基因裁剪，遺傳性疾病的福音

據(jù)《Scientific American》近日的報(bào)道，俄勒岡衛(wèi)生科學(xué)大學(xué)（OHSU）的研究人員已經(jīng)成功使用CRISPR-Cas9基因編輯系統(tǒng)，在人類胚胎中糾正肥厚型心肌病有關(guān)的基因突變。這一進(jìn)展將遺傳工程的實(shí)踐操作從人類細(xì)胞進(jìn)步到人類胚胎，是人類基因工程至關(guān)重要的一大步。

人類的基因密碼攜帶了大量的遺傳信息，DNA和RNA分子決定了我們的過去（如我們與生俱來的能力）、我們的現(xiàn)在（如眼睛、頭發(fā)和皮膚的顏色）和我們的未來（我們對(duì)遺傳疾病的傾向）。試想，如果我們可以“編輯”和“裁剪”需要的基因進(jìn)行自由組合，那是多么神奇！

細(xì)菌和單細(xì)胞生物的DNA是由一種稱為“定期重復(fù)回文重復(fù)”（CRISPR）的重復(fù)模式構(gòu)建的。

CRISPR是基因剪刀，允許我們剪斷DNA中不需要的部分，并以健康或其他更好的片段取代它們。CRISPR若需要發(fā)揮細(xì)菌的免疫系統(tǒng)的作用，還需要在細(xì)胞之間傳輸這種存儲(chǔ)信息的蛋白質(zhì)。其中Cas9是被研究得最清楚的一個(gè)。一旦RNA分子和Cas蛋白形成生物匹配，它們就會(huì)一起工作，防止病毒進(jìn)一步復(fù)制，通過鎖定病毒DNA并將其切碎。

從2012年開始，科學(xué)家們已經(jīng)能夠使用CRISPR-Cas9系統(tǒng)來消除人類細(xì)胞基因組中的乙型肝炎和艾滋病毒基因，而現(xiàn)在科學(xué)家成功在人類胚胎中編輯了我們需要的基因。有一種基因突變導(dǎo)致的肥厚性心肌病可能導(dǎo)致心力衰竭，科學(xué)家們?cè)谝粋€(gè)具有該基因突變的載體精子中使用CRISPR-Cas9系統(tǒng)剪刀，然后注射到非突變基因載體的捐獻(xiàn)者卵子中去。科學(xué)家們觀察到，CRISPR-Cas9剪刀去除了DNA中的部分突變，并拷貝了母體基因序列的健康片段來替代它。他們研究的兩個(gè)關(guān)鍵方面是：第一，同時(shí)將CRISPR-Cas9加入精子與卵子中，形成了編輯過后的受精卵；第二，使用短活的CPRISPR基因剪刀版本，因此未來不會(huì)導(dǎo)致潛在的不必要的基因編輯。

對(duì)于那些害怕孩子有遺傳性疾病的父母來說，這項(xiàng)研究結(jié)果可能可以幫到他們?；蚓庉嫻ぞ呖梢韵麄冴P(guān)于鐮狀細(xì)胞性貧血、囊性纖維化甚至乳腺癌的遺傳傾向的顧慮。

作為科學(xué)家和父母，我們是否有權(quán)利決定生一個(gè)怎樣的寶寶？基因編輯是否會(huì)被用來創(chuàng)造具有更好的特性的“完美寶寶”？而誰又可以來決定哪些品質(zhì)是可取的？

目前，在美國(guó)，基因工程研究是允許的，但法規(guī)阻止了美國(guó)政府資助任何涉及人類胚胎基因工程的研究。雖然關(guān)于基因工程倫理的許多問題的答案可能是模糊的，但有一點(diǎn)是明確的，只有來自不同文化背景的科學(xué)家和立法者持續(xù)進(jìn)行對(duì)話，才能找到公平和道德的前進(jìn)道路。endprint