在海外，藥品如何審評審批

葉子

日本：藥審機構(gòu)獨立運營

1993年，日本開始實施《罕見病用藥管理制度》，罕見病用藥研究的全過程可享受基金資助、減稅、優(yōu)先審批、藥品再審查時間延長及國家健康保險支付上的政策優(yōu)惠。

同年，日本開始實行新藥審批綠色通道制度，并依據(jù)醫(yī)學(xué)發(fā)展不斷進行完善，有效性和安全性明顯好于現(xiàn)存同類藥的藥物，以及治療嚴重威脅生命的疾病的藥物可以申請綠色通道。另外，治療患者數(shù)在5萬名以下特定疑難雜癥的“孤兒藥”也可以申請。

2004年，日本政府對新藥審批機構(gòu)進行改革，將負責(zé)藥物審批的多個機構(gòu)合并成立“醫(yī)藥品綜合機構(gòu)”，定位為獨立行政法人，獨立經(jīng)營，不受政府預(yù)算限制。改革后，“醫(yī)藥品綜合機構(gòu)”迅速擴充隊伍，人員招聘、財務(wù)自由大幅改善的同時，藥品審批時間也大幅縮短，較改革前提速一倍以上。

日本新藥審查的一大特點是標準化操作，制定細致的審查標準化手冊，盡量減少不同審查員尺度不一帶來的人為因素干擾。2014年度，日本新藥審批平均速度是306天，利用綠色通道的藥物平均審批時間為264天。

美國：4種途徑加快審批

美國食品藥品監(jiān)督管理局建立了4種新藥加快審批的途徑，分別是快速通道、突破性療法、加速批準和優(yōu)先評審?？焖偻ǖ乐饕槍π碌幕蛴袧摿?，比現(xiàn)有療法效果更好的療法，制藥企業(yè)可在藥物研發(fā)的任何階段提出這種申請。突破性療法適用于初步臨床試驗數(shù)據(jù)顯示與現(xiàn)有藥物相比更能顯著提升療效的藥物。加速審批是為了節(jié)省藥物臨床試驗到拿到結(jié)果的時間，用實驗室測量指標、物理特征等所謂“替代終點”代替實際臨床結(jié)果，先批準后驗證，如果上市后驗證了臨床療效，則藥管局維持原先的批準，反之則撤銷批準或修改藥物標簽。優(yōu)先審批則適用有潛力顯著提高療效的藥物，其審批時間從標準評估的10個月縮短至6個月。

美藥管局會在藥物的生命周期內(nèi)不斷重新評估已上市藥物的安全問題。比如建立自愿性不良反應(yīng)報告系統(tǒng)，如果發(fā)現(xiàn)與上市藥物相關(guān)的意外健康風(fēng)險，美藥管局將會給消費者和醫(yī)務(wù)人員發(fā)布藥物安全通報，給藥物標簽添加相關(guān)安全性問題說明。

此外，1983年，美國就制定了《孤兒藥法案》，美國食品藥品監(jiān)督管理局推出了減少臨床人數(shù)、加快審批、免臨床等一些優(yōu)惠政策，極大地促進了美國藥企對罕見病藥物的開發(fā)。

歐盟：3種途徑注冊藥物

歐盟藥物注冊有3種途徑：一是歐洲藥品審評管理局的集中審批；二是成員國審批；三是成員國互認可程序。

集中審批指一旦通過歐洲藥品審評管理局的集中審批，藥品就可以在所有歐盟成員國的市場上自由銷售。成員國審批就是在歐盟成員國內(nèi)進行藥品審批，需要按照各國醫(yī)藥法規(guī)及其最新技術(shù)要求遞交相應(yīng)的申報資料。成員國互認可程序是在成員國審批的基礎(chǔ)上再擴展到其他國家。如果有成員國對藥品的安全性、有效性、質(zhì)量可控性存在懷疑，則啟動歐盟裁決審評程序，形成對成員國有約束力的決議。

歐洲藥品審評管理局承擔(dān)藥品審評審批工作，擁有來自歐盟各國的超過4000多名專家組成的技術(shù)資源。

新藥臨床試驗申報后，臨床試驗所在地各成員國對安全性進行審查，倫理委員會進行倫理安全審查，審批時間一般少于60天。制藥企業(yè)還需提供年度安全報告，此規(guī)定貫穿于整個臨床研發(fā)過程。新藥上市許可申報后，首先由歐洲藥品審評管理局進行形式審查，約15天，合格后進入專業(yè)審查，共有3個階段大概8個月時間。

（摘自《人民日報·海外版》）