2012年12月FDA批準新藥概況

2012年12月，F(xiàn)DA批出7個新分子實體藥品（表1），分別為治療庫欣病藥品Signifor、治療慢性髓性白血病藥品Iclusig、治療短腸綜合征藥品Gattex、治療罕見

2012年12月，F(xiàn)DA批出7個新分子實體藥品（表1），分別為治療庫欣病藥品Signifor、治療慢性髓性白血病藥品Iclusig、治療短腸綜合征藥品Gattex、治療罕見

膽固醇疾病藥品Juxtapid、預(yù)防中風(fēng)和全身性栓塞藥品Eliquis、治療耐藥性結(jié)核病藥品Sirturo和治療與艾滋病相關(guān)性腹瀉藥品Fulyzaq。

表1 2012年12月FDA批準新藥

Signifor為“孤兒藥”，是一種環(huán)己肽生長抑素類似物，可抑制促腎上腺皮質(zhì)激素分泌，從而減少皮質(zhì)醇分泌，用法為每日皮下注射2次。庫欣病是由腎上腺分泌的激素皮質(zhì)醇過度生成所引起，盡管手術(shù)切除腫瘤已日趨成為庫欣病的一線治療手段，但Signifor對于無法手術(shù)或手術(shù)治療失敗的庫欣病患者是一種新的治療選擇。

Iclusig屬于三代酪氨酸激酶抑制劑，被批準用于2種耐藥的白血病，即慢性粒細胞白血病和費城染色體陽性的急性淋巴細胞白血病成年患者。Iclusig能避開最常見的一種導(dǎo)致酪氨酸激酶抑制劑耐受的突變——T315I突變，該突變阻斷了目前已批準的3種酪氨酸酶抑制劑imatinib、dasatinib和nilotinib發(fā)揮作用。Iclusig能有效阻斷由費城染色體產(chǎn)生的原始和所有突變形式的蛋白。Iclusig 基于FDA加速批準程序而被批準，它為對其他藥物不反應(yīng)的慢性粒細胞白血病患者提供治療選擇，特別是那些攜帶T315I突變的患者。

Gattex用于治療因嚴重腸部疾病或小腸大部切除導(dǎo)致營養(yǎng)成分不能吸收的短腸綜合征，用法是每日皮下注射0.05 mg/kg。目前還沒有藥物可以治療短腸綜合征，多數(shù)患者只能依靠全部或部分胃腸外營養(yǎng)（靜脈途徑）供給獲得機體所需的營養(yǎng)成分。但胃腸外營養(yǎng)不僅嚴重影響患者生存質(zhì)量，而且還常發(fā)生嚴重并發(fā)癥，如靜脈通道引起的感染、小腸內(nèi)細菌過度增殖、肝毒性以及膽道疾病。Gattex被定性為“孤兒藥”，是首個獲批用于短腸綜合征的藥物，為這一患者群體提供了一個新的、重要的治療選擇。

Juxtapid為“孤兒藥”，對患有純合子家族性高膽固醇血癥的患者，能減低低密度脂蛋白膽固醇、總膽固醇、載脂蛋白B和非高密度脂蛋白膽固醇。純合子家族性高膽固醇血癥是罕見遺傳性疾病，患者常常會過早發(fā)育并發(fā)展至動脈硬化、動脈變窄或堵塞。Juxtapid的作用機制是通過損壞脂質(zhì)顆粒最終影響低密度脂蛋白膽固醇，建議與低脂膳食和其他降脂治療結(jié)合使用。

Eliquis是一種口服的選擇性活化Ⅹ因子抑制劑，獲FDA批準用于非瓣膜性房顫患者缺血性中風(fēng)及全身性栓塞的預(yù)防。該藥獲FDA優(yōu)先審評資格，有望取代使用時間已長達50年的老抗凝劑華法林，為臨床防治靜脈血栓栓塞提供一種更安全有效的抗凝藥物。

Sirturo為“孤兒藥”，并獲優(yōu)先審評資格。Sirturo是一種二芳基喹啉類藥物。多藥耐藥性肺結(jié)核是結(jié)核分枝桿菌結(jié)核所致感染，是世界上最致命的疾病之一，可通過空氣傳播。Sirturo是第一個被批準用于治療多藥耐藥性肺結(jié)核的藥物，通過抑制結(jié)核分枝桿菌結(jié)核復(fù)制和遍及機體播散需要的酶抑制而起作用，應(yīng)與其他藥物聯(lián)用治療多藥耐藥性肺結(jié)核。

Fulyzaq被美國FDA批準用于減輕接受抗逆轉(zhuǎn)錄病毒聯(lián)合治療的艾滋病患者腹瀉癥狀。該藥是植物處方藥，其活性成分來自龍血巴豆植物的紅色汁液，是FDA批準的第2個植物處方藥，也是FDA批準的第一個口服植物性藥物，該藥獲FDA優(yōu)先審評資格。許多艾滋病患者在治療的過程常常伴有腹瀉癥狀，并因此不能堅持抗病毒治療，臨床試驗證明，F(xiàn)ulyzaq能夠有效地緩解這種腹瀉癥狀。