我國藥品優(yōu)先審評審批對醫(yī)藥企業(yè)的影響

杲云

摘要：通過介紹我國藥品優(yōu)先審評審批制度，對該制度的范圍、其歷史發(fā)展進程以及現(xiàn)實中的實施情況進行梳理，并分析該制度對我國醫(yī)藥企業(yè)產(chǎn)生的影響，并對醫(yī)藥企業(yè)如何利用好該制度進行企業(yè)發(fā)展提出建議。

關(guān)鍵詞：藥品優(yōu)先；審評審批；企業(yè)

中圖分類號：D9文獻標識碼：Adoi：10.19311/j.cnki.16723198.2017.28.067

1優(yōu)先審評審批概況

1.1優(yōu)先審評審批介紹

面對我國醫(yī)藥行業(yè)研發(fā)不足、藥品注冊申請大量積壓導(dǎo)致藥品上市滯后等問題，國家食品藥品監(jiān)督管理總局（以下簡稱“CFDA”）提出了對特定范圍的藥品進行優(yōu)先審評審批。2016年2月26日，CFDA發(fā)布了《關(guān)于解決藥品注冊申請積壓實行優(yōu)先審評審批意見》（ 食藥監(jiān)藥化管〔2016〕19 號，以下簡稱“19 號文”）。國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心（以下簡稱“藥審中心”）對列入優(yōu)先審評審批的藥品注冊申請，按照注冊申請轉(zhuǎn)入藥審中心的時間順序優(yōu)先配置資源進行審批，這可以使患者盡早使用治療效果好、安全性高的藥品，提升生命質(zhì)量；同時使企業(yè)獲得研發(fā)方向的政策指導(dǎo)，縮短注冊申請時間，提早搶占市場獲取利潤；最終能夠鼓勵醫(yī)藥行業(yè)根據(jù)政策導(dǎo)向積極研發(fā)，滿足醫(yī)藥市場缺口，促進我國醫(yī)藥行業(yè)長久發(fā)展。

1.2優(yōu)先審評審批范圍

19號文中指出一下三大類藥品注冊申請可以進行優(yōu)先審評審批：

具有明顯臨床價值，符合下列情形之一的藥品注冊申請：（1）未在中國境內(nèi)外上市銷售的創(chuàng)新藥注冊申請。（2）轉(zhuǎn)移到中國境內(nèi)生產(chǎn)的創(chuàng)新藥注冊申請。（3）使用先進制劑技術(shù)、創(chuàng)新治療手段、具有明顯治療優(yōu)勢的藥品注冊申請。（4）專利到期前3年的藥品臨床試驗申請和專利到期前1年的藥品生產(chǎn)申請。（5）申請人在美國、歐盟同步申請并獲準開展藥物臨床試驗的新藥臨床試驗申請；在中國境內(nèi)用同一生產(chǎn)線生產(chǎn)并在美國、歐盟藥品審批機構(gòu)同步申請上市且通過了其現(xiàn)場檢查的藥品注冊申請。（6）在重大疾病防治中具有清晰的臨床定位的中藥（含民族藥）注冊申請。（7）列入國家科技重大專項或國家重點研發(fā)計劃的新藥注冊申請。

防治下列疾病且具有明顯臨床優(yōu)勢的藥品注冊申請：（1）艾滋??；（2）肺結(jié)核；（3）病毒性肝炎；（4）罕見??；（5）惡性腫瘤；（6）兒童用藥品；（7）老年人特有和多發(fā)的疾病。

其他：（1）在仿制藥質(zhì)量一致性評價中，需改變已批準工藝重新申報的補充申請；（2）主動撤回重新申報品種列入《關(guān)于開展藥物臨床試驗數(shù)據(jù)自查核查工作的公告》（食品藥品監(jiān)管總局2015年第117號）的自查核查項目，申請人主動撤回并改為按與原研藥質(zhì)量和療效一致的標準完善后重新申報的仿制藥注冊申請；（3）臨床急需、市場短缺的藥品注冊申請。具體品種名單由國家衛(wèi)生計生委和工業(yè)和信息化部提出，食品藥品監(jiān)管總局藥品審評中心組織相關(guān)部門和專家論證后確定。

