我國硬皮病患者肺部已發(fā)生病變

北京協(xié)和醫(yī)院 曾小峰

1988 年出生的笑笑，曾經(jīng)積極陽光、熱愛生活，喜歡和朋友一起逛街、唱歌。大學畢業(yè)之后工作沒多久，她逐漸發(fā)現(xiàn)自己工作中很容易疲勞乏力，和朋友逛街時體力越來越差，走幾步就累得氣喘吁吁、疲憊不堪。有一天，她像往常一樣和朋友相約在KTV 唱歌，突然發(fā)現(xiàn)自己連平時信手拈來的歌曲唱著都非常吃力，再后來，連很簡單的旋律也無法唱下去。

“有時聞到煙味，呼吸到冷空氣，甚者和朋友聊天也會咳嗽氣喘。由于呼吸困難和經(jīng)常性的手腳潰瘍，我現(xiàn)在已經(jīng)無法正常工作，日常也盡量少活動。偶爾白天出門兩小時，回到家都會覺得非常累。”笑笑無奈地解釋道。

笑笑自2011 年確診為硬皮病，即系統(tǒng)性硬化?。⊿Sc），一種罕見的自身免疫系統(tǒng)疾病，就開始了漫長的求醫(yī)之路。更不幸的是在確診后一年，笑笑覺得有些呼吸困難，胸悶氣短，經(jīng)過肺功能及高分辨率CT 檢查后，醫(yī)生發(fā)現(xiàn)笑笑患了系統(tǒng)性硬化病相關間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD），簡單地說就是硬皮病已經(jīng)累及到笑笑的肺部。這一切徹底改變了笑笑的生活軌跡，她的世界變得越來越狹小。

SSc-ILD 是硬皮病患者死亡的關鍵驅(qū)動因素，約占死亡人數(shù)的三分之一。隨著疾病進展，會造成肺功能不可逆的下降，預后較差，患者生存率低。一直以來全球范圍內(nèi)都沒有特效藥可以治療，直至今年6 月，創(chuàng)新靶向藥物尼達尼布在我國獲批上市。而且此次在中國的獲批僅在歐盟獲批的一個半月之后，便讓國內(nèi)患者在用藥選擇上實現(xiàn)了與全球同步。這標志著全球首個用于治療SSc-ILD 的靶向藥物正式開始惠及中國患者，為患者肺功能的減退按下了暫停鍵。

不是皮膚病，更不會傳染

硬皮病在中國大陸地區(qū)患病率約10/10 萬，不同地區(qū)差異較大，全球估計有250 萬患者。硬皮病最顯著的外貌特征為全身皮膚增厚發(fā)硬，失去原有的彈性，造成正常面紋消失，鼻翼縮小、嘴唇變薄，形成“面具臉”。由于疾病普及率低，不少人認為這是一種會傳染的皮膚病，拒絕與硬皮病患者接觸，甚至歧視。

硬皮病不是皮膚病，更不會通過任何方式傳染。目前，硬皮病發(fā)病原因還不明確，可能與遺傳、環(huán)境等因素有關。硬皮病患者人群多見于女性，年齡通常為25～55歲。她們正值人生中事業(yè)起步、建立家庭的重要階段，而硬皮病卻使她們在人生道路上步履維艱。隨著社會對硬皮病認知的提升，希望今后大家能夠給予硬皮病患者更多的關愛和幫助，而不是遠離和排斥。

八成以上患者發(fā)生肺部病變

除了對外貌的影響，硬皮病可能會累及身體的任何部位，如肌肉、血管和內(nèi)臟都可能產(chǎn)生瘢痕及纖維化，并且難以診斷。以肺部病變舉例，多達85.5%的硬皮病患者可能會發(fā)生不同程度的間質(zhì)性肺疾病。

間質(zhì)性肺疾病和肺動脈高壓是硬皮病患者常見的肺部并發(fā)癥，也是導致硬皮病患者預后不良的關鍵因素。

很多硬皮病患者并沒有關注到自身的肺部病變，因為只有約四分之一的SSc-ILD 患者在早期有明顯的臨床表現(xiàn)。而早期診斷和識別具有進展風險的患者，可能會改善其臨床結(jié)局；定期的隨訪監(jiān)測可以防止疾病進一步進展。

因此，建議硬皮病患者一定要有定期隨訪的意識，如果出現(xiàn)疲勞、勞力性呼吸困難和干咳等癥狀的硬皮病患者，每3～6個月進行一次隨訪，沒有這些癥狀的患者可以每6～12 個月進行一次隨訪。同時推薦硬皮病患者能夠每年做一次肺部高分辨率CT（HRCT）檢查。

對于硬皮病本身，目前無法治愈。但是對于SSc-ILD，剛剛獲批的創(chuàng)新靶向藥可以有效延緩肺功能下降，從而延緩肺部疾病的進展。所以一旦確診為SSc-ILD就要重視起來，盡早開始抗纖維化治療，否則隨著肺部病情的惡化出現(xiàn)呼吸困難，甚至感覺透不過氣，患者的生活質(zhì)量會越來越低。

笑笑覺得，自己還算幸運的，有的病友根本不能出門，需要靠呼吸機維持生命。出去走兩步就呼吸困難到窒息，在家什么都不干的時候也需要吸著氧，才能覺得自己還可以繼續(xù)活著。笑笑說，希望早日能用得起新藥，能夠有尊嚴地活下去。