• <tr id="yyy80"></tr>
  • <sup id="yyy80"></sup>
  • <tfoot id="yyy80"><noscript id="yyy80"></noscript></tfoot>
  • 99热精品在线国产_美女午夜性视频免费_国产精品国产高清国产av_av欧美777_自拍偷自拍亚洲精品老妇_亚洲熟女精品中文字幕_www日本黄色视频网_国产精品野战在线观看 ?

    細(xì)胞治療發(fā)展的關(guān)鍵問(wèn)題及競(jìng)爭(zhēng)態(tài)勢(shì)

    2019-01-10 09:22:06/湯
    張江科技評(píng)論 2018年6期
    關(guān)鍵詞:細(xì)胞臨床

    ■ 文 /湯 琦

    作為一種里程碑式的新型治療手段,細(xì)胞治療突破了傳統(tǒng)手術(shù)和藥物治療的局限,為癌癥等疾病提供了全新的治療思路和途徑。

    細(xì)胞治療作為一種突破性的新型治療方式,對(duì)癌癥等重大難治性疾病的治療具有革命性的意義。當(dāng)前世界主要國(guó)家都在加緊布局,資本市場(chǎng)持續(xù)升溫,全球細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展已經(jīng)進(jìn)入了關(guān)鍵階段。我國(guó)有必要抓住機(jī)遇、用足優(yōu)勢(shì)、全面布局,將細(xì)胞治療打造成為我國(guó)大健康產(chǎn)業(yè)的一大品牌。

    細(xì)胞治療疾病

    全球細(xì)胞治療發(fā)展已經(jīng)進(jìn)入關(guān)鍵階段

    ●細(xì)胞治療引領(lǐng)醫(yī)學(xué)創(chuàng)新變革

    細(xì)胞治療是指將自體或異體的體細(xì)胞或干細(xì)胞進(jìn)行生物工程改造,進(jìn)而形成具備殺死病原體和腫瘤細(xì)胞、促進(jìn)組織器官再生和機(jī)體康復(fù)等功能的細(xì)胞制品,再移植或輸入人體內(nèi)達(dá)到治療疾病的目的。作為一種里程碑式的新型治療手段,細(xì)胞治療突破了傳統(tǒng)手術(shù)和藥物治療的局限,為癌癥等疾病提供了全新的治療思路和途徑。近年來(lái),隨著大量?jī)?yōu)秀的臨床數(shù)據(jù)呈爆發(fā)式涌現(xiàn),細(xì)胞治療的療效已經(jīng)獲得全面共識(shí)。

    ●細(xì)胞治療產(chǎn)品研發(fā)進(jìn)展迅速,產(chǎn)業(yè)化一觸即發(fā)

    目前,全球已經(jīng)有14款獲批上市的干細(xì)胞藥物或療法。而在免疫細(xì)胞治療領(lǐng)域,2017年用于B細(xì)胞前體急性淋巴性白血病治療的Kymriah(曾用名CTL019,諾華制藥產(chǎn)品)和用于非霍奇金淋巴瘤治療的KTE-C19(凱特制藥產(chǎn)品)兩項(xiàng)嵌合抗原受體T細(xì)胞(CAR-T)產(chǎn)品獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)上市,標(biāo)志著全球免疫細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)化階段即將到來(lái)。國(guó)際知名咨詢(xún)公司Technavio在其《全球細(xì)胞治療市場(chǎng)2017—2021年》報(bào)告中預(yù)測(cè),細(xì)胞治療的全球市場(chǎng)未來(lái)5年將以23.27%的年復(fù)合增長(zhǎng)率增長(zhǎng),2018年市場(chǎng)規(guī)模將超過(guò)千億美元。

    2017年11月,原國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局(CFDA)發(fā)布了《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》,細(xì)胞治療產(chǎn)品的申報(bào)審批路徑正在走向清晰,我國(guó)的細(xì)胞治療終于邁入臨床的大門(mén)。

