全國政協(xié)委員丁潔：多方協(xié)同，減輕罕見病患負擔

□ 《民生周刊》記者 羅燕

用藥貴，用藥時間長……對于罕見病患者來說，藥價是一道坎。很多罕見病患者因病致貧、因病返貧，甚至因為某些高值孤兒藥價格過高而放棄治療。

近年來，很多地方開始探索罕見病用藥保障機制，取得了一些成果，但也存在一些困難和局限。如何進一步為罕見病提供醫(yī)療保障，緩解罕見病用藥貴？就相關(guān)問題，《民生周刊》記者專訪了全國政協(xié)委員、北京大學第一醫(yī)院原副院長、北京醫(yī)學會罕見病分會主任委員丁潔。

今年，丁潔就罕見病帶來了4份提案，從商業(yè)健康保險、慈善救助等方面對罕見病醫(yī)療保障提出了建議。她希望，促進多層次醫(yī)療保障有序銜接、共同發(fā)展，形成政府、市場、社會協(xié)同保障的格局。

將罕見病藥品納入商業(yè)健康保險

目前，全國多個省份已經(jīng)建立普惠型健康商業(yè)保險（簡稱“惠民?！保?，比如“京惠保”“滬惠?！薄@是一種普惠型的民生保障措施，與普通商業(yè)健康險相比，惠民保能夠涵蓋帶病體、老年人等群體，更具普適性和保障性，是多層次醫(yī)療保障體系、多方支付的重要組成部分。

據(jù)統(tǒng)計，截至2021年5月，全國共推出140款惠民保產(chǎn)品，覆蓋26個省份，其中64款含罕見病藥品，占44%，其中12款含國家基本藥品目錄的罕見病高值藥品。

“從已有的數(shù)據(jù)可以看到，涵蓋目錄外的罕見病高值藥品的惠民保數(shù)量少，各地涵蓋罕見病高值藥品的產(chǎn)品，涵蓋藥品品種數(shù)量、保險責任、理賠限額均有所不同，但遠遠不能滿足罕見病患者藥品費用支出的需求?！倍嵳f。

她建議，將罕見病高值藥品納入地方的惠民保?！盎菝癖６ㄎ粸槲覈踞t(yī)療保險目錄之外的重特大疾病的補充支付，目前在高值罕見病藥品未能進入醫(yī)保藥品目錄的情況下，應(yīng)該積極探索高值罕見病藥品進入各地方的惠民保?！?/p>

同時，她認為應(yīng)該建立一個相應(yīng)的長效工作機制。首先是科學合理的宣傳機制?！氨ＷC購買率、實現(xiàn)大數(shù)法則是推進普惠型商業(yè)健康保險基礎(chǔ)之一。在宣傳產(chǎn)品時不能僅僅講產(chǎn)品的商業(yè)性，不要回避產(chǎn)品的利他性?！倍嵳f。

比如，浙江省提出的“患病獲賠付、無病做幫扶”真實地向參保人詮釋了產(chǎn)品的根本屬性，從而打動人心。

其次是協(xié)商談判機制。協(xié)商談判由醫(yī)保局組織引導、保險公司和藥企參加。協(xié)商談判的內(nèi)容應(yīng)該是根據(jù)本地區(qū)的經(jīng)濟條件和罕見病相關(guān)數(shù)據(jù)，協(xié)商進入商保的病種、藥品、理賠限額、支付方式等。

再次是目錄和藥品管理機制，要建立普惠型商業(yè)健康的罕見病目錄和藥品目錄。在三方談判的基礎(chǔ)上，經(jīng)過測算和評估，制定罕見病目錄和藥品目錄，明確各自的職責和風險共擔機制。

最后是賠付的一站式支付機制，探索定醫(yī)院、定醫(yī)生、定藥店、定流程等工作機制，避免患者墊付藥品費用，減輕患者負擔。

建立罕見病慈善專項醫(yī)療救助基金

近日由全國罕見病學術(shù)團體主委聯(lián)席會議課題組牽頭做了相關(guān)調(diào)研，發(fā)放了近3000份“關(guān)于慈善救助參與重特大疾病和罕見病醫(yī)療保障”調(diào)查問卷。其中幾道問題值得關(guān)注。

