黃如方：為罕見(jiàn)病尋根問(wèn)底

李珍

黃如方 ：罕見(jiàn)病發(fā)展中心主任

每位嘉賓的座位旁邊都放了一個(gè)沙漏。

“對(duì)罕見(jiàn)病患者的診斷、治療服務(wù)，已經(jīng)刻不容緩、時(shí)不我待?！?9月23日，在于杭州舉行的第五屆中國(guó)罕見(jiàn)病高峰論壇上，黃如方宣布，“根底健康”罕見(jiàn)病診療服務(wù)平臺(tái)正式上線運(yùn)營(yíng)，以此為起點(diǎn)，他將用“公益+商業(yè)”的方式尋找罕見(jiàn)病診斷的解決方案。

8年前與王奕鷗一道創(chuàng)辦瓷娃娃罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心，3年前創(chuàng)辦罕見(jiàn)病發(fā)展中心，如今轉(zhuǎn)向商業(yè)，有人質(zhì)疑黃如方，不過(guò)是用這么多年在公益領(lǐng)域積累的資源圈錢罷了。

他有些慍怒，“那么多人支持我，不可能因?yàn)橛幸粌蓚€(gè)人反對(duì)我就不做這個(gè)事了，”黃如方苦笑了兩聲，“但有時(shí)候這一兩個(gè)人也挺討厭的?！睌[在他面前的，是全國(guó)1600萬(wàn)罕見(jiàn)病患者求醫(yī)問(wèn)藥無(wú)門的難題，他別無(wú)選擇。

黃如方患有假性軟骨發(fā)育不全癥。自幼年始，他經(jīng)歷過(guò)太多四處奔波而無(wú)法確診的無(wú)助，以及各種錯(cuò)誤治療帶來(lái)的身心折磨。時(shí)至今日，這個(gè)病沒(méi)有任何有效的治療方案，而他清楚地記得一位醫(yī)生向他父母妄下診斷，“你家孩子可以做一個(gè)手術(shù)，要么治好要么沒(méi)命?！?/p>

黃如方從來(lái)不把自己當(dāng)弱者看待，雖然身高不足一米，但他的身軀里住著一個(gè)硬漢的靈魂。同事們稱呼“血?dú)夥絼偂⒗讌栵L(fēng)行”的他“一米老大”。

尚在浙江大學(xué)讀書時(shí)，黃如方便創(chuàng)立了關(guān)愛(ài)艾滋病患者的組織。畢業(yè)不到兩年，他辭去穩(wěn)定工作，同王奕鷗一起創(chuàng)立瓷娃娃罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心?！按赏尥蕖庇辛艘欢ㄓ绊懥螅絹?lái)越多的罕見(jiàn)病患者找到了他。

黃如方開(kāi)始思考，“如何為更多其他疾病群體提供服務(wù)”。

他用了半年時(shí)間研究歐美地區(qū)的做法，于2013年成立了罕見(jiàn)病發(fā)展中心。該中心將國(guó)際罕見(jiàn)病日引入中國(guó)，協(xié)助成立患者組織，舉辦罕見(jiàn)病發(fā)展高峰論壇，推動(dòng)中國(guó)罕見(jiàn)病議題在醫(yī)療、政策等層面的發(fā)展。

但身處公益圈的黃如方，日漸感受到公益在罕見(jiàn)病這個(gè)議題上的無(wú)力?！扒筢t(yī)問(wèn)藥是一個(gè)病人最需要的，如果沒(méi)有正確的診斷，任何對(duì)他們的幫助都可能是無(wú)效的，甚至可能是錯(cuò)誤的?！?/p>

在解決疑難病例患者求助問(wèn)題上，罕見(jiàn)病發(fā)展中心雖然也承擔(dān)著咨詢和轉(zhuǎn)介的服務(wù)，長(zhǎng)期同二十多位罕見(jiàn)病領(lǐng)域醫(yī)生、專家合作，“但坦白講，咨詢量和成效都無(wú)法令我們自己滿意，”黃如方說(shuō)，“每年主動(dòng)找到我們的患者，不過(guò)幾十例，絕大部分還解決不了，因?yàn)槭掷餂](méi)有那么多專業(yè)的醫(yī)生資源?！?/p>

他公布了一組數(shù)據(jù)：中國(guó)有超過(guò)1600萬(wàn)罕見(jiàn)病患者，明確診斷的不到40%，確診時(shí)間超過(guò)5年，平均診斷成本大于5萬(wàn)，甚至有患者求醫(yī)問(wèn)藥20年才被確診。超過(guò)60%的罕見(jiàn)病患者在誤診、錯(cuò)診、漏診的過(guò)程中蹉跎治療時(shí)間。

黃如方深知，如果一個(gè)患者不能得到及時(shí)診斷，那就談不上有效的治療。而治療和藥物的研發(fā)，靠的是政府和商業(yè)部門資金、科研力量的投入。

罕見(jiàn)病在世界范圍內(nèi)都是醫(yī)療難題，目前基因檢測(cè)技術(shù)被認(rèn)為是治療和診斷罕見(jiàn)病的希望，但罕見(jiàn)病本身市場(chǎng)很小，短期內(nèi)難以盈利，一定程度上不符合商業(yè)邏輯，國(guó)內(nèi)做基因檢測(cè)和罕見(jiàn)病藥物研發(fā)的機(jī)構(gòu)寥寥無(wú)幾。

黃如方?jīng)Q定主動(dòng)出擊。在國(guó)內(nèi)社會(huì)創(chuàng)新和社會(huì)企業(yè)風(fēng)潮的影響下，去年下半年開(kāi)始，他萌生了用“公益+商業(yè)”的方式解決罕見(jiàn)病患者診療難這一問(wèn)題的想法，“讓5年變成兩到三年，5萬(wàn)變成1萬(wàn)?！?/p>

