小科室　大作為

侍茹

在大型綜合性三級甲等醫(yī)院里，相比較內(nèi)科、外科、婦產(chǎn)科、兒科，皮膚科是個小科室。但小科室也能有大作為！

今年8月初第十六屆（2017年度）上海醫(yī)學科技獎揭曉：上海瑞金醫(yī)院皮膚科潘萌教授領(lǐng)銜的團隊以《天皰瘡的發(fā)病機理及診斷治療的臨床新應(yīng)用》研究取得令人矚目的成績，榮獲上海醫(yī)學科技獎二等獎。他們對天皰瘡抗原、抗體的致病性及其免疫調(diào)控網(wǎng)絡(luò)進行了深入研究，建立了天皰瘡診斷、治療的新方法;牽頭創(chuàng)立全國性大皰病患者信息庫;首次在國內(nèi)應(yīng)用B細胞單抗“美羅華”治療天皰瘡;積極推廣針對皮膚的“外用”治療，顯著減少了系統(tǒng)用藥的并發(fā)癥，提高了患者的生存率。

師傅領(lǐng)進門

2018年，正好是潘萌教授從醫(yī)25周年。面對記者，她用一種沉穩(wěn)、樸素的語言，回憶起自己25年走過的道路。

1993年，潘萌從上海第二醫(yī)科大學臨床醫(yī)學系畢業(yè)，分配到瑞金醫(yī)院皮膚科，讀了那么多年的書在皮膚科工作的她覺得有一點點失落。好在這種迷茫只是短暫的，因為潘萌很快就感覺到皮膚科并不像一般人想象的那么簡單：皮膚是人體最大的器官、也是一種復(fù)雜的器官，患各種皮膚病的人數(shù)量驚人，皮膚科的疾病超過3 000種，可見它的復(fù)雜性、難治性，她下決心要沉下心來好好學習皮膚學?？浦R，努力用自己的知識服務(wù)于患者。

在訪談中，潘萌教授多次提及兩個詞：幸運和挑戰(zhàn)。她說自己是幸運的，遇到了著名的皮膚病學、免疫醫(yī)學專家鄭捷主任。1998年，潘萌本科畢業(yè)且在臨床工作了5年馬上就要升主治醫(yī)師時，得知當時的科副主任鄭捷教授首次招收碩士研究生，潘萌毅然決然地報了名。重新拾起已經(jīng)放下了5年的教科書，白天上班，晚上看書，準備參加全國研究生統(tǒng)一考試，其辛苦和用功程度遠遠超過當年參加高考。幸運的是她考上了，包括后來讀鄭捷教授的博士研究生。

從一個臨床醫(yī)生半路去搞科研，轉(zhuǎn)換起來還是有一定難度的。一切都是從零開始，小到怎么使用專業(yè)儀器、怎么定量分析數(shù)據(jù)，大到如何申請國內(nèi)外的科研基金，這些對潘萌來說都是一個又一個巨大的挑戰(zhàn)。此后，潘萌前往美國耶魯大學完成了為期兩年的博士后工作，研究系統(tǒng)性免疫疾病，更進一步打下了扎實的科研基礎(chǔ)。這些經(jīng)歷，使得潘萌在其后的臨床和科研融合工作中受益匪淺，她可以把研究系統(tǒng)性免疫疾病的手段應(yīng)用到研究器官特異性的自身免疫性疾病中來，在科研與臨床工作思維中自如轉(zhuǎn)換，也可以更好地認識大皰性皮膚病這個疾病。

潘萌飽含深情地說，鄭捷主任是一個領(lǐng)導者，這一路走來要感謝恩師“PUSH”（推著）著她向前走。直到今天，鄭主任還會不斷給她提出一些建議，對她的工作有非常大的促進！

耕耘有收獲

皮膚科最多見的疾病是皮炎、濕疹、蕁麻疹、足癬、手癬、過敏性皮炎等，天皰瘡、類天皰瘡等大皰性皮膚病是一種少見的器官特異性自身免疫性疾病，但卻是世界皮膚科研究領(lǐng)域的一個熱點分支。

從1998年開始，潘萌跟著鄭捷教授讀碩士、博士研究生，以大皰性皮膚病作為自己的研究方向。2006年開始，潘萌逐步建立了自己的研究團隊，將大皰性皮膚病領(lǐng)域的科研工作更深入地做下去，并進入了良性發(fā)展階段。

