我國基因治療 II 型糖尿病研究取得進(jìn)展

在日前舉行的世博會荷蘭“生命科學(xué)周”——基因治療專題研討會上，生物芯片上海國家工程研究中心滕曉坤博士所作的《利用重新構(gòu)建的葡萄糖激酶基因單點(diǎn)突變異構(gòu)體對 Ⅱ 型糖尿病進(jìn)行的基因治療的研發(fā)成果》報告引起中外研究者的廣泛關(guān)注。

據(jù)國際糖尿病聯(lián)盟推算，全球糖尿病患者已近 2.5 億人，且以每年10%以上的速度遞增。Ⅱ 型糖尿病（T2DM）被稱作危及人類的“世紀(jì)惡魔”，其危害性及蔓延的嚴(yán)重性為世人所知。為此，世界衛(wèi)生組織已把糖尿病列為世界三大重大疾病之一，并納入全球高科技攻關(guān)項目。

滕曉坤博士自 2006年承擔(dān)了杭州一元生物技術(shù)有限公司“突變性葡萄糖激酶基因治療 Ⅱ 型糖尿病”實驗課題后，不斷取得階段性成果。在所公布的動物實驗數(shù)據(jù)中，使用基因藥物后，血糖得到迅速控制和下降直至正常，在 11 個月內(nèi)沒有出現(xiàn)反彈，研究團(tuán)隊據(jù)此對基因治療提出了“整體激活”的新概念。

傳統(tǒng)的基因治療機(jī)制多半是局限在目標(biāo)細(xì)胞局部，而滕曉坤等開展的此項用基因治療Ⅱ型糖尿病研究，是通過修復(fù)并激活胰島發(fā)揮作用環(huán)節(jié)中的關(guān)鍵基因，從而從源頭上起到長久的符合人體生理狀態(tài)的治療效果。專家認(rèn)為，這個項目改變了基因治療常用的局部用藥方法，轉(zhuǎn)而采用全身用藥，這是對糖尿病基因治療的一大突破。

目前，這一項目已進(jìn)入中試后期階段。藥效學(xué)有效治療劑量定量工作已大部分完成，并正在進(jìn)入藥理、毒理的關(guān)鍵實驗中，這些工作完成后即進(jìn)入申報臨床實驗階段。

據(jù)了解，生物芯片上海國家工程研究中心圍繞以芯片技術(shù)作為核心的系統(tǒng)全面的生物學(xué)技術(shù)，在全球范圍內(nèi)承接基因組學(xué)、蛋白組學(xué)、臨床診斷和藥物研發(fā)的研究和服務(wù)工作，已先后和輝瑞、默克、強(qiáng)生、禮來等多家國際跨國制藥公司達(dá)成委托服務(wù)業(yè)務(wù)，技術(shù)和質(zhì)控水準(zhǔn)得到國際一流企業(yè)的認(rèn)可。

杭州一元生物技術(shù)有限公司董事長黃海東表示，今年1月6日，“基因治療 Ⅱ 型糖尿病的發(fā)明”已申請了國際專利，這表明我國在此項技術(shù)領(lǐng)域已處于世界領(lǐng)先地位。研發(fā)這個新型生物制劑的目的，就是要改變?nèi)蛑委?Ⅱ 型糖尿病只能依賴化合物藥和替代依賴胰島素治療的現(xiàn)狀。目前，科研人員正爭分奪秒，嚴(yán)格按國家規(guī)定加快研發(fā)步伐，希望此項成果盡快造福于糖尿病患者。