    ●全球市場(chǎng)加緊布局,巨頭公司并購(gòu)活躍

    當(dāng)前,美國(guó)、歐盟、日本等政府都紛紛出臺(tái)了相應(yīng)的支持政策來(lái)加速細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)化的進(jìn)程。美國(guó)為了提升細(xì)胞治療的產(chǎn)業(yè)化水平,專(zhuān)門(mén)組織了包括學(xué)術(shù)界、產(chǎn)業(yè)界、臨床藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范(GMP)中心、政府部門(mén)和私人基金會(huì)等超過(guò)60個(gè)機(jī)構(gòu)的專(zhuān)家制定了《面向2025年大規(guī)模、低成本、可復(fù)制、高質(zhì)量細(xì)胞制造技術(shù)路線(xiàn)圖》,并且以此為依據(jù)來(lái)指導(dǎo)10年內(nèi)美國(guó)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。各大制藥巨頭紛紛看好細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè),加緊布局,意欲通過(guò)資本市場(chǎng)的并購(gòu)占領(lǐng)一席之地。2017年8月,位于美國(guó)加利福尼亞州的生物制藥巨頭吉利德科學(xué)公司(Gilead Sciences)以119億美元收購(gòu)凱特制藥(Kite Pharma),成功介入細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)。2018年1月,美國(guó)新基公司(Celgene)宣布將以90億美元收購(gòu)Juno公司剩余近90%的股份。憑借這一收購(gòu),新基公司也迅速加入到全球免疫細(xì)胞治療巨頭公司的陣營(yíng)。

    我國(guó)發(fā)展基礎(chǔ)較好,有望打造領(lǐng)先優(yōu)勢(shì)

    ●中國(guó)臨床優(yōu)勢(shì)明顯,躋身全球第一梯隊(duì)

    中國(guó)作為癌癥高發(fā)大國(guó),每年有400萬(wàn)左右的新增病例,臨床資源及數(shù)據(jù)豐富。根據(jù)藥物靶點(diǎn)臨床數(shù)據(jù)庫(kù)ClinicalTrials的檢索結(jié)果,截至2017年12月底,中國(guó)大陸地區(qū)登記開(kāi)展的關(guān)于間充質(zhì)干細(xì)胞的臨床試驗(yàn)達(dá)到152項(xiàng),總數(shù)位列全球第一(歐洲和美國(guó)分別為136項(xiàng)和120項(xiàng));CAR-T臨床研究達(dá)到127項(xiàng),僅次于美國(guó)(美國(guó)以136項(xiàng)研究位列第一位,日本5項(xiàng),中國(guó)臺(tái)灣地區(qū)2項(xiàng),韓國(guó)1項(xiàng))。從臨床試驗(yàn)數(shù)量變化的趨勢(shì)可以看出,近3年來(lái)中國(guó)CAR-T臨床試驗(yàn)數(shù)量逐年增加,2016年就已經(jīng)反超美國(guó),占全球臨床試驗(yàn)總數(shù)的72%。目前,我國(guó)與美國(guó)同列全球細(xì)胞治療研究第一梯隊(duì)。

