Masitinib用于惰性系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥有效且耐受良好

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Masitinib用于惰性系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥有效且耐受良好

《柳葉刀》雜志于2017年2月11日第389卷第10069期發(fā)布了一項(xiàng)關(guān)于Masitinib（參考譯名：馬賽替尼）用于嚴(yán)重癥狀性惰性系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥的Ⅲ期臨床試驗(yàn)內(nèi)容。

惰性系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥（包括亞變種冒煙型系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥）是一種可降低生活質(zhì)量的終身疾病狀態(tài)。Masitinib可抑制參與惰性系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥發(fā)病機(jī)制的KIT和LYN激酶。本項(xiàng)試驗(yàn)旨在評(píng)估與安慰劑相比，Masitinib用于對(duì)最佳對(duì)癥療法無應(yīng)答的嚴(yán)重癥狀性惰性系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥患者的安全性和有效性。

本項(xiàng)試驗(yàn)為隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)，受試者按1∶1比例隨機(jī)分入Masitinib組或安慰劑組。試驗(yàn)的首要終末指標(biāo)為在以下至少1項(xiàng)嚴(yán)重基線癥狀中的累積應(yīng)答率（8～24周內(nèi)較基線改善75%及以上）：瘙癢≥9分、每周潮紅≥8次、漢密爾頓抑郁量表≥19分或疲勞影響量表≥75分。

試驗(yàn)結(jié)果顯示，Masitinib組累積應(yīng)答率為18.7%，安慰劑組為7.4%。最常見嚴(yán)重不良事件為腹瀉（4% vs 2%）、蕁麻疹（3% vs 0），未見危及生命的毒性發(fā)生。安慰劑組有1例死亡報(bào)道。

總體而言，Masitinib用于嚴(yán)重癥狀性惰性或冒煙型系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥有效且耐受良好。

（來源：http://www.thelancet.com/）