1.3歷史發(fā)展

在優(yōu)先審評審批制度之前，《藥品注冊管理辦法》第四十五條進行過特殊審批的規(guī)定，其范圍包括：（1）未在國內(nèi)上市銷售的從植物、動物、礦物等物質(zhì)中提取的有效成份及其制劑，新發(fā)現(xiàn)的藥材及其制劑；（2）未在國內(nèi)外獲準上市的化學原料藥及其制劑、生物制品；（3）治療艾滋病、惡性腫瘤、罕見病等疾病且具有明顯臨床治療優(yōu)勢的新藥；（4）治療尚無有效治療手段的疾病的新藥。

雖然特殊審批的出發(fā)點是促進我國新藥研發(fā)，助力醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新，但是由于特殊審批程序缺乏配套的詳細可行的操作流程，規(guī)定不夠詳細，實際操作起來無從下手，所以企業(yè)大多不能理解并且利用好特殊審批的優(yōu)勢進行相關(guān)研發(fā)，如此便很難達到特殊審批所預(yù)期的引導(dǎo)企業(yè)進行有方向的研發(fā)創(chuàng)新，增加患者對相關(guān)藥品的可及性、提高生命質(zhì)量等效果。于是優(yōu)先審評審批制度針對這類問題進行了改進與優(yōu)化，與特殊審批相比，優(yōu)先審評審批在機制上進行改進，由提前審查位置，縮短技術(shù)審評周期改進為優(yōu)先配置審評資源，優(yōu)先安排溝通交流，加快審評的力度更大。從企業(yè)角度考慮，企業(yè)十分愿意與政府部門進行有效的溝通交流，獲取政策風向動態(tài)等可能成為贏利機會的信息，而政府相關(guān)部門也可以了解一線的市場情況掌握研發(fā)的進度從而對其進行監(jiān)督與指導(dǎo)，企業(yè)與政府部門的雙向溝通可以使研發(fā)更有效，避免走彎路。除此之外，優(yōu)先審評審批制度還對藥品的范圍進行擴大，特殊審批的范圍較小，只包括了新藥，而優(yōu)先審評審批不僅包括新藥，還包括仿制藥，這樣的調(diào)整可以看出來相關(guān)政府部門不再一味地追求自主研發(fā)，而是結(jié)合我國醫(yī)藥行業(yè)的現(xiàn)實情況，只要是有明顯臨床治療優(yōu)勢的藥品，都可以對患者產(chǎn)生利好的影響，只要符合相關(guān)條件就可以納入優(yōu)先審評審批的范圍?？梢哉f，優(yōu)先審評在特殊審批的基礎(chǔ)上進行優(yōu)化與發(fā)展，吸取了特殊審批制度在實施情況不理想的教訓，結(jié)合我國醫(yī)藥行業(yè)研發(fā)資金研發(fā)實力有待提高的實際情況進行調(diào)整，從而更有利于優(yōu)先審評目的落實。

2實施情況

作者分析了第一批至第二十批擬納入優(yōu)先審評的藥品名單，共232個品種，244個受理號。按照CDE官網(wǎng)公示名單中的理由項目分類，如表1。（有些藥品理由有多個，作者為統(tǒng)計方便只取第一項理由，如受理號為CYHS1600193的注射用鹽酸苯達莫司汀，理由為：（1）治療非霍奇金淋巴瘤（NHL）首家申請；（2）申請人主動撤回并改為按與原研藥質(zhì)量和療效一致的標準完善后重新申報的仿制藥注冊申請（作者只統(tǒng)計了腫瘤藥的情況）。