    ●創(chuàng)新集聚效應(yīng)已現(xiàn)雛形,部分產(chǎn)品前景可期

    近年來(lái),國(guó)內(nèi)大量的生物技術(shù)公司、研究機(jī)構(gòu)紛紛向細(xì)胞治療領(lǐng)域進(jìn)軍,創(chuàng)新集聚效應(yīng)已經(jīng)初步顯現(xiàn),其中長(zhǎng)三角地區(qū)集中了國(guó)內(nèi)超過(guò)三分之一數(shù)量的細(xì)胞治療技術(shù)開(kāi)發(fā)主體。部分企業(yè)的研發(fā)水平與國(guó)外基本保持同步,復(fù)星凱特公司成功通過(guò)技術(shù)轉(zhuǎn)移建立了細(xì)胞治療產(chǎn)品制備的全套GMP生產(chǎn)線(xiàn);南京傳奇公司披露的BCMA CAR-T療法信息顯示,其LCARB38M無(wú)論在臨床療效還是安全性方面都優(yōu)于國(guó)外Bluebird Bio、諾華公司的同類(lèi)產(chǎn)品;合肥的博吉生安科公司公布的資料稱(chēng),其CAR-T產(chǎn)品在CRS致死、神經(jīng)毒性、制備失敗率等風(fēng)險(xiǎn)值上優(yōu)于諾華、凱特制藥、Juno公司同靶點(diǎn)產(chǎn)品;上海英普樂(lè)孚公司聯(lián)合國(guó)內(nèi)外研發(fā)機(jī)構(gòu)和臨床機(jī)構(gòu),對(duì)免疫細(xì)胞產(chǎn)品制造和服務(wù)模式進(jìn)行了積極探索。

    ●政策支持逐步明晰,迎來(lái)產(chǎn)業(yè)發(fā)展良機(jī)

    在《“健康中國(guó)2030”規(guī)劃綱要》國(guó)家戰(zhàn)略和業(yè)界呼聲的共同推動(dòng)下,2017年11月,原國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局(CFDA)發(fā)布了《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》,細(xì)胞治療產(chǎn)品的申報(bào)、審批路徑正在走向清晰,我國(guó)的細(xì)胞治療終于邁入臨床的大門(mén)。2017年底,CFDA受理并開(kāi)始評(píng)審多家企業(yè)的CAR-T細(xì)胞治療臨床申請(qǐng),南京傳奇公司獲得第一張臨床批件之后,其他企業(yè)的臨床申請(qǐng)也在陸續(xù)受理中。在此背景下,國(guó)家知識(shí)產(chǎn)權(quán)局隨后發(fā)布了2018年《知識(shí)產(chǎn)權(quán)重點(diǎn)支持產(chǎn)業(yè)目錄》,明確將細(xì)胞治療列入其中。隨著下一步申報(bào)細(xì)則和相關(guān)法規(guī)的加速落地,國(guó)內(nèi)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)即將迎來(lái)前所未有的發(fā)展機(jī)遇。

    (來(lái)源:《面向2025年大規(guī)模、低成本、可復(fù)制、高質(zhì)量細(xì)胞制造技術(shù)路線(xiàn)圖》,美國(guó)國(guó)家細(xì)胞制造協(xié)會(huì)發(fā)布)

    細(xì)胞治療進(jìn)一步發(fā)展面臨的三大瓶頸

    從技術(shù)水平和產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程來(lái)看,中國(guó)細(xì)胞治療處于全球第二的水平(美國(guó)第一,產(chǎn)業(yè)發(fā)展代表性城市包括費(fèi)城、紐約、波士頓等)。然而,我國(guó)在產(chǎn)業(yè)鏈、創(chuàng)新鏈、服務(wù)鏈上還存在幾個(gè)方面的突出問(wèn)題。

    一是產(chǎn)業(yè)鏈存在明顯薄弱環(huán)節(jié)。首先,產(chǎn)業(yè)鏈上游試劑和儀器缺乏國(guó)內(nèi)供給保障。美國(guó)細(xì)胞治療技術(shù)優(yōu)勢(shì)轉(zhuǎn)化為產(chǎn)業(yè)優(yōu)勢(shì)的關(guān)鍵在于獲得了充分的產(chǎn)業(yè)鏈上下游配套支持。賽默飛世爾(Thermo Fisher)、 貝 克曼(Beckman)、GE醫(yī) 療(GE Healthcare)等廠商幾乎實(shí)現(xiàn)了產(chǎn)業(yè)鏈上游設(shè)備和試劑的全覆蓋。相比之下,我國(guó)在干細(xì)胞和免疫細(xì)胞治療中所需的流式細(xì)胞儀、血細(xì)胞分離機(jī)和分析儀、無(wú)血清培養(yǎng)基、液氮罐等方面缺乏有競(jìng)爭(zhēng)力的產(chǎn)品,仍然主要依賴(lài)于進(jìn)口。其次,產(chǎn)業(yè)鏈中游的細(xì)胞存儲(chǔ)庫(kù)建設(shè)存在不足。規(guī)范的細(xì)胞存儲(chǔ)庫(kù)能為細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展提供有力支撐。全球最大的細(xì)胞存儲(chǔ)庫(kù)——紐約血液中心憑借規(guī)范和豐富的資源優(yōu)勢(shì),使紐約市在整個(gè)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的基礎(chǔ)和核心作用得以凸顯。而我國(guó)細(xì)胞存儲(chǔ)庫(kù)規(guī)模層次不一,存儲(chǔ)質(zhì)量和配置利用方面與國(guó)外細(xì)胞庫(kù)相比也還有較大差距。

