從“她”的親身經(jīng)歷科學(xué)認(rèn)知藥物臨床試驗(yàn)

文 ·劉俊平（河南省人民醫(yī)院主任醫(yī)師）

“她”是一名年輕的媽媽?zhuān)幸粋€(gè)可愛(ài)的不到1歲的寶寶，和一個(gè)疼愛(ài)她的丈夫。記得那一天門(mén)診，她們一家三口來(lái)到我的辦公室，她用極為微弱的聲音問(wèn)我：“醫(yī)生，我是不是很?chē)?yán)重?。肯乱徊街委熞嗌儋M(fèi)用?。俊?我很快查閱了她所有的檢查結(jié)果，確認(rèn)她只是一個(gè)普通的慢性乙型肝炎的病人，只不過(guò)是進(jìn)入了免疫激活期，需要治療的階段，沒(méi)有肝硬化的提示。我回答她：您的情況還可以，但是必須啟動(dòng)抗病毒治療，目前非常適合病情的是干擾素抗病毒治療。等我全面講解完干擾素抗病毒治療的優(yōu)缺點(diǎn)和口服抗病毒藥物優(yōu)缺點(diǎn)，以及相關(guān)經(jīng)濟(jì)費(fèi)用之后。“她”悲傷的搖了搖頭說(shuō)：“我連最便宜的藥都覺(jué)得壓力很大。”我腦?？焖俚霓D(zhuǎn)了一下，突然記起來(lái)科里的藥理基地目前正在招募慢乙肝患者，符合條件的可以使用國(guó)產(chǎn)長(zhǎng)效干擾素（派格賓）1年，期間所有的藥物以及檢查費(fèi)用均可以報(bào)銷(xiāo)。我把這個(gè)信息告訴了她，立馬聽(tīng)到她說(shuō)想要參加。這時(shí)，一直沉默的丈夫終于說(shuō)話(huà)了：“醫(yī)生，這有風(fēng)險(xiǎn)吧？怎么會(huì)免費(fèi)呢？這藥是已經(jīng)有賣(mài)的嗎？不大可能吧？……”他一口氣大概問(wèn)了十幾個(gè)問(wèn)題。

一方面是疾病的壓力，而另一方面是經(jīng)濟(jì)的壓力，當(dāng)然還有愛(ài)的壓力，相信這也是我們每一個(gè)人都必須面對(duì)的問(wèn)題。患者病情和丈夫的關(guān)愛(ài)讓我很是感動(dòng)，所以特別不想她因?yàn)榻?jīng)濟(jì)壓力而放棄抗病毒治療，耽誤病情。我給她講了下面這些內(nèi)容：

首先：什么是藥物臨床試驗(yàn)?zāi)兀?/h2>

臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)醫(yī)學(xué)研究，目的是確定一種新藥或一項(xiàng)治療方法的療效與安全性以及存在的副作用，是為幫助醫(yī)生找到改善、控制、治療疾病最佳方法所進(jìn)行的研究性工作。每個(gè)試驗(yàn)都嘗試找到更好的方法來(lái)預(yù)防，診斷和治療疾病。一般來(lái)講，臨床試驗(yàn)分為I、II、III、IV期。

I期臨床試驗(yàn)：初步的臨床藥理學(xué)及人體安全性評(píng)價(jià)試驗(yàn)。觀(guān)察人體對(duì)于新藥的耐受程度和藥代動(dòng)力學(xué)，為制定給藥方案提供依據(jù)。

II期臨床試驗(yàn)：治療作用初步評(píng)價(jià)階段。目的是初步評(píng)價(jià)藥物對(duì)目標(biāo)適應(yīng)癥患者的治療作用和安全性，還有為III期臨床試驗(yàn)研究設(shè)計(jì)和給藥劑量方案的確定提供依據(jù)。

III期臨床試驗(yàn)：治療作用確證階段。其目的是進(jìn)一步驗(yàn)證藥物對(duì)目標(biāo)適應(yīng)癥患者的治療作用和安全性，評(píng)價(jià)利益與風(fēng)險(xiǎn)關(guān)系，最終為藥物注冊(cè)申請(qǐng)審查提供充分依據(jù)。

IV期臨床試驗(yàn)：新藥上市后應(yīng)用研究階段。其目的是考察在廣泛使用條件下的藥物的療效和不良反應(yīng)，評(píng)價(jià)在普通或者特殊人群中使用的利益與風(fēng)險(xiǎn)關(guān)系以及改進(jìn)給藥劑量等。

目前比較適合她的藥物臨床試驗(yàn)是III期藥物臨試實(shí)驗(yàn)，試驗(yàn)用藥已經(jīng)通過(guò)了前期的I、II臨試實(shí)驗(yàn)。

