120 萬元一袋的抗癌藥，真的不是萬能的

■張子楠

抖音上有一個抗癌小伙阿健的故事，感動了很多人。據(jù)新聞報道，9 月12 日，網(wǎng)紅抗癌博主阿健的家人發(fā)布消息稱，患有直腸癌的網(wǎng)紅抗癌博主阿健于9 月9 日去世，其生前通過發(fā)布視頻記錄了自己整個患癌、抗癌的過程。僅僅過去一年左右的時間，阿健的外貌完全變了樣，結(jié)直腸癌讓他變得骨瘦如柴，最后整個人已經(jīng)瘦到脫相。在之前他發(fā)布的自己的每期視頻中，除了分享自己的疾病與相關(guān)科普，他還以親身經(jīng)歷為例子，呼吁大家一定要重視身體健康。很多人都期盼癌癥可以治愈的那一天。

近期出現(xiàn)一個熱門話題，“120 萬元一袋的抗癌藥”“一針可以治療癌癥”……類似的訊息在不少人的朋友圈刷屏。

我國首次推出的CAR-T 細(xì)胞療法，雖然價格昂貴，不是所有患者都能接受治療，但至少它給一些癌癥患者帶來了恢復(fù)健康的希望。

“大家說的這種抗癌藥是CAR-T 療法，它是一種免疫療法，主要是用來治療淋巴瘤的?！敝袊茖W(xué)院大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院（浙江省腫瘤醫(yī)院）淋巴瘤科主任楊海燕說，這是一種最新的藥物，有特定的適用人群。

國內(nèi)首個接受CAR-T 細(xì)胞療法患者

兩個月癌細(xì)胞清零，上海的陳女士，成為了中國CAR-T 細(xì)胞療法第一個吃螃蟹的人。

據(jù)健康時報報道，8 月26 日，國內(nèi)首例CAR-T治療的淋巴瘤患者在上海瑞金醫(yī)院出院。

2019 年6 月，陳女士被確診為彌漫性B 大細(xì)胞瘤，聽到消息，她感覺如晴天霹靂。

陳阿姨采用過很多治療方案，效果都不太好，再加上年紀(jì)大，身體不好，很多治療方法也不適用。

聽到阿基侖賽注射液上市的消息，陳女士感覺絕處逢生，第一時間來到上海交通大學(xué)附屬瑞金醫(yī)院。

陳女士采用阿基侖賽注射液治療兩個月后，發(fā)現(xiàn)體內(nèi)暫時沒有癌細(xì)胞，癥狀完全得到了緩解。一張流出的阿基侖賽注射液的藥品銷售訂單顯示，該產(chǎn)品零售價為120 萬元/袋。

事實上，據(jù)鳳凰大健康消息，全球第一個接受CAR-T 細(xì)胞免疫療法的患者是Emily Whitehead，他在2012 年接受治療，之后連續(xù)6 年癌癥未復(fù)發(fā)，因此當(dāng)選了2017 年Nature 雜志封面人物，今年也迎來了無癌生存的第九年。

這種抗癌藥為什么這么貴?

“CAR-T 是一種個性化定制的細(xì)胞療法，每個患者的CAR-T 細(xì)胞都需要單獨批次生產(chǎn)。CAR-T 主要貴在制備工藝上，其制備過程需要嚴(yán)格的質(zhì)量控制和質(zhì)量檢測，整個過程需要一個月時間。”重慶大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院血液腫瘤中心主任劉耀在接受記者采訪時介紹。

劉耀主任指出，從患者身上提取分離出普通的免疫T 細(xì)胞后，會先全程冷鏈運輸?shù)街苽錂C(jī)構(gòu)，然后利用基因工程技術(shù)對T 細(xì)胞進(jìn)行改造，形成CAR-T 細(xì)胞。在實驗室大量擴(kuò)增CAR-T 細(xì)胞，通過嚴(yán)格的質(zhì)控和質(zhì)檢后，再通過冷鏈運輸把CAR-T 細(xì)胞送到醫(yī)院，輸回患者體內(nèi)。

在患者體內(nèi)，一旦遇見表達(dá)對應(yīng)抗原的腫瘤細(xì)胞，CAR-T 細(xì)胞便會被激活并再擴(kuò)增，發(fā)揮其極大的特異殺傷力，消滅腫瘤細(xì)胞。