由表1可得，政策偏向于鼓勵企業(yè)研發(fā)具有更優(yōu)治療效果的藥品，促進藥企通過不斷創(chuàng)新研發(fā)或者是通過仿制國外已經(jīng)發(fā)展成熟的由確切的療效且安全性高的藥品，從而提高我國醫(yī)藥市場上的藥品的安全性、有效性、質(zhì)量可控性，使得患者有更多藥品可以選擇并且獲得更高質(zhì)量的治療。這包含了一種醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的趨勢，老舊的以技術(shù)含量低、薄利多銷的醫(yī)藥企業(yè)發(fā)展模式將逐步被新興的以科研為動力的醫(yī)藥企業(yè)所取代，這已經(jīng)不僅僅是市場這只看不見的手所決定的，政策也向研發(fā)型企業(yè)偏移，并在幫助這種趨勢的形成。其次，由圖表可得知優(yōu)先審評的另一趨勢是促進國內(nèi)藥品質(zhì)量與美國、歐盟等發(fā)達地區(qū)的質(zhì)量標準看齊，使中國藥品標準與國際接軌，雖然這樣的標準對部分中小企業(yè)來說比較高，完成起來有一定難度，但是從長期來看這將有助于中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)獲得世界范圍內(nèi)的認可，將有利于中國自主研發(fā)生產(chǎn)的藥品銷往世界各地。與此同時，相關(guān)政府部門更加關(guān)注兒童藥、罕用藥等市場相對較小、研發(fā)難度較大、企業(yè)投入積極性不夠的領(lǐng)域，從政策的角度照顧到面臨藥品選擇少甚至無藥醫(yī)治窘境的患者，維護小群體患者的生命健康。endprint

3對企業(yè)的實際影響

3.1加快審評速度

19號文規(guī)定將對名單中的品種按照注冊申請轉(zhuǎn)入藥審中心的時間順序優(yōu)先配置資源進行審批，縮短審評時間意味著比其他產(chǎn)品提早一步搶占市場，積累市場份額，預(yù)留足夠的時間去應(yīng)對市場變化。以受理號為JXHL1600100，阿斯利康投資（中國）有限公司申請的奧希替尼片為例，該藥屬于新一代治療非小細胞肺癌的抗癌藥，具有明顯治療優(yōu)勢并且臨床急需。從CDE承辦日期2016年8月31日到公示日期2016年11月3日再到CFDA批準上市日期2017年3月22日，該藥在我國審評審批時間僅僅用了七個月，距離該藥全球首次上市僅僅相隔16個月。可見CFDA鼓勵有明顯療效優(yōu)勢的創(chuàng)新藥進入中國市場，優(yōu)先安排資源在保證質(zhì)量的情況下加快審評審批速度，使藥品市場更多樣化更有活力，促進醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)形成積極創(chuàng)新的氛圍，加快中國醫(yī)藥行業(yè)的發(fā)展。同時還能增加急需藥物治療的患者用藥的可及性與可獲得性，保障患者的生命健康，減少病痛折磨，提高生存質(zhì)量。

3.2搶先占據(jù)市場

企業(yè)可以先利用優(yōu)先審評審批上市，再借助這一優(yōu)勢繼續(xù)開發(fā)藥物的新適應(yīng)癥，這種發(fā)展戰(zhàn)略可以幫助企業(yè)優(yōu)先占據(jù)市場，再進一步擴大市場，從而創(chuàng)造效益，幫助企業(yè)資金回流，減輕研發(fā)成本負擔，為企業(yè)下一步研發(fā)策略與營銷策劃提供支持。舉個例子，腫瘤藥一直以來都是制藥企業(yè)研發(fā)的重點與熱點，由于腫瘤患者基數(shù)大，對腫瘤藥的需求量多，一般價格不菲，一旦研發(fā)成功并順利上市，企業(yè)將會獲得高額的收入，但是一旦研發(fā)失敗，企業(yè)將會承擔很大風險，如果是研發(fā)資金不夠充裕的中小型企業(yè)，很難支持腫瘤藥的研發(fā)，長此以往將會阻礙腫瘤藥物的研發(fā)，患腫瘤的病人難以獲取有效的治療。但是與治療惡性腫瘤的藥品同樣列入了優(yōu)先審評審批的范圍的還有其他類型，它們分別是治療艾滋病、肺結(jié)核、病毒性肝炎、罕見病、兒童用藥品以及老年人特有和多發(fā)的疾病的藥品。各企業(yè)可以根據(jù)現(xiàn)有研究成果，選擇最擅長的領(lǐng)域集中人力物力財力進行某一品種的研發(fā)，先通過優(yōu)先審評審批上市，搶占市場份額，建立可靠的營銷網(wǎng)絡(luò)，累積客戶資源，進行部分的資金回收用以進行下一步的研發(fā)投入或市場規(guī)劃。