其次：是所有人都可以參加藥物臨床試驗(yàn)嗎？

答案是否定的。所有的臨床試驗(yàn)都有關(guān)于誰(shuí)可以參加的指導(dǎo)原則，此指導(dǎo)原則就是“入選/排除標(biāo)準(zhǔn)”。允許參加臨床試驗(yàn)的因素為“入選標(biāo)準(zhǔn)”；不允許參加臨床試驗(yàn)的因素為“排除標(biāo)準(zhǔn)”。

這些標(biāo)準(zhǔn)是根據(jù)如下因素來(lái)制定的：年齡、性別、疾病類(lèi)型和階段、治療史、患其他疾病情況等。只有符合標(biāo)準(zhǔn)的人才可以參加臨床試驗(yàn)。有一些研究試驗(yàn)需要病人，而也有一些試驗(yàn)需要正常健康人。值得注意的是，制訂“入選/排除標(biāo)準(zhǔn)”不是用來(lái)拒絕人們參加臨床試驗(yàn)，相反，而是確定此人參加臨床試驗(yàn)是否合適，以保證其安全。

然后：參加臨床試驗(yàn)有什么風(fēng)險(xiǎn)和受益嗎？

一般情況下參加藥物臨床試驗(yàn)?zāi)梢杂幸韵聨c(diǎn)的收益：

1. 可以使患者充分了解當(dāng)前國(guó)際上針對(duì)自己疾病的治療水平和最新進(jìn)展，了解自身疾病的預(yù)后以及目前標(biāo)準(zhǔn)的治療所能達(dá)到的療效。

2. 絕大多數(shù)臨床試驗(yàn)都是免費(fèi)提供試驗(yàn)藥物或治療，接受新藥物治療的患者有可能從臨床試驗(yàn)中獲得治愈、延長(zhǎng)生存或減輕痛苦等額外的療效，而這些有可能是采用常規(guī)治療無(wú)法取得或療效較低的。

3. 參加臨床試驗(yàn)還可能使患者提前一步從新藥物中獲益，例如，參加“來(lái)曲唑（治療乳腺癌的新藥）”臨床試驗(yàn)的患者，無(wú)論是晚期乳腺癌的解救治療或是早期乳腺癌的輔助治療，都提前獲得了比三苯氧胺更好的療效。

4. 參加臨床試驗(yàn)將使患者得到更好的照顧和關(guān)注。

當(dāng)然有時(shí)候參加藥物臨床試驗(yàn)也可能會(huì)承擔(dān)部分風(fēng)險(xiǎn)：

1. 臨床試驗(yàn)用藥有可能有嚴(yán)重的、甚至危機(jī)生命的副作用；

2. 臨床試驗(yàn)的治療可能無(wú)效；

3. 參加臨床試驗(yàn)要比普通的看病花費(fèi)參與者更多的時(shí)間和精力，比如經(jīng)常去驗(yàn)點(diǎn)，接受更多的治療，在醫(yī)院停留的時(shí)間長(zhǎng)。

最后：參加臨床試驗(yàn)的個(gè)人信息是保密的么？

您的醫(yī)療記錄（研究病歷/CRF、化驗(yàn)單等）將完整地保存在您所就診的醫(yī)院。醫(yī)生會(huì)將化驗(yàn)檢查結(jié)果記錄在您的病歷上。申辦方的有關(guān)人員、研究者、倫理委員會(huì)和藥品監(jiān)督管理部門(mén)將被允許查閱您的醫(yī)療記錄。查閱的目的是保證整個(gè)研究信息獲得的準(zhǔn)確性和研究方案被正確地執(zhí)行。任何有關(guān)本項(xiàng)研究結(jié)果的公開(kāi)報(bào)告將不會(huì)披露您的個(gè)人資料。

當(dāng)我認(rèn)真耐心的講完這些相對(duì)比較專(zhuān)業(yè)的問(wèn)題后，她的丈夫松了一口氣，認(rèn)為這是一個(gè)“靠譜”的事情，同意她參加這項(xiàng)藥物臨床試驗(yàn)。她愉快了簽署了知情同意書(shū)，進(jìn)入了篩選環(huán)節(jié)，最后她的篩選結(jié)果提示她完全符合試驗(yàn)條件，順利的拿到了免費(fèi)用藥?，F(xiàn)在通過(guò)1年的治療，她已經(jīng)實(shí)現(xiàn)了比較理想的治療目標(biāo)，目前已經(jīng)進(jìn)入停藥觀(guān)察的階段。

所以，在這里想告訴大家：我們不應(yīng)該害怕參加藥物臨床試驗(yàn)，也不應(yīng)該為了參加而參加藥物臨床試驗(yàn)?？茖W(xué)認(rèn)知，結(jié)合自己實(shí)際情況和醫(yī)生的建議做出合適的決定。