天價“抗癌神藥”藏著什么秘密

嚴笑

“120萬元一針的抗癌藥，打了就能治好癌癥，這是真的嗎？”當一個身體健康的朋友向我提出這樣的問題時，我才發(fā)現(xiàn)這種“抗癌神藥”已經火出了圈。

這位朋友口中的“抗癌神藥”，是一種CAR-T療法所用的藥物。近年來，這種療法在腫瘤治療領域嶄露頭角，被譽為腫瘤學領域一次重大突破。

它能夠進入人們的視野，原因之一是它創(chuàng)造了讓部分絕癥患者“重生”的奇跡，原因之二則是它高昂的價格。

1.什么是CAR-T療法？

CAR-T療法究竟是什么？CAR即嵌合抗原受體，T代表T淋巴細胞。CAR-T療法的原理很簡單，就是從患者體內提取T淋巴細胞，通過基因工程技術進行改造，使它們的表面表達嵌合抗原受體，進而識別和殺死腫瘤細胞。

T淋巴細胞是人體免疫系統(tǒng)中的重要一員，它可以監(jiān)視人體的異常細胞，一旦發(fā)現(xiàn)敵人，就對其進行剿殺。但有些時候，腫瘤細胞很狡猾，可以避開T淋巴細胞的監(jiān)視。CAR-T療法就是在T淋巴細胞表面加入一個“導航系統(tǒng)”，使T淋巴細胞獲得靶向識別能力，從而精確定位腫瘤細胞，并實現(xiàn)“大規(guī)模殺傷”。這種“超級T淋巴細胞”可以在人體內快速增殖，持續(xù)巡視各個角落，有效清除殘余的腫瘤細胞，并可長期停留在體內發(fā)揮作用，從而達到防止腫瘤復發(fā)的目的。

目前，CAR-T療法主要針對人體血液系統(tǒng)的惡性腫瘤。尤其是在淋巴瘤和骨髓瘤患者治療中，CAR-T療法表現(xiàn)出很高的近期有效率和長期生存率。數(shù)據顯示，接受CAR-T療法后，40%～90%的患者可以達到短期緩解，超過四成患者有望獲得長期生存（生存期在5年以上），部分患者甚至可以治愈。

2.價格為何如此昂貴？

CAR-T療法的價格昂貴，主要是由以下幾個因素導致的：

研發(fā)成本高 CAR-T療法是一種新型的腫瘤治療方法，其研發(fā)過程需要大量的資金投入，包括臨床試驗、藥理學研究、毒理學研究、安全性評估等各個環(huán)節(jié)的費用。

生產成本高 CAR-T療法的生產過程非常復雜，需要從患者體內提取T淋巴細胞，然后在實驗室中進行基因編輯和大量擴增，最后輸回患者體內。整個過程需要嚴格的質量控制和高精度的技術操作，生產成本非常高。

可私人定制 CAR-T療法是一種私人定制的治療方式，每個患者的CAR-T細胞都需要單獨制備，不能批量生產。這就意味著，每個患者的治療方案都需要單獨設計和執(zhí)行，無疑會大大增加治療成本。

適應證范圍小 目前，CAR-T療法主要應用于血液腫瘤領域，能夠接受CAR-T療法的患者數(shù)量相對較少。這也是導致其價格高昂的一個原因。

隨著研究的進步和技術的發(fā)展，未來CAR-T療法的成本有可能降低，不再顯得那么高不可攀，成為普通百姓也能選擇的治療方案。

3.可能帶來的風險

科技的熱潮都會帶來一些盲目跟隨者，一部分患者迫不及待地希望進行CAR-T治療。但是，在了解CAR-T療法優(yōu)越性的同時，我們也需要了解這種治療方式可能帶來的風險。

盡管CAR-T療法在血液腫瘤領域的臨床療效顯著，但也可能會導致嚴重的并發(fā)癥。短時間內高水平的CAR-T細胞擴增和目標細胞殺傷，就像是在人體內發(fā)生了一場大規(guī)模戰(zhàn)爭。

在這個過程中，免疫細胞會產生大量的細胞因子。這些細胞因子就像是發(fā)動戰(zhàn)爭的信號，它們可以引導更多的免疫細胞前往目標位置，同時也會激活這些免疫細胞，讓它們更有力地對抗目標敵人。

然而，這個過程有時可能會失控，就像一場極具破壞性的風暴一樣。細胞因子的數(shù)量迅速增加，引發(fā)全身性的炎癥反應，形成所謂的“細胞因子風暴”?！凹毎蜃语L暴”可能會導致人體多個組織和器官受損，讓人出現(xiàn)發(fā)熱、厭食、皮疹、腹瀉、全身酸痛等癥狀。一部分患者甚至可能迅速發(fā)展為彌散性血管內凝血，出現(xiàn)呼吸困難、低氧血癥、低血壓、休克，甚至死亡。因此，醫(yī)生會通過及時用藥來抑制免疫系統(tǒng)的過度激活，使它不至于對人體造成毀滅性的打擊。但這是一種“兩難”的權衡，因為抑制免疫系統(tǒng)勢必會對療效產生影響。

另一個主要毒性是“靶點上，腫瘤外”，也就是CAR-T細胞把腫瘤細胞以外的健康細胞當作“靶子”。當目標抗原存在于人體某個重要組織時，就可能產生嚴重的毒性，甚至導致患者死亡。

如今，盡管經過改良后的CAR-T療法在理論上毒性可以減弱，但在實際應用中，是否能夠有效減弱毒性，以及能夠減弱到什么程度，還需要通過更多研究加以驗證。此外，神經系統(tǒng)毒性、腫瘤溶解綜合征、血細胞減少、感染、低免疫球蛋白血癥及乙肝病毒激活等諸多副反應，都使得CAR-T療法的應用過程布滿荊棘。

CAR-T療法在臨床應用中取得的成功，激發(fā)了人們對它在腫瘤以外領域應用的想象力。近期的臨床研究和臨床前研究顯示，CAR-T療法可用于治療自身免疫性疾病、慢性感染、心力衰竭和其他慢性疾病。隨著適應證的拓寬和技術的升級，將來有望開發(fā)出療效更強、成本更低的CAR-T藥物，讓CAR-T療法惠及更多患者。