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    新藥物有望讓侏儒癥患兒長得更高

    2019-10-08 03:56:55
    關鍵詞:臨床試驗骨骼軟骨

    近日,澳大利亞默多克兒童研究所領導的一項國際臨床試驗顯示,一種有助調節(jié)骨骼發(fā)育的藥物可顯著提高軟骨發(fā)育不全患病兒童的生長速度,有望讓他們長得更高。

    軟骨發(fā)育不全是最常見的一種侏儒癥類型,由基因突變引起,患者身材矮小且骨骼生長不成比例,常伴有脊髓受壓、脊柱彎曲、弓形腿等并發(fā)癥。

    研究人員介紹,軟骨發(fā)育不全由一種阻止生長的信號過度活躍引發(fā),而藥物Vosoritide可抑制這種信號,促進骨骼發(fā)育恢復正常。為進一步了解這種藥物的安全性、耐受性及最佳用量,研究人員選取35名5歲至14歲的患兒,開展了臨床試驗。

    在總長超過4年的試驗中,患兒被分成若干組,在第一年中每天接受皮下注射治療,但藥物用量有所不同。結果顯示,受試者平均生長速度提高了50%,其中接受特定劑量藥物注射的患兒生長速度最快,且在停藥后仍可持續(xù)數年。所有受試者均出現不良反應。但按照研究人員的說法,藥物不良反應大多比較“溫和”。

    上述研究成果已發(fā)表在新一期美國《新英格蘭醫(yī)學雜志》上。研究人員說,希望這一研究有助改善軟骨發(fā)育不全患兒的健康狀況,增加他們的身高。目前規(guī)模更大的臨床試驗已經展開。

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