于2015年11月4日批準Nucala用于年齡在6歲及以上的患者治療嗜酸細胞表型的重度哮喘病(severe asthma with an eosinophilic phenotype)；2017年12月12日批準增加新的適用癥，即用于成人治療嗜酸細胞肉芽腫性多血管炎(eosinophilic granulomatosis with polyangiitis，EGPA)。

此次，F(xiàn)DA批準Nucala用于治療嗜酸性粒細胞增多綜合征(HES)只是再次批準其增加新的適用癥。

嗜酸性粒細胞增多綜合征(HES)是一類外源性罕見病，與血液中嗜酸性粒細胞持續(xù)性增多相關(guān)，并會造成器官損傷，癥狀表現(xiàn)為皮疹、瘙癢、哮喘、呼吸困難、腹痛、嘔吐、腹瀉、關(guān)節(jié)炎、肌肉炎癥、充血性心力衰竭、深靜脈血栓和貧血等。

Nucala用于治療嗜酸性粒細胞增多綜合征常見的毒副作用包括上呼吸道感染、四肢疼痛。有患者使用Nucala時曾發(fā)生帶狀皰疹感染，如果條件適當醫(yī)生可考慮為患者接種相關(guān)疫苗。

Nucala用于治療嗜酸性粒細胞增多綜合征被FDA授予孤兒藥地位，并在審批時采用了快速審批通道(fast track designation)和優(yōu)先評審審批程序(priority review)。