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    基因療法離我們還有多遠(yuǎn)?

    2016-11-02 00:57:29李青
    知識(shí)就是力量 2016年9期
    關(guān)鍵詞:基因治療青霉素許可

    李青

    ?基因編碼的精確度是基因治療的決定因素(圖片來源/ Shutterstock)

    自從1928年,青霉素由英國(guó)細(xì)菌學(xué)家亞歷山大·弗萊明發(fā)現(xiàn),到青霉素首次在醫(yī)學(xué)上應(yīng)用,花了13年的光景?;虔煼?,像其他醫(yī)藥發(fā)現(xiàn)、發(fā)明那樣,也不可避免地正經(jīng)歷著曲折起伏的發(fā)展歷程。因普通藥物和傳統(tǒng)療法的局限性,生物制藥公司從20世紀(jì)末就開始把目光投向了基因療法。近年來,基因療法更成為業(yè)內(nèi)熱門的領(lǐng)域之一,因?yàn)樗芸赡艹蔀榘┌Y的終結(jié)者。

    許多人類的疾病,包括癌癥,都是由于我們身體細(xì)胞內(nèi)的基因缺陷造成的。就像蓋房子必須要依賴設(shè)計(jì)圖紙一樣,構(gòu)建我們復(fù)雜的軀體,也需要依仗各種“圖紙”,這就是基因藍(lán)圖。它們?cè)试S細(xì)胞制造出相應(yīng)的蛋白質(zhì),而這些蛋白質(zhì)再來控制應(yīng)有的功能。如果基因發(fā)生突變,蛋白質(zhì)就會(huì)隨之改變,因此便不能再按照正常的方式工作。而基因療法,就是試圖通過修補(bǔ)失效的基因,達(dá)到治愈疾病的目的。

    中國(guó)早在2003年就開始用基因療法治療某些癌癥了,而西方2012年才正式通過商用許可。基因療法目前還屬于“物以稀為貴”的時(shí)期。最典型的案例就是2015年,德國(guó)醫(yī)生伊麗莎白·泰森為她的病人做了脂蛋白脂酶缺乏癥的基因治療,療效很好,但十分昂貴—一次治療就花費(fèi)了一百萬(wàn)美元,而且這種療法僅針對(duì)一個(gè)人,只使用一次,成本非常高。

    基因療法對(duì)遺傳病的治療有著巨大的潛力,所以,可以預(yù)測(cè),不久的將來一定會(huì)有更多的療法向公眾開放。2016年4月,歐洲政府為一些修復(fù)免疫系統(tǒng)的基因療法開了“綠燈”,2017年,治療失明的基因療法將在美國(guó)通過商業(yè)許可。不過,基因療法的風(fēng)險(xiǎn)還是很大的。據(jù)行業(yè)雜志《基因工程與生物技術(shù)新聞》(GEN)的報(bào)道,前不久,就有三位患腦瘤的病人因服用基因試驗(yàn)藥物而相繼死亡。無(wú)可置疑,任何一種成熟可靠的藥物或者治療都需經(jīng)過一代、甚至幾代人的努力,甚至是很多生命的代價(jià)換來的。我們熱切期盼著安全、廉價(jià)的基因療法能早日造福人類。

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