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      突破1:基因編輯技術(shù),更快更準(zhǔn)確

      2016-03-17 06:38:31
      健康之家 2016年3期
      關(guān)鍵詞:骨髓移植麻省理工基因

      如果想要修剪基因怎么辦?CRISPR就是一把修剪基因的魔剪,能夠快速、準(zhǔn)確地修改不利基因。

      基因編輯技術(shù)在醫(yī)療研究和運(yùn)用當(dāng)中越來越重要。例如,美國麻省理工大學(xué)的研究人員運(yùn)用基因編輯技術(shù)在小鼠身體內(nèi)制造腫瘤,給癌癥的研究和治療提供更好的模型;美國加州大學(xué)舊金山分校的研究人員運(yùn)用基因編輯技術(shù)嘗試改變地中海貧血患者體內(nèi)的致病基因突變;基因編輯技術(shù)還能夠治療病毒感染,刊登在《美國國家科學(xué)院院刊》上的一則研究報(bào)告就講述了如何利用基因編輯技術(shù)從人類基因中剔除艾滋病病毒基因……

      基因編輯大多都是運(yùn)用CRISPR系統(tǒng),就是用生物酶來引入基因的突變。在2015年,美國麻省理工-哈佛醫(yī)學(xué)院Broad研究設(shè)計(jì)改造了CRISPR-Cas9基因編輯系統(tǒng),讓基因編輯可以更加精確,大大減少了“脫靶”的情況,相當(dāng)于一次升級。

      可以說,發(fā)展至今的CRISPR系統(tǒng)就如同一把專門修剪基因的剪刀,而且讓我們越用越順手,能夠按照我們希望的方式來改變基因,例如制造變異的動物或者切除人體細(xì)胞中致病的基因。如果我們用CRISPR制造出的轉(zhuǎn)基因蚊子攜帶抗瘧疾基因,并且能夠把該基因遺傳給后代,那么有可能靠蚊子傳播的瘧疾就會慢慢絕跡。如果直接修改人類的致病基因,就有可能治愈一些絕癥。

      英國小女孩蕾拉在2014年6月出生于倫敦,可3個月后她就被確診患上了急性淋巴細(xì)胞白血病,這對嬰兒來說就是絕癥。在化療過后,蕾拉的情況仍然沒有好轉(zhuǎn),那時(shí)的身體狀況也不允許她接受骨髓移植,醫(yī)生勸她的父母做好心理準(zhǔn)備,放棄治療,讓蕾拉少受一些痛苦。面對女兒還未真正開始就面臨凋零的人生,蕾拉的父母拒絕放棄,寄希望于尖端的基因編輯技術(shù)。

      英國倫敦大學(xué)學(xué)院癌癥研究所的研究人員,先從健康人身上獲取了健康的免疫細(xì)胞,并且為它們增添了抗白血病的基因,之后會將其移植給蕾拉。但如果就這樣把改造后的免疫細(xì)胞注入蕾拉體內(nèi),勢必會引起她免疫系統(tǒng)的排斥。因此,研究人員利用基因編輯技術(shù)把免疫細(xì)胞的兩節(jié)DNA關(guān)閉了,其一是為了讓免疫細(xì)胞不引起排異反應(yīng),其二是為了細(xì)胞不會被藥物殺死。

      給蕾拉注射了5000萬個經(jīng)過基因編輯后的免疫細(xì)胞后,她體內(nèi)的癌細(xì)胞逐漸被殺死,病情也開始轉(zhuǎn)好。幾周后,原本奄奄一息的蕾拉開始有了活力,醫(yī)生再接再厲,給蕾拉進(jìn)行了骨髓移植,確保能夠除去“病根”。現(xiàn)在,蕾拉體內(nèi)已經(jīng)完全檢測不到癌細(xì)胞了。

      當(dāng)然,跟其他所有基因技術(shù)一樣,基因編輯技術(shù)的運(yùn)用也有令人擔(dān)心的一面。有人擔(dān)心,能夠隨意“剪切”基因意味著可以“定制”嬰兒:父母提出要求,專業(yè)人員用基因編輯技術(shù)來改造胚胎的DNA,這樣生出來的孩子就會如父母期望的一樣完美。這種做法被視為是基因編輯技術(shù)的禁區(qū),一旦有人嘗試就會立即引起強(qiáng)烈地抨擊和反對。

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