解讀特色企業(yè)
——美國健贊公司

田春英

美國健贊公司（Genzyme Corporation）是全球較早成立的前十大生物制藥公司，也是前二十大納斯達克上市公司。其銷售產值排全球前十位，是生物制藥領域的五大企業(yè)之一。作為當今世界知名生物技術公司之一，健贊致力于研究和治療患有嚴重疾病的病人。于 1981 年成立于波士頓，現已成長為年收入超過 30 億美元，全球超過 8000 名員工的多樣化企業(yè)。一直致力于發(fā)展和應用生命科學中最先進的技術以服務于醫(yī)學的需要。它所生產的產品和提供的醫(yī)學服務救助著超過 80 個國家的患者，其產品主要集中于罕見遺傳病、腎病、骨關節(jié)炎、免疫系統疾病和診斷測試。健贊公司至今仍在不斷創(chuàng)新，繼續(xù)研究開發(fā)基因遺傳、免疫系統疾病、心臟病和癌癥等病癥。

定位罕見病，早期創(chuàng)業(yè)出奇制勝

1981 年，美國塔夫茨大學教授亨利·布萊爾創(chuàng)辦了健贊生物化學公司，主要經營原料藥的生產和供應。1983 年，荷蘭裔美國人亨利·特米爾（現健贊公司總裁，全球 CEO）加入健贊并負責為公司尋找市場切入點。1983 年，美國國會通過《罕見藥物法》。特米爾抓住機會，將公司未來快速發(fā)展的戰(zhàn)略定位于那些患病人數寥寥無幾的罕見病中，以期利用美國立法機構剛剛建立的良好罕見病藥物開發(fā)環(huán)境來幫助企業(yè)從醫(yī)藥市場中掙得更多的回報。特米爾將最初的研究重點放在治療罕見病之一的戈謝病并獲得成功。1991 年FDA 批準了健贊第一個重要產品—戈謝病治療藥物思而贊TM（cerezyme）上市，成為治療該疾病的唯一有效藥物，為健贊帶來滾滾財源，幫助健贊進入新產品研發(fā)的良性循環(huán)之中，也堅定了健贊走罕見藥物開發(fā)的路線，隨后一系列新藥獲得 FDA 的罕見病藥物認證。

健贊模式，小病種成就大生意

世界衛(wèi)生組織將罕見病定義為患病人數占總人口的0.65‰ ～ 1‰ 之間的疾病或病變，各國（地區(qū)）對罕見病的認定標準存在一定差異。一般認為，這么微不足道的客戶群體不足以彌補昂貴的研發(fā)費用，但健贊公司卻能從每一種藥物中獲得豐厚的利潤，在全球經濟動蕩的 2008 年，傳統制藥巨頭都困于新產品研發(fā)能力后繼乏力，健贊財報卻顯示全年銷售增長 21%，總收入達 46 億美元。除了健贊公司具有雄厚的科研資金，強有力的科研隊伍以外，與其特有的經營模式是分不開的。①多元化經營模式。除了思而贊TM，健贊公司還擁有多種成功的罕見病用藥，如治療法布里病的fabrazyme 和治療龐培癥的 myozyme 等，另外健贊公司業(yè)務還涉及其他五大領域，分別為腎病治療、骨科/生物手術、腫瘤/內分泌學治療、移植/免疫學治療以及遺傳學/診斷等。其中腎病治療已經成為健贊公司的第二大收入來源。多元化經營在提高企業(yè)業(yè)績的同時也大大降低了風險。②罕見病策略模式。健贊公司通過美國醫(yī)療體制與醫(yī)療保障制度，獲得政府資助、稅收減免等優(yōu)惠措施，奠定了最初的投資回報。但畢竟罕見病藥物的價格不菲，而且需要長時間連續(xù)用藥，對患者來說是不小的經濟負擔，健贊公司就主動采取應對措施，如成立了“健贊醫(yī)療支持”計劃，為病人提供醫(yī)療保險政策咨詢決策服務。如果必要的話，還幫助病人贏得長期治療的醫(yī)療保障服務。但是罕見病藥物研發(fā)的激勵政策及各國醫(yī)療體制不同，健贊公司進軍國外市場就需要花費更多的精力與耐心，不能簡單地復制照搬美國成功的模式。通過采取專門的慈善計劃，通過與其他慈善組織的聯合活動來幫助患者獲得免費的藥品，繼而開拓新市場，除在中國，此舉同樣在俄羅斯，波蘭等國奏效。據悉健贊在美國以外的銷售收入已經達到公司總收入的一半以上。