對于“是否政府應(yīng)該監(jiān)督引導慈善組織參與醫(yī)療保障體系建設(shè)”，認為應(yīng)該的占97%，認為不應(yīng)該的占1%，不清楚的占3%；

對于“重特大疾病和罕見病患者最需要的是”，捐贈衣物為0.3%，捐贈食品0.3%，捐贈其他生活必需品0.3%，解決醫(yī)療費用支付為99%；

對于“慈善救助重特大疾病和罕見病患者，最好的方式”，認為善款直接進入患者就醫(yī)支付過程即一站式服務(wù)占76%，認為善款交到患者手里占12%，交到醫(yī)保局6%，交到衛(wèi)健委2%，交到民政局5%；

對于“慈善組織要幫助患者，首先要解決哪些問題”，認為明確救助標準占70%，明確救助患者60%，明確與政府哪個部門對接55%，明確如何與醫(yī)療費用支付銜接82%。

“如此看來，隨著經(jīng)濟社會的進步，民眾對慈善救助參與多層次醫(yī)療保障體系建設(shè)，有一定認識和需求?！倍嵄硎?。

她建議動員企業(yè)或各類經(jīng)濟實體定向捐贈，建立省級罕見病慈善專項醫(yī)療救助基金，主要解決醫(yī)保藥品目錄外的罕見病高值藥品支付問題，促進慈善救助成為多層次醫(yī)療保障體系的組成部分，并且需要建立政府引導、加強監(jiān)管、有序納入罕見病用藥保障機制的多方支付機制。

“省級罕見病慈善專項醫(yī)療救助基金的建立需要政府部門、慈善機構(gòu)、企業(yè)等共同協(xié)商，制定救助疾病目錄、藥品目錄和救助力度。”丁潔提出。

她建議民政、醫(yī)保、衛(wèi)健、財政等部門，建立工作聯(lián)動機制，保證工作流程舒暢，避免職責不清和政策不能落地。社會慈善機構(gòu)和社會互助組織與政府的基本醫(yī)保體系對接，確保善款和救助資金有序進入醫(yī)保支付機制。明確牽頭部門、建立工作制度、制定操作流程，明確錢從哪里來、到哪里去、是否進入患者就醫(yī)的支付賬戶等操作方法和細節(jié)。

中央和地方共同探索罕見病藥品醫(yī)療保障機制

目前全國有14 個省份建立了包括高值藥品在內(nèi)的罕見病藥品用藥保障機制，初步形成了不同特點解決罕見病用藥保障的辦法，但也存在一定局限和不足。

去年國家醫(yī)保局、財政部發(fā)布的《關(guān)于建立醫(yī)療保障待遇清單制度的意見》提出“對超出清單授權(quán)范圍的，信息系統(tǒng)不予支持”等。到2023年底，這些地方多年來探索實施的罕見病用藥保障辦法是延續(xù)還是清零？

丁潔認為，由于我國34個省級行政區(qū)經(jīng)濟水平不同、罕見病發(fā)病和患病情況不同，高值罕見病藥品的病種均為發(fā)/患病率或患病人數(shù)極低的小病種，高值罕見病藥品用藥保障機制適宜在局部地區(qū)先行先試，探索建立省級及以下的高值罕見病藥品用藥保障機制，逐步推廣。

她建議，穩(wěn)妥推進地方罕見病用藥保障機制的探索。保留目前十幾個省市地方探索建立的罕見病用藥保障辦法，如果現(xiàn)行的保障機制與中央文件精神有矛盾，應(yīng)當在中央的指導或允許下，進行調(diào)整，或想辦法適當延長政策過渡期，待地方多層次醫(yī)療保障體系建設(shè)完善后，再妥善過渡，做好地方和中央政策的銜接。

丁潔希望允許并鼓勵地方在建設(shè)多層次醫(yī)療保障體系的過程中，繼續(xù)探索罕見病用藥尤其是高值藥品進入地方多層次醫(yī)療保障體系和多方支付機制。