• 
    

    
    

      99热精品在线国产_美女午夜性视频免费_国产精品国产高清国产av_av欧美777_自拍偷自拍亚洲精品老妇_亚洲熟女精品中文字幕_www日本黄色视频网_国产精品野战在线观看 ?

      FDA認定突破性A型血友病基因療法

      2018-03-17 01:15:13本刊訊
      首都食品與醫(yī)藥 2018年4期
      關(guān)鍵詞:突破性血友病A型

      FDA授予Biomarin pharmaceutical公司A型血友病基因療法valoctocogene roxaparvovec(曾用名BMN270)突破性療法認定。A型血友病也叫做因子Ⅷ(FⅧ)缺乏癥或經(jīng)典血友病,是由凝血蛋白質(zhì)因子Ⅷ缺失或缺陷引起的遺傳病。因為A型血友病是一種X染色體連鎖障礙,所以它主要影響男性,每4000~5000名男性中就有1例A型血友病患者。這些患者不能有效地凝血,很可能會因為輕微的傷口而失血過多,危及生命。有43%的A型血友病患者屬于比較嚴重的類型,他們常常自發(fā)流血,并流入肌肉或關(guān)節(jié)。對于這些患者的標準治療方法是每周3次輸注因子Ⅷ的預(yù)防性治療。但即便這樣,仍有許多患者會出現(xiàn)輕微出血或自發(fā)出血事件,導致進行性關(guān)節(jié)損傷。因此,此類患者群體急需一款新的療法來改變現(xiàn)狀。

      Biomarin pharmaceutical公司的valoctocogene roxaparvovec是一種使用AAV因子Ⅷ載體的基因治療產(chǎn)品。在動物模型中,它能將因子Ⅷ的濃度恢復到與正常人類相當?shù)乃?。近日,F(xiàn)DA完成了對該化合物的新藥研究申請(IND)的審查,并為它亮了綠燈,歐洲藥品管理局(EMA)也為其頒發(fā)了PRIME認定。此次,該療法獲得FDA頒發(fā)的突破性療法認定是基于一項正在進行的1/2期臨床試驗的數(shù)據(jù)。在第36周,4el3 vg/kg劑量組的6名患者中有5名患者的因子Ⅷ水平達到正常范圍,另外一名患者也有一定水平的因子Ⅷ。4周后,4e13和6e13 vg/kg劑量組的中位年出血率和因子Ⅷ使用率均為零。

      (本刊訊)

      猜你喜歡
      突破性血友病A型
      特別策劃《突破性創(chuàng)新與突破性創(chuàng)新設(shè)計研究綜述》
      包裝工程(2022年18期)2022-09-27 03:41:30
      “雙超”油菜新品種選育取得突破性進展
      新形勢下湖北省體育產(chǎn)業(yè)突破性發(fā)展思考
      51例血友病患者家庭注射調(diào)查分析
      DF100A型發(fā)射機馬達電源板改進
      新聞傳播(2015年6期)2015-07-18 11:13:15
      A型肉毒素在注射面部皺紋中的應(yīng)用及體會
      A型肉毒毒素聯(lián)合減張壓迫法在面部整形切口的應(yīng)用
      新生兒甲型血友病的護理1例
      血友病患者健康狀態(tài)評定
      中國康復(2015年4期)2015-04-10 13:00:46
      AZA型號磨齒機工件主軸的改造
      宝鸡市| 金湖县| 合江县| 和平区| 万源市| 类乌齐县| 凤冈县| 内丘县| 讷河市| 乌恰县| 宝应县| 革吉县| 肃北| 东乡| 图们市| 黑龙江省| 崇州市| 商南县| 克东县| 晋江市| 皋兰县| 永顺县| 贵州省| 神木县| 沙坪坝区| 永仁县| 焦作市| 屏南县| 邯郸市| 平南县| 兴隆县| 青川县| 册亨县| 广州市| 木兰县| 新沂市| 新民市| 临武县| 日照市| 沙雅县| 上思县|