一滴藥讓先天聾兒告別無聲世界

3歲不到的牛牛，是個(gè)活潑好動(dòng)的男孩，誰也沒想到，他出生時(shí)患有最嚴(yán)重的一種先天性耳聾——全聾。如果不接受治療，他的世界將永遠(yuǎn)處于無聲之中，更不能說話。這一度讓全家陷入痛苦深淵。2歲那年，牛牛加入了由復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院領(lǐng)銜的一項(xiàng)遺傳性耳聾基因治療，僅僅一個(gè)月后，牛牛就恢復(fù)了聽力，當(dāng)聽到孩子一聲聲稚嫩而洪亮的叫聲時(shí)，全家喜極而泣。

針對遺傳性耳聾無藥可醫(yī)這一世界難題，近年來，基因治療被認(rèn)為是根治遺傳性耳聾最有潛力的策略之一。其主要原理是通過遞送載體將具有正常功能的基因直接遞送到內(nèi)耳，隨著蛋白表達(dá)恢復(fù)正常功能，從而恢復(fù)或改善耳聾患者聽力。相比外置的人工耳蝸需終身佩戴，目前基因治療只需耳內(nèi)一次注射，可顯著減少對患兒身心發(fā)育和未來就業(yè)擇偶的影響。但就是這樣一滴水珠般大小的藥，開發(fā)和驗(yàn)證需要很長時(shí)間，舒易來和團(tuán)隊(duì)在基因治療領(lǐng)域更是深耕了10多年。

1月25日，頂級醫(yī)學(xué)雜志《柳葉刀》正刊以長文形式發(fā)表了復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院領(lǐng)銜的研究團(tuán)隊(duì)最新成果：他們在國際上首次證明了基因療法對遺傳性耳聾患者臨床治療的安全性和有效性。這是全球首個(gè)遺傳性耳聾基因治療的臨床試驗(yàn)研究，其展現(xiàn)了基因治療對治愈遺傳性耳聾的應(yīng)用潛力，開啟了耳聾基因治療新時(shí)代，有望讓更多患者回到五彩斑斕的有聲世界。

（摘自《新華每日電訊》）