本土化戰(zhàn)略，因地制宜建中國研發(fā)中心

10 年前，健贊的拳頭產品思而贊TM以慈善捐贈的方式進入中國戈謝病患者的視野；2006 年，健贊在中國設立了健贊（上海）生物醫(yī)藥咨詢公司；2008 年，思而贊在中國正式獲得注冊；2009 年，健贊在中國北京投入巨資建設研發(fā)中心，并且提出了三個發(fā)展目標：① 10 年后，健贊在中國會有 20 個上市產品，集中在器官移植和免疫性疾病，遺傳性疾病，腫瘤，腎臟疾病，骨科 5 個領域；② 10 年后，健贊將成為亞太地區(qū)生物產業(yè)的領頭羊；③ 10 年后將有第一個創(chuàng)新性的產品在中國研發(fā)中心誕生。為了這個目標的實現，健贊從各個方面作了準備。

首先，從疾病的科學角度考量研發(fā)中心的定位，該研發(fā)中心將致力于研究中國人群的特殊疾病。如中國的某些疾病如脂肪肝、肝癌的發(fā)病率要比西方高，健贊希望能從事這方面的研究，從而在為中國患者服務的同時，也將這些成果和產品應用于全世界。從這個意義上講，即將在中國建成的亞太研發(fā)中心將是健贊世界研發(fā)中心的有效組成部分，力求達到有機統一。

其次，生物科技公司成長一定要利用知識的平臺、信息的共享。健贊積極與中國的科研和醫(yī)療人員合作，利用、吸取他們的創(chuàng)新成果，將成果轉化為商業(yè)產品，服務于中國和全世界。過去幾年健贊已經著手與中國加強合作，例如與上海交大在骨科領域細胞增長因子、遺傳性疾病、血液及腫瘤等方面都有很好地合作；在北京與北京協和醫(yī)院簽訂了合作研究合同，形成戰(zhàn)略伙伴關系；近期，與天津市國際生物醫(yī)藥聯合研究院建立戰(zhàn)略合作伙伴關系，在應用與轉化研究、臨床前研究和臨床研究、診斷測試和治療方法以及博士與博士后教育培訓等領域開展合作，將是快速、成功地把該公司創(chuàng)新藥物引進中國市場的一條有效途徑，必將推動中國生物醫(yī)藥產業(yè)的創(chuàng)新和發(fā)展。

另外，新產品的開發(fā)，需要政府或者市場有比較成熟的法規(guī)。只有這樣才能即保證了產品的質量，又給產品的銷售創(chuàng)造機會。健贊與政策的立法部門積極地溝通和合作，參與國際生物科技法律法規(guī)的基礎建設，包括參與有關 MACI再生醫(yī)學的政策討論；在中國也是這樣的，健贊公司積極地與衛(wèi)生部的一個專家顧問共同參與國家政策的制定，健贊公司亞太區(qū)研發(fā)中心副總裁姜燦文博士被選為衛(wèi)生部“臨床人體細胞體外制備技術管理規(guī)范”專家委員會成員。同時，健贊同大家一起分享了自己在美國、日本、歐洲的產品臨床應用的一些質量標準和產業(yè)化的標準化生產流程。健贊也希望得到中國政府各方面的支持，加速審評，把產品引進中國，更好地服務于中國。目前健贊在中國取得上市許可的藥物有用于器官和骨髓移植治療的即復寧?（兔抗人胸腺細胞免疫球蛋白）；用于骨關節(jié)炎和關節(jié)軟骨損傷的欣維可?（透明質酸衍生物），治療溶酶體貯積病的思而贊TM（注射用伊米苷酶）；健贊與北京武警總醫(yī)院成功啟動了 MACI?（基質輔助的自體軟骨細胞移植）項目試點等。

社會責任，改善人類身心健康

健贊公司不僅僅致力于為患者提供治療手段，也承擔著改善人類身心健康的社會責任。①關注被忽略的疾病。主要表現在研發(fā)上面，比如最初時別的公司不關注罕見病領域，即使它潛在不賺錢，出于一個社會責任感，健贊公司也要把罕見病的研究投入開發(fā)，使產品為挽救患者的生命做出貢獻；②支持病患群體。30 年當中，健贊一直把慈善貫徹到整個公司的運作當中，將病人作為自己的核心價值，即使在今年全球斷貨的情況下，不管是免費贈藥還是商業(yè)用藥，健贊都是一視同仁；③致力于全球衛(wèi)生事業(yè)。健贊公司在免費發(fā)放治療藥物的同時，還積極開展罕見病的科學知識普及工作，如罕見病的常識，醫(yī)生的教育，罕見病的診療等；④樹立環(huán)保意識。公司在世界各地開展的所有新項目都是依靠環(huán)保標準設計的。

這就是健贊，一個充滿自信、敢于創(chuàng)新并具有社會責任的企業(yè)。