有了特效藥 也要規(guī)范用

曾理

前陣，《我不是藥神》在全國各大院線上映。這部現(xiàn)實主義題材電影在讓觀眾“感動到爆”的同時，也引爆了另一個有關(guān)“天價藥”的社會熱點話題。對于影片中提到的天價藥“格列寧”，陸軍軍醫(yī)大學(xué)新橋醫(yī)院血液科主任張曦教授介紹了它的來龍去脈。

電影里所描寫的疾病叫做慢性粒細(xì)胞性白血病。張曦介紹，所謂粒細(xì)胞，是一種細(xì)胞質(zhì)中包含顆粒體的白細(xì)胞。正常狀態(tài)下，它會由補體調(diào)節(jié)蛋白調(diào)控，并由骨髓中的造血干細(xì)胞分化而成。但是，某些人體內(nèi)的9號染色體和22號染色體發(fā)生易位融合，就會導(dǎo)致人體骨髓中的主要粒細(xì)胞從此不受控制地增長，并在血液中不斷地積累，無限增殖，也就發(fā)生了慢性粒細(xì)胞性白血病，現(xiàn)在臨床上又將其稱為慢性髓性白血病。

在慢性期階段中，患者通常沒有什么明顯的病癥，或是僅有一些乏力、左側(cè)疼痛、關(guān)節(jié)疼痛或者腹脹等不適感。只有通過血常規(guī)檢查才會發(fā)現(xiàn)白細(xì)胞總量有偶然性的增多。慢性期的長度一般各有不同，取決于疾病何時被診斷以及治療的介入時間。如果沒有進(jìn)行治療的話，疾病就會進(jìn)入加速期。

在加速期階段，患者的癥狀與表現(xiàn)與急性骨髓性白血病患者很相似，藥物治療通常已經(jīng)效果甚微了。從慢性期到加速期，一般患者可以有3年到5年的時間。一旦病癥進(jìn)入急變期，患者的狀況就會急轉(zhuǎn)直下，甚至很快死亡，目前也沒有什么有效治療手段。

張曦教授介紹，關(guān)于這種病的治療，在30年前只能使用化療干擾素，羥基尿及造血干細(xì)胞移植等治療手段。1996年瑞士一家藥廠推出格列衛(wèi)后，改變了臨床上對于該病治療的方式。

格列衛(wèi)治療慢性粒細(xì)胞性白血病的機制，可以被視為一種靶向治療，針對一個靶子攻擊而不誤傷其他，結(jié)果就是在藥物作用下只有癌細(xì)胞死亡，不會損傷到正常細(xì)胞。而且，這種治療方式，是在癌癥治療中第一個真正意義上的靶向治療，也為后來治療其他癌癥起到了重要的參考性作用。

由于藥企對于該藥的研發(fā)投入了巨資，所以其上市之初價格很高，也就成為了“天價藥”。2002年，格列衛(wèi)在中國獲批上市，距美國FDA批準(zhǔn)時間不足一年，雖然每盒2萬多元的市場價，令普通家庭生畏，但卻讓國內(nèi)眾多慢粒病人看到活下去的希望。

作為重慶市血液內(nèi)科質(zhì)量控制中心主任，張曦教授特別指出，別以為有了類似于格列衛(wèi)等特效藥就萬事大吉，也有的患者因為用藥不規(guī)范未能達(dá)到治療效果。所以，一定要在醫(yī)生長期監(jiān)控下合理規(guī)范用藥，才能達(dá)到最大的治療效果。

鏈接：什么是仿制藥？

以往國內(nèi)藥企多是生產(chǎn)國外專利保護(hù)期已過的仿制藥，雖然生產(chǎn)的都是同樣化學(xué)成分的藥品，但因為雜質(zhì)的含量可能不一樣，生產(chǎn)工藝有所不同，所以，副作用有差別，臨床上的安全性和有效性自然就不同。

而藥物一致性評價對藥品質(zhì)量有了更高的要求，促使仿制藥的質(zhì)量要達(dá)到原研藥的標(biāo)準(zhǔn)，否則就拿不到藥品批準(zhǔn)文號，逼迫藥企要在研發(fā)上進(jìn)行更多投入，從而提高藥品的安全性和有效性，保障患者用藥安全、有效。