不過，劉耀主任指出，CAR-T 療法目前在國內(nèi)獲批的適應(yīng)癥僅有復(fù)發(fā)性彌漫大B 細(xì)胞淋巴瘤，并且不推薦初次診斷的淋巴瘤患者采用。針對白血病等其他血液系統(tǒng)疾病的臨床試驗正在廣泛開展，未來將使更多血液腫瘤患者獲益。對于實體腫瘤而言，CAR-T 療法的臨床效果不及血液系統(tǒng)腫瘤。

和其他抗癌藥一樣，CAR-T 療法也有副作用。劉耀主任介紹，“最主要的有細(xì)胞因子風(fēng)暴、神經(jīng)毒性等。目前CAR-T 的副作用是可控的，一般醫(yī)生都能處理及時，總體治療效果還是比較好的。”

雖然CAR-T 療法給淋巴瘤患者帶來了福音，但一劑120 萬元的價格還是讓人望而卻步。

劉耀主任表示，“目前，CAR-T 產(chǎn)品進(jìn)入醫(yī)保還比較困難，建議更多商業(yè)保險參與進(jìn)來，降低患者負(fù)擔(dān)。對于任何藥品而言，隨著技術(shù)的改進(jìn)、生產(chǎn)企業(yè)的增多、使用人群的增多，成本和價格都會降下來?！?/p>

談及對CAR-T 產(chǎn)品的展望，劉耀主任表示，“目前是患者‘自體CAR-T’，未來‘通用型CAR-T’將成為一種充滿前景的新模式。到那時，CAR-T 產(chǎn)品會像藥品一樣被擺上貨架，患者即買即用，不再需要等待。”

CAR-T 細(xì)胞治療并非萬能

與此同時，國內(nèi)多位腫瘤專家強(qiáng)調(diào)，CAR-T 細(xì)胞治療并非萬能腫瘤藥。

“CAR-T 細(xì)胞治療在難治性的復(fù)發(fā)概率較高的血液腫瘤臨床應(yīng)用方面，具有非常大的潛力，國內(nèi)最早使用CAR-T 細(xì)胞治療產(chǎn)品的彌漫大B 細(xì)胞淋巴瘤患者之一陳女士順利治愈出院。目前，我國已有兩款CAR-T 細(xì)胞治療產(chǎn)品陸續(xù)獲批上市，其中，首個獲批的阿基侖賽注射液已經(jīng)投入臨床使用。但它并不是萬能的，目前主要集中在血液瘤的治療，實體瘤的臨床效應(yīng)還沒有得到證實。

另外，和其他抗癌藥一樣，CAR-T 細(xì)胞療法也存在一定的臨床應(yīng)用風(fēng)險。由于CAR-T 細(xì)胞治療產(chǎn)品是通過抽取患者或他人的免疫細(xì)胞，在體外擴(kuò)增再回輸?shù)姆绞竭M(jìn)行治療，在臨床使用的過程中有較高的技術(shù)要求，用藥過程必須進(jìn)行嚴(yán)格的風(fēng)險管控?！皬倪@個角度來看，我不認(rèn)為每一個地方每一個醫(yī)生都能應(yīng)用這種臨床治療手段，也不是每個患者都適宜使用這一治療手段，如部分患者因前期治療導(dǎo)致免疫系統(tǒng)受損，其T 細(xì)胞就無法用于制備CAR-T 了?！敝腥A醫(yī)學(xué)會腫瘤學(xué)分會主任委員、四川省腫瘤醫(yī)院院長林桐榆說道。

花了120 萬元不一定能百分之百治愈。CAR-T細(xì)胞治療只有約40%～50%的腫瘤完全緩解率，首先腫瘤緩解后才有繼續(xù)生存的可能。

患者與家屬考慮是否要接受CAR-T 細(xì)胞治療治療的同時，還需理性考慮幾點：

一、是否已接受了常規(guī)治療未起到作用，療效也不錯的一些新藥是否已使用。

二、是否有能力支付高昂的醫(yī)療費用。

三、是否充分知情CAR-T 細(xì)胞治療帶來的毒副反應(yīng)與高昂費用間的效價比。

四、如果決定使用CAR-T 細(xì)胞治療，患者和家屬必須有失敗的心理準(zhǔn)備。腫瘤須綜合治療，CAR-T 只是一種方法，如何結(jié)合和優(yōu)化其他治療，還有很長的路要走。