腫瘤患者參加臨床試驗(yàn)獲益大于風(fēng)險(xiǎn)

三年前，福建山區(qū)農(nóng)村的年逾古稀老人林國(guó)瑤（化名），被診斷為原發(fā)肝細(xì)胞癌（巨塊型）。由于病情惡化，沒有手術(shù)機(jī)會(huì)，加上患者家里經(jīng)濟(jì)狀況窘迫，主動(dòng)要求放棄治療出院。所幸恰逢一項(xiàng)新型進(jìn)口靶向藥物進(jìn)行治療肝細(xì)胞癌的臨床試驗(yàn)，為老林提供了免費(fèi)治療，使老林的病情得到了一定的緩解。

目前腫瘤治療依然存在著費(fèi)用高、效果不明確的弊病。權(quán)衡利弊，腫瘤藥物臨床試驗(yàn)對(duì)患者而言獲益大于風(fēng)險(xiǎn)，既節(jié)約費(fèi)用，又增加了患者可能治愈或提高療效的機(jī)會(huì)。

讓癌癥患者多一個(gè)選擇

肝癌以其高死亡率被稱為“癌癥之王”，高昂的治療費(fèi)用對(duì)于很多家庭，無(wú)疑是一個(gè)沉重的負(fù)擔(dān)。晚期肝癌是肝癌治療難點(diǎn)中的難點(diǎn)，目前也沒有治療晚期肝癌的特效藥，很多患者發(fā)病不到半年，就“人財(cái)兩失”。

“不治的話，可能活不過(guò)半年。治療的話，豈不是要傾家蕩產(chǎn)嗎？”兩難的選擇困擾著老林一家。獲悉有一項(xiàng)新型進(jìn)口靶向藥物，對(duì)手術(shù)不可切除的肝細(xì)胞癌有免費(fèi)臨床試驗(yàn)，讓老林不禁心動(dòng)。可能會(huì)有效果，但也有風(fēng)險(xiǎn)。在主診醫(yī)生詳細(xì)介紹了臨床試驗(yàn)之后，老林一家人商量了幾天，抱著“死馬當(dāng)活馬醫(yī)”的心態(tài)，最終他選擇相信醫(yī)生為他推薦的治療，在“臨床試驗(yàn)患者知情同意書”上鄭重簽下名字。

老林的臨床試驗(yàn)藥物治療旅程時(shí)間是三年。老林被隨機(jī)分配到對(duì)照組，使用標(biāo)準(zhǔn)靶向治療索拉非尼，按月來(lái)院一次，完成規(guī)定的檢查檢驗(yàn)，評(píng)估療效后領(lǐng)取索拉非尼回家服用，從試驗(yàn)藥物到檢查費(fèi)用都獲得減免。服藥第二個(gè)月，疼痛腹脹等癥狀得到控制，體重開始回升，磁共振評(píng)估肝臟腫塊明顯縮小。三年過(guò)去，患者病灶以及相關(guān)癥狀仍然穩(wěn)定，老林已經(jīng)能和普通退休老人一樣，日常散散步，打打麻將，干些簡(jiǎn)單的家務(wù)活。

近幾年來(lái)，隨著信息化社會(huì)進(jìn)一步發(fā)展，以及新媒體的崛起，患者獲得治療資訊的渠道增加，病友之間的交流與日俱增，在醫(yī)療專家及試驗(yàn)獲益者的宣傳下，越來(lái)越多的患者對(duì)臨床試驗(yàn)有了更正面的認(rèn)識(shí)，態(tài)度發(fā)生巨大轉(zhuǎn)變，從擔(dān)憂自己“成為試藥的小白鼠”到主動(dòng)聯(lián)系醫(yī)生要求加入研究。參與者不僅是醫(yī)生在門診和病房篩選而來(lái)，更多患者主動(dòng)以電話、微信形式聯(lián)系臨床科室，詢問(wèn)是否有適合自己病情的臨床試驗(yàn)可選。

