新藥實(shí)現(xiàn)亨廷頓舞蹈病治療突破

英國(guó)倫敦大學(xué)學(xué)院研究人員領(lǐng)銜的團(tuán)隊(duì)在一期臨床試驗(yàn)中證實(shí)，一種亨廷頓舞蹈病治療新藥可成功降低患者神經(jīng)系統(tǒng)中與這種疾病相關(guān)的變異蛋白質(zhì)水平。

亨廷頓舞蹈病是一種主要影響中老年人的神經(jīng)退行性腦病。患者的大腦神經(jīng)細(xì)胞受損，無(wú)法控制機(jī)體運(yùn)動(dòng)，表現(xiàn)為顫搐等舞蹈癥狀，最終導(dǎo)致患者過(guò)早死亡。

這種治療亨廷頓舞蹈病的新藥名為IONIS-HTTRx。倫敦大學(xué)學(xué)院教授薩拉·大不里士領(lǐng)銜的團(tuán)隊(duì)在一家制藥公司支持下，于2015年開始進(jìn)行該藥臨床試驗(yàn)。團(tuán)隊(duì)在英國(guó)、德國(guó)和加拿大招募了46位患者，他們都處于亨廷頓舞蹈病早期階段。試驗(yàn)過(guò)程中，每位患者隨機(jī)分配到一定量的新藥或安慰劑。

試驗(yàn)結(jié)果顯示，這種新藥不但能降低神經(jīng)系統(tǒng)中與疾病病發(fā)相關(guān)的變異蛋白質(zhì)水平，并且這種藥物的安全性以及耐受性都很好。大不里士認(rèn)為，這一臨床試驗(yàn)結(jié)果是“突破性的”，“現(xiàn)在的重要一步就是盡快開展更大規(guī)模的臨床試驗(yàn)，以便驗(yàn)證這種藥物是否能減緩疾病進(jìn)程”。