黃如方經(jīng)歷了很長(zhǎng)時(shí)間的糾結(jié)和徘徊：“商業(yè)+公益”是不是一個(gè)有效的解決方案？我是否有能力管理和領(lǐng)導(dǎo)新的公司？別人會(huì)不會(huì)對(duì)我做公益又做商業(yè)有微詞？

帶著滿腹疑惑，今年上半年，他到美國(guó)考察了一圈，拜訪了很多與罕見(jiàn)病有關(guān)的患者組織和基金會(huì)等公益機(jī)構(gòu)，發(fā)現(xiàn)基本上每一家都與商業(yè)機(jī)構(gòu)結(jié)合來(lái)做，才覺(jué)得釋然，“很多顧慮是不應(yīng)該存在的，公益和商業(yè)并不沖突，而且在罕見(jiàn)病領(lǐng)域，公益和商業(yè)結(jié)合是必然?！?/p>

通過(guò)考察對(duì)比，黃如方對(duì)于罕見(jiàn)病領(lǐng)域的商業(yè)前景頗有信心。他看到，國(guó)外罕見(jiàn)病藥物研究和基因檢測(cè)領(lǐng)域，資本和技術(shù)都很火熱，而國(guó)內(nèi)醫(yī)療市場(chǎng)的資本都集中分布在常規(guī)疾病研究上，如糖尿病、高血壓等常見(jiàn)病有十幾種藥物，但市場(chǎng)掌握在大的資方手里，越來(lái)越難找到突破口。而且未來(lái)將進(jìn)入精準(zhǔn)醫(yī)療和個(gè)體化醫(yī)療時(shí)代，某種意義上所有的病都是“罕見(jiàn)病”，同樣是感冒，但因?yàn)槊總€(gè)人的基因型不一樣，治療方法也完全不一樣?！昂币?jiàn)病是排頭兵，研究罕見(jiàn)病對(duì)于未來(lái)醫(yī)療發(fā)展有著不可估量的作用?！秉S如方說(shuō)。

黃如方將公司取名為根底健康?！案住比∽浴皩じ鶈?wèn)底”的中國(guó)式探索精神，預(yù)示著“找出病因”是罕見(jiàn)病診療中的第一步；同時(shí)“Gen”、“Di”又是英文Genetic（遺傳的/基因的）和Diagnosis（診斷）的縮寫，闡釋了根底健康的臨床診斷、基因檢測(cè)等業(yè)務(wù)內(nèi)涵。

在華大基因CEO尹燁的介紹下，根底健康順利得到兩位自然人的天使輪融資，獲得了商業(yè)市場(chǎng)的初步認(rèn)可。

目前，根底健康已經(jīng)同90位醫(yī)生、專家簽約，計(jì)劃年底簽約200位，覆蓋常見(jiàn)的200-300種罕見(jiàn)病的診療需求。根底健康同專家們建立強(qiáng)合作關(guān)系，患者在平臺(tái)上提交診療需求后，由遺傳咨詢顧問(wèn)對(duì)患者癥狀進(jìn)行分析，然后直接將其分診至相應(yīng)領(lǐng)域的臨床專家處，提高診斷效率和正確率。

另一方面，根底健康同華大基因等基因組學(xué)研究機(jī)構(gòu)合作，為患者提供基因檢測(cè)服務(wù)，并從中收取一定傭金。

在黃如方的設(shè)想中，根底健康作為一個(gè)互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)療平臺(tái)，還會(huì)為每個(gè)患者建立專屬的數(shù)據(jù)檔案。醫(yī)生、患者及檢測(cè)機(jī)構(gòu)提供的病情信息在平臺(tái)上匯集，平臺(tái)負(fù)責(zé)整理相關(guān)數(shù)據(jù)?！霸诤币?jiàn)病的診斷和治療中，每一位患者都是非常重要的，”黃如方說(shuō)：“通過(guò)健康檔案管理，可以為更長(zhǎng)遠(yuǎn)的醫(yī)學(xué)研究和藥物研發(fā)提供數(shù)據(jù)基礎(chǔ)，甚至我們自己也會(huì)介入研發(fā)中，這會(huì)成為平臺(tái)的主要收入來(lái)源?！?/p>

根底健康是一家從患者中走出來(lái)的商業(yè)公司，黃如方說(shuō)：“我們的根本價(jià)值觀，就是以患者的需求為核心?！彼Ｍ@個(gè)平臺(tái)未來(lái)能成為每一位罕見(jiàn)病患者的路口，在這里得到一站式的診斷治療甚至康復(fù)服務(wù)。

在罕見(jiàn)病領(lǐng)域浸淫多年，黃如方坦陳自己兩三年前就不在公益圈混了，“過(guò)去在公益組織有很多束縛，有那么多國(guó)內(nèi)的國(guó)外的資源，但每次去學(xué)習(xí)，回來(lái)開(kāi)開(kāi)會(huì)就完了，想落地很難。商業(yè)公司就不一樣，只要你認(rèn)為對(duì)的，就可以去嘗試去做。”

對(duì)于這份新開(kāi)啟的事業(yè)，黃如方信心滿滿，但聽(tīng)到那些對(duì)他動(dòng)機(jī)的質(zhì)疑，不免傷心，“有時(shí)候我也挺消沉的，算了，公益你愛(ài)咋咋地我也不干了，跟我有啥關(guān)系……”

“所以為什么這個(gè)社會(huì)成功的人總是那么少呢？我現(xiàn)在有點(diǎn)理解了，雖然我還沒(méi)有成功?！秉S如方笑笑說(shuō)，“成功是需要鼓勵(lì)的?！?