據(jù)統(tǒng)計(jì)，在2011～2015年，我國(guó)共有4968項(xiàng)各種期別的新藥臨床試驗(yàn)，平均每年有993項(xiàng)，平均每年的參加人數(shù)是35.6萬(wàn)；其中腫瘤新藥臨床試驗(yàn)1589項(xiàng)，參加人數(shù)是7萬(wàn)人/年。全國(guó)腫瘤防治辦公室的數(shù)據(jù)顯示，在2015年，我國(guó)癌癥確診人數(shù)約有430萬(wàn)人，腫瘤新藥臨床受試者7.4萬(wàn)人，參加試驗(yàn)的人數(shù)約為全部患者的1.7%。而在2016年，在美國(guó)能夠參加臨床研究的癌癥受試患者約為16.5萬(wàn)人，占全部患者的5%左右。

嘗試未在國(guó)內(nèi)上市的新療法

在不少患者的思維定勢(shì)中，“臨床試驗(yàn)”只是科學(xué)研究，自身并不能獲益。初次接觸“臨床試驗(yàn)”時(shí)大多有懷疑或抵觸情緒。有的患者即使被告知有條件參加，心中也會(huì)打個(gè)問(wèn)號(hào)，醫(yī)生是不是讓患者去做“小白鼠”呢？其實(shí)，剛確診的腫瘤患者遇到合適的臨床試驗(yàn)，先加入臨床試驗(yàn)治療，耐藥后仍然可以選擇其他常規(guī)治療方案；若是反過(guò)來(lái)，先選擇了其他治療方案，則有可能錯(cuò)過(guò)重要臨床試驗(yàn)治療的寶貴機(jī)會(huì)。

腫瘤患者參加臨床試驗(yàn)，一般會(huì)設(shè)有試驗(yàn)組和對(duì)照組，試驗(yàn)組可以提前嘗試尚未在國(guó)內(nèi)推廣的新療法，在試驗(yàn)中獲得延長(zhǎng)生存期或減輕痛苦提高生活質(zhì)量等療效；尤其是一些新型的靶向治療藥物，比傳統(tǒng)細(xì)胞毒性化療藥毒副反應(yīng)小，有效率更高。對(duì)腫瘤患者來(lái)說(shuō)，每一種新的抗癌藥物都可能是延續(xù)生命，提高生活質(zhì)量的希望。有的患者被隨機(jī)分配到對(duì)照組，接受現(xiàn)行的標(biāo)準(zhǔn)療法。所謂標(biāo)準(zhǔn)療法，是目前已被證實(shí)有效的、臨床廣泛應(yīng)用的方案；雖然是“保守”的療法，同樣也是相對(duì)“放心”的療法。

事實(shí)上，臨床試驗(yàn)應(yīng)是廣大晚期腫瘤患者治療的重要選擇項(xiàng)之一。通過(guò)專業(yè)化協(xié)作化的工作，一支由特定的研究醫(yī)生、研究護(hù)上、臨床協(xié)調(diào)員組成的專業(yè)團(tuán)隊(duì)，對(duì)受試者試驗(yàn)流程各個(gè)環(huán)節(jié)嚴(yán)密的監(jiān)控，給予更多的關(guān)注。抗腫瘤藥物一般費(fèi)用昂貴，如果能減免費(fèi)用，將會(huì)大大減低患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。大多數(shù)臨床試驗(yàn)提供免費(fèi)的研究藥物，部分檢查檢驗(yàn)費(fèi)用，交通營(yíng)養(yǎng)補(bǔ)助以及特殊采血點(diǎn)補(bǔ)助，也是對(duì)貧困患者的一種資助。

當(dāng)然，臨床試驗(yàn)也存在一些不確定因素，除去繁瑣刻板的訪視時(shí)間點(diǎn)外，定期去試驗(yàn)點(diǎn)、要記錄每天的癥狀變化，耗費(fèi)精力；有時(shí)需要聯(lián)合用藥等，尚有不可預(yù)知的毒副作用，以及尚未確定的療效。但研究人員會(huì)盡可能及時(shí)處理各種不良反應(yīng)，當(dāng)毒性不可耐受或藥物無(wú)效時(shí)，患者就需要退出試驗(yàn)治療，更換臨床其他治療方案。

