美國(guó)FDA批準(zhǔn)Enspryng(satralizumab-mwge)用于治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病

美國(guó)FDA于2020年8月17日宣布批準(zhǔn)基因泰克公司藥物Enspryng(satralizumab-mwge)用于抗水通道蛋白4(anti-aquaporin-4，AQP4)抗體陽(yáng)性的成人患者治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病(neuromyelitis optica spectrum disorder，NMOSD)。

NMOSD是一種罕見(jiàn)的中樞神經(jīng)自身免疫性疾病，主要影響視神經(jīng)和脊髓?；颊咄ǔ?huì)出現(xiàn)視神經(jīng)炎，主要癥狀是眼睛疼痛和視力減退(喪失)。約50%的患者會(huì)出現(xiàn)永久性視力受損和癱瘓。據(jù)估計(jì)，美國(guó)全國(guó)總共約只有4 000～8 000人患有視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病，確實(shí)非常罕見(jiàn)。

Enspryng是FDA批準(zhǔn)的第3種治療AQP4抗體陽(yáng)性視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病的藥物。此前，美國(guó)FDA曾于2019年6月27日通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序(Priority Review)批準(zhǔn)亞力兄制藥公司的藥物Soliris(eculizumab，依庫(kù)珠單抗，CAS登記號(hào)219685-50-4)靜脈注射劑用于成人治療AQP4抗體陽(yáng)性視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病。

Enspryng最常見(jiàn)的毒副作用有普通感冒癥狀(鼻咽炎)、頭痛、上呼吸道感染、胃黏膜炎、皮疹、關(guān)節(jié)疼痛、四肢疼痛、疲勞和惡心。Enspryng可能會(huì)增加發(fā)生嚴(yán)重感染(如乙型肝炎和結(jié)核復(fù)發(fā))的風(fēng)險(xiǎn)。其他需注意的是肝酶水平可能升高、中性粒細(xì)胞水平下降、過(guò)敏反應(yīng)等。用藥期間不宜接種活性疫苗，如果確有需要接種活性疫苗，應(yīng)在接種至少4周后才開(kāi)始使用Enspryng。

Enspryng被FDA授予孤兒藥地位，并在審批時(shí)采用了快速審批通道(fast track designation)程序。