    二是創(chuàng)新鏈的源頭創(chuàng)新能力不足。美國(guó)細(xì)胞治療領(lǐng)先全球最重要的因素是其在生物制藥領(lǐng)域雄厚的科研基礎(chǔ)。位于費(fèi)城的賓夕法尼亞大學(xué)擁有世界頂級(jí)的細(xì)胞生產(chǎn)與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究平臺(tái),也是細(xì)胞治療領(lǐng)域最權(quán)威的技術(shù)源頭,諾華等一大批細(xì)胞治療公司的核心技術(shù)均來(lái)源于此,并且造就了卡爾·朱恩(Carl June)教授團(tuán)隊(duì)等一批明星研發(fā)團(tuán)隊(duì)。相比之下,國(guó)內(nèi)雖緊隨國(guó)際趨勢(shì),在血液系統(tǒng)腫瘤(包括白血病、淋巴瘤)和實(shí)體瘤等方面開(kāi)展了大量的基礎(chǔ)和臨床研究,但缺乏具有全球影響力的原創(chuàng)技術(shù)和研究團(tuán)隊(duì)。

    三是服務(wù)鏈尚未形成集聚溢出效應(yīng)。創(chuàng)新集聚區(qū)的濃度溢出依賴(lài)于良好的創(chuàng)新生態(tài)環(huán)境。美國(guó)波士頓地區(qū)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)在要素集聚方面最具典型意義。一方面,該地區(qū)擁有紀(jì)念斯隆-凱特琳癌癥中心等全美頂級(jí)的醫(yī)療機(jī)構(gòu),同時(shí)是全球最具活力的生物產(chǎn)業(yè)集聚區(qū),高濃度的要素集聚和有效的創(chuàng)新協(xié)同網(wǎng)絡(luò)促使該地區(qū)創(chuàng)新成果得到高效轉(zhuǎn)化。相比之下,我國(guó)細(xì)胞治療創(chuàng)新主體雖然在空間分布上形成了一定的集聚,但創(chuàng)新主體之間以及這些主體與本地頂級(jí)醫(yī)療機(jī)構(gòu)和其他要素之間合作共贏的紐帶關(guān)系還未充分建立,創(chuàng)新濃度和要素集聚的溢出效應(yīng)并未充分顯現(xiàn)。另一方面,美國(guó)政府在產(chǎn)業(yè)發(fā)展關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)積極介入,為技術(shù)創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)發(fā)展提供了豐富的資金、政策支持和中介服務(wù),細(xì)胞治療的技術(shù)創(chuàng)新成果獲得了大量的資金支持并實(shí)現(xiàn)了及時(shí)的臨床轉(zhuǎn)化。而在我國(guó),新興的細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)尚缺少充足的資金支持,例如凱特制藥公司2017年獲得的融資達(dá)到129億美元,而國(guó)內(nèi)細(xì)胞治療企業(yè)2017年獲得的最大融資額均未上億元。