臨床試驗(yàn)標(biāo)準(zhǔn)與國(guó)際接軌

說(shuō)是臨床試藥，其實(shí)已經(jīng)到了臨床階段，“試”的成分已經(jīng)很小了。藥物在進(jìn)入臨床試驗(yàn)前，有關(guān)部門已經(jīng)做了大量工作，包括藥理、毒理和動(dòng)物試驗(yàn)等。臨床試驗(yàn)已經(jīng)到了藥品研究的最后階段，主要目的是確定其劑量，了解其毒副作用。目前在我國(guó)進(jìn)行較多的是藥物二期、三期臨床試驗(yàn)，大多是國(guó)外已經(jīng)上市的藥物，或我國(guó)仿制國(guó)外的新藥，經(jīng)過(guò)長(zhǎng)期深入的臨床前研究淘汰，才進(jìn)行國(guó)內(nèi)人群適應(yīng)性的臨床試驗(yàn)，因此風(fēng)險(xiǎn)相對(duì)較小。

我國(guó)藥物臨床試驗(yàn)工作標(biāo)準(zhǔn)已與國(guó)際接軌。福州總醫(yī)院腫瘤科作為國(guó)家中西醫(yī)結(jié)合腫瘤重點(diǎn)學(xué)科、國(guó)家藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)（腫瘤專業(yè)），臨床研究的數(shù)量和質(zhì)量均獲得國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局（CFDA）、美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）及國(guó)內(nèi)外專家的高度認(rèn)可，其中已經(jīng)完成國(guó)際、國(guó)內(nèi)多中心臨床試驗(yàn)項(xiàng)日60多項(xiàng)，占全院藥物臨床試驗(yàn)總量的50%，病種涉及乳腺癌、非小細(xì)胞肺癌、肝細(xì)胞癌、食道癌、胃癌、結(jié)直腸癌、腎癌等多種常見惡性腫瘤，已有1000余名受試者獲益。

參加臨床藥物觀察的人，可以在藥物沒有廣泛使用之前享受到更好的治療，并且可以得到醫(yī)學(xué)專家細(xì)致的診斷和治療。絕大多數(shù)初診為不可根治的腫瘤患者，一些主診醫(yī)生的第一反應(yīng)就是推薦篩選藥物臨床試驗(yàn)，積極為患者創(chuàng)造嘗試新藥的機(jī)會(huì)，讓患者在試驗(yàn)中免費(fèi)獲得傳統(tǒng)的或是最新的治療藥物。絕大部分受試者能從治療中獲益，普遍獲得更多的治療機(jī)會(huì)、更長(zhǎng)的生存期，以及更高的生活質(zhì)量，并在很大程度上減輕治療的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

需要提醒的是，臨床試藥都是在國(guó)家食品藥物監(jiān)督管理總局認(rèn)定的藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)進(jìn)行，這些藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)一般是具有相當(dāng)聲譽(yù)和科研能力的大型公立醫(yī)院，試藥者千萬(wàn)不要輕易參加情況不明的試藥。同時(shí)，參加試藥前應(yīng)簽訂具有法律效力的協(xié)議并妥善保管。

陳曦 主任醫(yī)師

國(guó)家中西醫(yī)結(jié)合腫瘤重點(diǎn)學(xué)科、國(guó)家藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)（腫瘤專業(yè)）主任，福州總醫(yī)院腫瘤科負(fù)責(zé)人、主任醫(yī)師、碩士研究生導(dǎo)師。海峽腫瘤精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)專業(yè)委員會(huì)主任委員，福建省抗癌協(xié)會(huì)理事會(huì)理事，福建省中醫(yī)藥學(xué)會(huì)乳腺病分會(huì)副主任委員，福建省中醫(yī)藥學(xué)會(huì)腫瘤分會(huì)常委。在腫瘤的規(guī)范化診斷、化療、生物治療、分子靶向治療、中西醫(yī)結(jié)合治療方面積累了豐富的經(jīng)驗(yàn)，尤其擅長(zhǎng)乳腺癌、婦科惡性腫瘤、肺癌、胃癌、大腸癌等常見腫瘤的綜合治療、個(gè)體化治療。主編、參編醫(yī)學(xué)著作十余部。

門診時(shí)間：每周二上午