3.3激發(fā)企業(yè)創(chuàng)新

優(yōu)先審評審批在解決申請積壓問題的同時也在保證藥品安全性、有效性、質(zhì)量可控的前提下助力藥品創(chuàng)新。以兒童藥舉例，由于存在臨床試驗時缺少受試者、研發(fā)風險高等一系列問題，大多數(shù)的兒童藥都是由成人使用時療效確切、安全性高的藥品，減小劑量用于治療兒童，這就導(dǎo)致了很少有企業(yè)去觸碰兒童藥這個燙手山芋，認為兒童藥沒有投資價值，即使研發(fā)成功并上市銷售，也很有可能因為收不回成本而停止生產(chǎn)。經(jīng)過長時間積累，很有可能市場上就沒有專門針對兒童的藥品，兒童患者缺少有針對性的、符合兒童藥物代謝動力學的藥品，治療藥物的缺少會給患者增加沉重負擔。為了解決這類難題，CFDA出臺的優(yōu)先審評審批政策的最終目的還是為了引導(dǎo)企業(yè)在研發(fā)時多關(guān)注市場相對較小、研發(fā)有難度、科技含量較高的藥品，從而在積極引導(dǎo)企業(yè)創(chuàng)新的同時提高公眾的用藥可及性與可獲得性，維護公眾的生命健康。而企業(yè)方面，由于有了利益的驅(qū)動與政策的優(yōu)惠，部分有實力有條件的企業(yè)就會趨向于進行高風險高回報的新藥研究，把企業(yè)發(fā)展重心逐漸轉(zhuǎn)向研發(fā)創(chuàng)新，從而達到激勵更多的企業(yè)調(diào)整發(fā)展策略，形成醫(yī)藥行業(yè)積極研發(fā)的氛圍。這將有利于加速中國醫(yī)藥行業(yè)走向世界，彌補中國醫(yī)藥行業(yè)在研發(fā)方面的不足，使其取得長遠發(fā)展。

4建議

醫(yī)藥企業(yè)應(yīng)該時刻關(guān)注國家藥物政策的動向，及時根據(jù)自身發(fā)展情況調(diào)整企業(yè)研發(fā)或者營銷戰(zhàn)略，有計劃有目的地分配企業(yè)資源進行發(fā)展。由于制度總是在不斷地在發(fā)展中前進，機不可失時不再來，所以企業(yè)要勇于大膽嘗試，如果自身條件符合相關(guān)文件的要求，就可以抓住機遇，對于符合要求的藥品進行優(yōu)先審評審批的注冊申請，搶先一步占據(jù)市場就意味著更明顯的競爭優(yōu)勢，這對企業(yè)以后的發(fā)展奠定堅實的市場、資金、客戶基礎(chǔ)是十分有利的。優(yōu)先審評審批制度經(jīng)過吸收特殊審批制度等的經(jīng)驗教訓，已經(jīng)發(fā)展到了較為完備的階段，在實際操作中也有許多企業(yè)利用好了該制度的優(yōu)勢進行贏利，所以相關(guān)醫(yī)藥企業(yè)可以結(jié)合自身情況利用好優(yōu)先審評審批制度。

參考文獻

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