    建議加強(qiáng)重點(diǎn)區(qū)域的產(chǎn)業(yè)布局,發(fā)揮北京、上海、廣州等核心城市功能,引導(dǎo)區(qū)域內(nèi)具有較高臨床水平的醫(yī)療機(jī)構(gòu)、研發(fā)機(jī)構(gòu)和先進(jìn)企業(yè),通過(guò)項(xiàng)目合作研發(fā)、實(shí)驗(yàn)室共建等方式,共同開(kāi)展細(xì)胞治療技術(shù)研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化項(xiàng)目攻關(guān),打造細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展核心區(qū)。

    有關(guān)對(duì)策建議

    細(xì)胞治療是我國(guó)生命健康領(lǐng)域有望快速占領(lǐng)科技制高點(diǎn)的領(lǐng)域之一,也是新科技革命和產(chǎn)業(yè)變革中新技術(shù)、新業(yè)態(tài)和新模式的典型代表,順應(yīng)了個(gè)體化、精準(zhǔn)化醫(yī)療大趨勢(shì)和發(fā)展目標(biāo)。建議把握發(fā)展機(jī)遇,加快戰(zhàn)略布局,以細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新為契機(jī),打造現(xiàn)代生命健康產(chǎn)業(yè)發(fā)展模式。

    一是研究制定國(guó)家層面細(xì)胞治療創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動(dòng)計(jì)劃。在《“健康中國(guó)2030”規(guī)劃綱要》《關(guān)于全面推進(jìn)衛(wèi)生與健康科技創(chuàng)新的指導(dǎo)意見(jiàn)》和《國(guó)家生物技術(shù)發(fā)展戰(zhàn)略綱要》(制定中)的基礎(chǔ)上,進(jìn)一步研究制定聚焦發(fā)展細(xì)胞治療的行動(dòng)計(jì)劃,確定我國(guó)細(xì)胞治療發(fā)展的目標(biāo)和重點(diǎn)任務(wù),形成從近、中、遠(yuǎn)期系統(tǒng)化的創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)化推進(jìn)對(duì)策。建議加強(qiáng)重點(diǎn)區(qū)域的產(chǎn)業(yè)布局,發(fā)揮北京、上海、廣州等核心城市的功能,引導(dǎo)區(qū)域內(nèi)具有較高臨床水平的醫(yī)療機(jī)構(gòu)、研發(fā)機(jī)構(gòu)和先進(jìn)企業(yè),通過(guò)項(xiàng)目合作研發(fā)、實(shí)驗(yàn)室共建等方式,共同開(kāi)展細(xì)胞治療技術(shù)研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化項(xiàng)目攻關(guān),打造細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展核心區(qū)。

    二是加快創(chuàng)新資源平臺(tái)建設(shè)和關(guān)鍵技術(shù)攻關(guān)布局。依托重點(diǎn)企業(yè)和院所,建設(shè)集細(xì)胞療法新技術(shù)開(kāi)發(fā)、細(xì)胞治療生產(chǎn)工藝研發(fā)、細(xì)胞療法cGMP生產(chǎn)、細(xì)胞庫(kù)構(gòu)建等于一體的國(guó)家級(jí)細(xì)胞治療技術(shù)開(kāi)發(fā)與制備平臺(tái)。依托重點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu),打造集基礎(chǔ)研究、制備檢驗(yàn)、臨床前試驗(yàn)、臨床研究于一體的國(guó)家級(jí)細(xì)胞治療研發(fā)平臺(tái)。以技術(shù)先發(fā)優(yōu)勢(shì)和臨床轉(zhuǎn)化優(yōu)勢(shì)為突破口,對(duì)干細(xì)胞治療心血管疾病、糖尿病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病,免疫細(xì)胞治療實(shí)體瘤,新型腫瘤疫苗等關(guān)鍵技術(shù)進(jìn)行重點(diǎn)攻關(guān)布局,加速占領(lǐng)產(chǎn)業(yè)科技制高點(diǎn)。加強(qiáng)原料穩(wěn)定性控制、自動(dòng)化分離純化、細(xì)胞實(shí)時(shí)評(píng)估監(jiān)測(cè)、替代保存、運(yùn)輸?shù)汝P(guān)鍵技術(shù)的研發(fā),保證國(guó)內(nèi)產(chǎn)品質(zhì)量和穩(wěn)定性達(dá)到國(guó)際領(lǐng)先水平。加大對(duì)產(chǎn)業(yè)鏈上游必需的設(shè)備、試劑、耗材等的研發(fā)支持強(qiáng)度。