近年來，在科研方面，潘萌教授的團隊由“跟著別人走”逐步過渡到首創(chuàng)性的研究，他們對大皰性皮膚病的發(fā)生-發(fā)展-治療-復(fù)發(fā)的全過程進行了全面深入的研究，從體液免疫到細胞免疫，從整體免疫功能失調(diào)到皮膚局部免疫應(yīng)答變化，創(chuàng)新性地提出了外用激素和應(yīng)用生物制劑治療等。至今已發(fā)表了20余篇相關(guān)的SCI論文，獲得11項國家自然科學基金資助，多次在國際學術(shù)會議上進行了交流，奠定了中國皮膚科尤其是皰病方面的研究工作在國際上的地位，創(chuàng)造了多個世界“首例”“首次”。2013年，潘萌教授成為“米爾斯汀亞美醫(yī)學基金會”資助的首位中國皮膚科醫(yī)師，赴美國賓夕法尼亞大學醫(yī)學院皮膚科就大皰性皮膚病中B細胞的致病性進行合作研究。2015年，潘萌教授作為中國代表，赴法參加國際天皰瘡高峰論壇“天皰瘡的治療新理念和其潛在的理論機制”并發(fā)言。2018年，潘萌教授作為唯一的中國學者赴美主持“國際天皰瘡與類天皰瘡研討會”。在臨床方面，潘萌教授的大皰病研究團隊在臨床上開展大皰病專病門診的基礎(chǔ)上，收集了大量的、完善的患者臨床資料，包括血液樣本、皮膚樣本，為今后的科研工作提供了資料保障。

同時，她更加注意把研究成果再反過來應(yīng)用于臨床，在皮膚局部免疫應(yīng)答深入研究的基礎(chǔ)上：潘萌團隊在國內(nèi)第一個提出了應(yīng)用外用激素治療大皰性皮膚病;在國內(nèi)第一個提出了應(yīng)用生物制劑“美羅華”治療大皰性皮膚病，療效、安全性更好，患者死亡率、復(fù)發(fā)率、副作用發(fā)生率都大大降低。

他們在國內(nèi)首創(chuàng)“醫(yī)護聯(lián)合門診”“居家自我皮膚護理模式”及“皮膚護理治療操作規(guī)程（SOP）”，大大提高了針對皮膚外用治療的療效，顯著降低了疾病的復(fù)發(fā)頻率和復(fù)發(fā)程度，也讓越來越多的患者慕名前來瑞金醫(yī)院求診。

感激與感悟

隨著我國社會老齡化不斷進展，大皰性皮膚病發(fā)病率呈上升趨勢。天皰瘡、類天皰瘡常危及患者生命，是皮膚病中死亡率最高的疾病之一，在20世紀中期死亡原因是原發(fā)病，而進入本世紀后大多是系統(tǒng)應(yīng)用糖皮質(zhì)激素等免疫抑制劑引起的并發(fā)癥。如何既避免系統(tǒng)治療又控制疾??？潘萌團隊針對這部分人群原創(chuàng)性地提出了應(yīng)用外用激素的治療方法，給患者帶來了很大的福音。新的治療方法減少了系統(tǒng)激素治療帶來的副作用，顯著降低了患者的死亡率，延長了患者的壽命。

然而潘萌團隊不僅僅止步于此，在發(fā)現(xiàn)高齡不能接受系統(tǒng)免疫抑制治療的患者在外用強效激素有效后，又對其機制進行思考：天皰瘡、類天皰瘡的致病性抗體是循環(huán)抗體，為什么外用激素也會有效？經(jīng)過不懈的努力，最終發(fā)現(xiàn)寄居于皮膚的B細胞也會產(chǎn)生致病性的天皰瘡抗體！這一國際上的首次發(fā)現(xiàn)于2017年發(fā)表于皮膚科領(lǐng)域頂級學術(shù)期刊Journal of Investigative Dermatology。從理論和實踐的角度進一步佐證了“皮膚外用治療”可以部分甚至完全替代系統(tǒng)治療大皰性皮膚病，減少并發(fā)癥、降低死亡率。

無論是天皰瘡還是類天皰瘡，歐洲各國與美國的5年死亡率都在20%左右或更高，而瑞金醫(yī)院始終低于5%?！皩τ谝粋€臨床醫(yī)生來說，有一定的科研訓練或者背景是非常重要的。我們科研結(jié)果能夠更好地服務(wù)于臨床，解決臨床實際問題，這是最重要的，也是最好的轉(zhuǎn)化醫(yī)學?！迸嗣冉淌谟芍缘卣f。

回顧自己的成長和走過的路，潘萌教授說自己的內(nèi)心充滿感激：第一要感謝“引路人”鄭捷教授;第二要感謝皮膚病這個學科，正因為皮膚病學科有比較多的疾病種類供你研究，才有這樣成長成才的機會;第三要感謝患者，患者的信任、認可和良好的依從性是科研工作開展的基礎(chǔ)，沒有患者的支持，也不會有我們科研工作取得的成績;第四要感謝整個研究團隊的協(xié)作努力。

在采訪潘萌教授的文章即將刊發(fā)時，我們又聽到一個好消息，潘萌教授的團隊再獲華夏醫(yī)學科技獎二等獎。

衷心地祝賀潘萌教授！

（潘萌教授每周一全天、周二下午、周五上午有專家門診）