FDA批準(zhǔn)治療脊髓性肌萎縮癥藥物Nusinersen上市
2017-01-13 15:52:18
中國(guó)合理用藥探索 2017年3期
◆醫(yī)藥快訊◆
FDA批準(zhǔn)治療脊髓性肌萎縮癥藥物Nusinersen上市
美國(guó)FDA于2016年12月23日批準(zhǔn)百健艾迪（Biogen IDEC）公司的Nusinersen（商品名：Spinraza）注射液上市，用于兒童和成人治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）。
本藥為一種反義寡核苷酸，用于治療染色體5q突變導(dǎo)致的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因（SMN）蛋白缺乏所致SMA。SMA轉(zhuǎn)基因動(dòng)物模型的體外分析和試驗(yàn)顯示，本藥可增加SMN2 mRNA轉(zhuǎn)錄體所含的外顯子7及產(chǎn)生完整SMN蛋白所含的外顯子7。
本藥的有效性經(jīng)一項(xiàng)多中心、隨機(jī)、雙盲、假對(duì)照試驗(yàn)證明，并經(jīng)一項(xiàng)非盲試驗(yàn)支持。雙盲試驗(yàn)中，受試者按2∶1的比例隨機(jī)接受本藥或虛假藥物注射。試驗(yàn)的首要終末指標(biāo)為應(yīng)答患者比例。應(yīng)答定義為動(dòng)作發(fā)展指標(biāo)改善項(xiàng)目多于惡化項(xiàng)目。經(jīng)分析顯示，接受本藥治療動(dòng)作發(fā)展指標(biāo)應(yīng)答受試者顯著高于接受虛假藥物治療者。非盲試驗(yàn)結(jié)果也支持雙盲試驗(yàn)結(jié)果。
（來(lái)源：http://www.fda.gov/）
猜你喜歡
中國(guó)合理用藥探索(2022年4期)2022-11-26 18:04:04
江蘇安全生產(chǎn)(2022年2期)2022-04-19 13:03:20
世界科學(xué)技術(shù)-中醫(yī)藥現(xiàn)代化(2021年9期)2021-12-31 03:31:36
中國(guó)合理用藥探索(2018年12期)2018-01-16 22:22:15
養(yǎng)生保健指南(2016年4期)2016-03-22 12:19:25
湖南農(nóng)業(yè)(2016年4期)2016-03-11 07:03:55
中西醫(yī)結(jié)合心腦血管病雜志(2016年20期)2016-03-01 04:20:48
西安交通大學(xué)學(xué)報(bào)(醫(yī)學(xué)版)(2015年2期)2015-02-28 17:59:20
中國(guó)合理用藥探索(2013年3期)2013-01-22 08:49:10
中國(guó)全科醫(yī)學(xué)(2011年27期)2011-08-15 00:45:28
