研究人員發(fā)現(xiàn)提高基因療法療效的方法

基因療法為免疫系統(tǒng)缺乏疾病及鐮狀細胞性貧血和白血病等血液疾病患者治療提供了新的希望，可以通過修改患者自身的血液干細胞來糾正潛在的遺傳問題。基因療法的治療過程需要從患者血液中分離出小量的造血干細胞(HSC)，然后將裝載在慢病毒載體(LV)的新基因插入至HSC中，以生成新的健康血細胞。然而，HSC對病毒具有高度的抵抗性，HSC通過干擾素誘導的跨膜(IFITM)蛋白攔截LV，因此治療過程中常需要高劑量或重復給藥才能實現(xiàn)治療性基因的校正。

Caraphenol A是一種與白藜蘆醇密切相關的小分子，存在于葡萄等植物中。近日，斯克里普斯研究所(Scripps Research Institute)的研究人員將caraphenol A與LV混合，以降低HSC防御力，使載體更容易進入HSC中。實驗結果表明，將處理過的HSC放入小鼠后，HSC就會分裂并產生包含新遺傳信息的血細胞。研究人員發(fā)現(xiàn)，caraphenol A能改變干擾素誘導的跨膜(IFITM)蛋白IFITM2和IFITM3的水平，減輕LV轉導的限制，從而提高其逃逸能力。

研究人員認為，該方法可以節(jié)省成本并改善基因療法的治療效果，研究的相關結果于2019年10月17日發(fā)表在《Blood》期刊上。