    三是加強(qiáng)政策引導(dǎo)和風(fēng)險(xiǎn)管控,制定出臺(tái)輔助性鼓勵(lì)支持政策。目前,全球范圍內(nèi)都暫未形成細(xì)胞治療產(chǎn)品大規(guī)模產(chǎn)業(yè)化的成熟模式。建議開(kāi)展區(qū)域細(xì)胞存儲(chǔ)中心和細(xì)胞制備中心建設(shè)試點(diǎn),探索標(biāo)準(zhǔn)化、模塊化的生產(chǎn)方式;鼓勵(lì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)在可控的范圍內(nèi)做一些探索性的臨床研究和成果轉(zhuǎn)化,建議允許醫(yī)療機(jī)構(gòu)聯(lián)合企業(yè)共同探索細(xì)胞治療產(chǎn)品的“院內(nèi)生產(chǎn)”模式,打破生產(chǎn)機(jī)構(gòu)與醫(yī)療機(jī)構(gòu)在研發(fā)、制造與臨床上的機(jī)制壁壘,逐步構(gòu)建、形成以細(xì)胞治療為起點(diǎn)的個(gè)體化醫(yī)療新模式。通過(guò)政府資金引導(dǎo)調(diào)動(dòng)各類(lèi)社會(huì)資本,為關(guān)鍵技術(shù)和產(chǎn)品的臨床轉(zhuǎn)化提供多元化、持續(xù)性的投入。另一方面,保持對(duì)風(fēng)險(xiǎn)因素的及時(shí)管控。加強(qiáng)內(nèi)源性因素(由細(xì)胞生物學(xué)特性決定,包括細(xì)胞來(lái)源、分化狀態(tài)、擴(kuò)增能力、生存時(shí)間和細(xì)胞因子分泌等)及不良反應(yīng)(如“細(xì)胞因子風(fēng)暴”、神經(jīng)系統(tǒng)毒性)的機(jī)理研究和數(shù)據(jù)積累,建立有效的患者篩選手段和臨床應(yīng)對(duì)手段,同時(shí)最大程度降低外源性風(fēng)險(xiǎn)(如原料、設(shè)備,以及制備和運(yùn)輸過(guò)程中潛在的各類(lèi)風(fēng)險(xiǎn))。

    猜你喜歡
    細(xì)胞臨床
    DANDY CELLS潮細(xì)胞
    睿士(2021年5期)2021-05-20 19:13:08
    走近細(xì)胞——組成細(xì)胞的分子
    普外急腹癥臨床治療的初步探討
    潮細(xì)胞
    睿士(2020年5期)2020-05-21 09:56:35
    細(xì)胞知道你缺氧了
    Dandy Cells潮細(xì)胞 Finding a home
    睿士(2019年9期)2019-09-10 21:54:27
    臨床帶教
    臨床帶教
    PEDF對(duì)肺鱗狀細(xì)胞癌SK-MES-1細(xì)胞增殖、侵襲和凋亡的影響
    元胡止痛膏治療軟組織損傷的臨床觀察
    荥经县| 元谋县| 广德县| 衡阳市| 鸡东县| 亳州市| 安国市| 专栏| 察隅县| 旬邑县| 双柏县| 汉沽区| 运城市| 长宁区| 隆化县| 互助| 宁波市| 巴林左旗| 清苑县| 广宁县| 大邑县| 遂川县| 上栗县| 昔阳县| 镇坪县| 永丰县| 山西省| 富宁县| 安达市| 玉门市| 偃师市| 吴桥县| 东乌| 河池市| 乌鲁木齐县| 安平县| 和林格尔县| 济南市| 甘德县| 黄山市| 化德县|